Vaihe 2a VX-147:n tutkimus aikuisilla, joilla on APOL1-välitteinen fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi
maanantai 22. syyskuuta 2025 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 2a, avoin, yksihaarainen, 2-osainen tutkimus VX-147:n tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi aikuisilla, joilla on APOL1-välitteinen fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi
Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-147:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) potilailla, joilla on apolipoproteiini L1 (APOL1) -välitteinen fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00917
- GCM Medical Group, PSC
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska
- Hôpital Henri Mondor
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
- Hôpital Bicêtre AP-HP
-
Paris, Ranska
- Bichat Hospital
-
Paris, Ranska
- Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
-
Paris, Ranska
- Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
-
Paris, Ranska
- Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
-
-
-
-
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta
- University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Barts Health Nhs Trust
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- The Medicines Evaluation Unit
-
Southwark, Yhdistynyt kuningaskunta
- King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- California Institute of Renal Research
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
- Howard University Hospital
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33150
- Kidney and Hypertension Specialists of Miami
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Florida Premier Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30310
- Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
-
Lawrenceville, Georgia, Yhdysvallat, 30046
- Georgia Nehphrology
-
Macon, Georgia, Yhdysvallat, 31201
- Central Georgia Kidney Specialists PC
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Yhdysvallat, 70808
- Renal Associates of Baton Rouge
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Ochsner Medical Center - New Orleans
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01107
- Renal and Transplant Associates of New England, PC
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Yhdysvallat, 49007
- Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
-
-
Mississippi
-
Tupelo, Mississippi, Yhdysvallat, 38801
- Nephrology and Hypertension Associates, LTD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63136
- St Louis Kidney Care
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89106
- Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
- SUNY Downstate
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14201
- Urban Family Practice
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28210
- Tryon Medical Partners
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27704
- Durham Nephrology Associates, PA
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Temple University Hospital
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Orangeburg, South Carolina, Yhdysvallat, 29118
- South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University VU
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77054
- Prolato Clinical Research Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77095
- Privia Medical Group
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta - 61 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- APOL1-genotyyppi G1/G1, G2/G2 tai G1/G2
- FSGS diagnosoitu munuaisbiopsialla
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Todisteita ei-APOL1-välitteisestä FSGS:stä
- Koehenkilöt, joilla on tunnettu sirppisolusairaus
- Kiinteän elimen tai luuytimen siirto
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VX-147
Kaikki osallistujat saivat VX-147:ää annoksella 15 mg kerran päivässä (qd) 2 viikon ajan ja VX-147:ää annoksella 45 mg qd 11 viikon ajan.
Osa A otettiin mukaan kahteen kohorttiin: kohorttiin 1 ja kohorttiin 2. Kohorttiin 1 kuului osallistujia, joiden virtsan proteiini-kreatiniinisuhde (UPCR) oli suunnilleen (≥) 3 g/g (± 10 %) ja vähemmän kuin (< ) 10 g/g ja arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) noin ≥ 30 ml/min/1,73
m2 (± 10 %).
Kohorttiin 2 kuului osallistujia, joiden UPCR oli noin ≥ 0,8 g/g (± 10 %) ja < 2,7 g/g ja eGFR noin ≥ 30 ml/min/1,73
m2.
|
Tabletit suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta UPCR:ssä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 13 asti
|
Perustasosta viikkoon 13 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoidon emergent Adverse Events (TEAE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 17 asti
|
Perustasosta viikkoon 17 asti
|
|
VX-147:n suurin havaittu pitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 5
|
Ennen annosta ja 0,25, 0,5, 1, 2, 4 ja 12 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1 ja viikolla 5
|
|
Havaittu VX-147:n annostusta edeltävä pitoisuus (Ctrough).
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 8, 15, viikolla 3, 5, 9 ja 13
|
Ennakkoannos päivinä 8, 15, viikolla 3, 5, 9 ja 13
|
|
Pitoisuusaikakäyrän alla oleva alue VX-147:n 0-24 tuntia (AUC0-24h)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 5
|
Ennen annosta ja 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikolla 5
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Bruggeman LA, Sedor JR, O'Toole JF. Apolipoprotein L1 and mechanisms of kidney disease susceptibility. Curr Opin Nephrol Hypertens. 2021 May 1;30(3):317-323. doi: 10.1097/MNH.0000000000000704.
- Egbuna O, Zimmerman B, Manos G, Fortier A, Chirieac MC, Dakin LA, Friedman DJ, Bramham K, Campbell K, Knebelmann B, Barisoni L, Falk RJ, Gipson DS, Lipkowitz MS, Ojo A, Bunnage ME, Pollak MR, Altshuler D, Chertow GM; VX19-147-101 Study Group. Inaxaplin for Proteinuric Kidney Disease in Persons with Two APOL1 Variants. N Engl J Med. 2023 Mar 16;388(11):969-979. doi: 10.1056/NEJMoa2202396.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 8. kesäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 11. marraskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 9. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 7. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 9. huhtikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 24. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX19-147-101
- 2020-000185-42 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent
tutkimus/kliinisten tutkimusten tietojen jakaminen.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .