Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2a-studie av VX-147 hos vuxna med APOL1-medierad fokal segmentell glomeruloskleros

17 juni 2023 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fas 2a, öppen, enkelarmsstudie i två delar för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken hos VX-147 hos vuxna med APOL1-medierad fokal segmentell glomeruloskleros

Denna studie kommer att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik (PK) av VX-147 hos patienter med apolipoprotein L1 (APOL1)-medierad fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

16

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike
        • Hôpital Henri Mondor
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Hôpital Bicêtre AP-HP
      • Paris, Frankrike
        • Bichat Hospital
      • Paris, Frankrike
        • Hopitaux Universitaires Est Parisien - Hopital Tenon
      • Paris, Frankrike
        • Service de Nephrologie - Hopital Universitaire Necker
      • Paris, Frankrike
        • Université Paris-Descartes / Hôpital Européen Georges Pompidou
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama at Birmingham - The Kirklin Clinic
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • California Institute of Renal Research
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20060
        • Howard University Hospital
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • The George Washington University Medical Faculty Associates - Kidney Disease & Hypertension
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33150
        • Kidney and Hypertension Specialists of Miami
      • Winter Park, Florida, Förenta staterna, 32789
        • Florida Premier Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30310
        • Morehouse School of Medicine, Grady Memorial Hospital
      • Lawrenceville, Georgia, Förenta staterna, 30046
        • Georgia Nehphrology
      • Macon, Georgia, Förenta staterna, 31201
        • Central Georgia Kidney Specialists PC
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Förenta staterna, 70808
        • Renal Associates of Baton Rouge
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Ochsner Medical Center - New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston Medical Center
      • Springfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01107
        • Renal and Transplant Associates of New England, PC
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
        • Paragon Health, PC d/b/a Nephrology Center, PC
    • Mississippi
      • Tupelo, Mississippi, Förenta staterna, 38801
        • Nephrology and Hypertension Associates, LTD
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63136
        • St Louis Kidney Care
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89106
        • Nevada Kidney Disease and Hypertension Centers
    • New York
      • Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11203
        • SUNY Downstate
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14201
        • Urban Family Practice
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • UNC Kidney Center Division of Nephrology & Hypertension
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28210
        • Tryon Medical Partners
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27704
        • Durham Nephrology Associates, Pa
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Temple University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Orangeburg, South Carolina, Förenta staterna, 29118
        • South Carolina Nephrology and Hypertension Center, Inc.
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University VU
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77054
        • Prolato Clinical Research Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77095
        • Privia Medical Group
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00917
        • gcm Medical Group, Psc
  • Storbritannien
      • Leicester, Storbritannien
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust - Leicester General Hospital
      • London, Storbritannien
        • Barts Health NHS Trust
      • Manchester, Storbritannien
        • The Medicines Evaluation Unit
      • Southwark, Storbritannien
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust - Guthrie Clinic

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 63 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • APOL1 genotyp av G1/G1, G2/G2 eller G1/G2
  • FSGS diagnostiserats genom njurbiopsi

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Bevis för icke-APOL1-medierad FSGS
  • Försökspersoner med känd sicklecellssjukdom
  • Fast organ eller benmärgstransplantation

Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: VX-147
Alla deltagare fick VX-147 i en dos av 15 mg en gång dagligen (qd) i 2 veckor och VX-147 i en dos av 45 mg qd i 11 veckor. Del A var inskriven i 2 kohorter: Kohort 1 och Kohort 2. Kohort 1 inkluderade deltagare med urinprotein till kreatinin-förhållande (UPCR) ungefär större än eller lika med (≥) 3 g/g (± 10%) och mindre än (< ) 10 g/g och uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) ungefär ≥30 mL/min/1,73 m2 (± 10%). Kohort 2 inkluderade deltagare med UPCR cirka ≥0,8 g/g (± 10%) och <2,7 g/g och eGFR cirka ≥30 mL/min/1,73 m2.
Läkemedel: VX-147
Tabletter för oral administrering.
Andra namn:
  • IXP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i UPCR
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 13
Från baslinjen upp till vecka 13

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från baslinje till vecka 17
Från baslinje till vecka 17
Maximal observed Concentration (Cmax) för VX-147
Tidsram: Före dos och 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 12 timmar efter dos på dag 1 och vecka 5
Före dos och 0,25, 0,5, 1, 2, 4 och 12 timmar efter dos på dag 1 och vecka 5
Observerad koncentration före dos (Ctrough) av VX-147
Tidsram: Fördos på dag 8, 15, vecka 3, 5, 9 och 13
Fördos på dag 8, 15, vecka 3, 5, 9 och 13
Område under koncentrationstidskurvan från 0 till 24 timmar (AUC0-24 timmar) för VX-147
Tidsram: Före dos och vid 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 och 24 timmar efter dos vecka 5
Före dos och vid 0,25, 0,5, 1, 2, 4, 12 och 24 timmar efter dos vecka 5

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 juni 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

11 november 2021

Avslutad studie (Faktisk)

9 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 april 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 april 2020

Första postat (Faktisk)

9 april 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VX19-147-101
  • 2020-000185-42 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent forskning/klinisk-prövning-datadelning.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Glomeruloskleros, Focal Segmental

Kliniska prövningar på VX-147

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera