낭포성 섬유증에서 CFTR 단백질 조절제 약물과 운동의 복합 효과
CFTR 단백질 조절제 약물과 운동이 낭포성 섬유증 아동의 폐 기능, 체력, 발한 검사 및 삶의 질에 미치는 복합 효과
연구 개요
상세 설명
현재 연구는 낭포성 섬유증(ECOMIRIN)을 앓고 있는 젊은 환자 그룹의 심폐 건강, 근력, 기능적 능력 및 민첩성에 대한 전기 자극 유무에 관계없이 프로그래밍된 운동의 효과를 평가하기 위한 이전 작업을 확장하는 새로운 임상 시험입니다. ClinicalTrials.gov (식별자: NCT04153669).
연구를 마친 후 참가자 중 일부는 AEMPS(https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ 평가판/2019-000833-37/ES). 이 환자들은 2020년 6월까지 운동 없이 5개월간의 약물 치료를 마칠 것으로 예상됩니다.
1차 목표 LUM/IVA 또는 TEZ/IVA 투여 5개월 후 낭포성 섬유증 환자의 체력에 대한 운동 프로그램의 효과를 약물 투여 전 동일한 운동 프로그램에 의해 생성된 효과와 비교하여 평가합니다.
2차 목표 다른 특정 목표에는 운동과 LUM/IVA 또는 TEZ/IVA가 다음에 미치는 유익한 효과를 비교하는 것이 포함됩니다. 1) 심폐 기능 및 근력; 2) 땀의 염소 농도; 및 3) 삶의 질.
연구 유형
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Villaviciosa De Odón, 스페인, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 포함되려면 환자는 ECOMIRIN 임상 시험(ClinicalTrials.gov)에 참여해야 합니다. 식별자: NCT04153669).
- 땀 염소 ≥ 60mEq/L 및/또는 병원성으로 특징지어지는 CFTR 유전자의 두 변이체를 보유하는 것으로 정의되는 이전 CF 진단이 있어야 합니다.
- 6-18세 AEMPS(F508del 돌연변이에 대해 동형접합인 6-11세 아동의 경우 LUM/IVA, Phe508del 돌연변이에 대해 동형접합인 12세 이상의 아동에 대한 TEZ/IVA, 뿐만 아니라 F508 돌연변이에 다음 돌연변이 중 하나를 더한 이형 접합체: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, 및 3849 + 10kbC T);
- 정적 및 동적 폐 기능 검사를 수행하는 데 협력하기로 합의했습니다.
- 정보에 입각한 동의서를 읽고 이해한 후 연구에 참여하는 아동 및/또는 부모 또는 법적 보호자의 동의.
제외 기준:
- 고지에 입각한 동의서를 읽고 이해한 후 언제든지 연구 참여에 동의하지 않는 CF 환자는 제외됩니다.
- 연구 과정 동안 AEMPS에 따라 TEZ/IVA 또는 LUM/IVA로 치료를 받을 자격이 없는 CF 환자는 제외됩니다.
- 연구 참가자는 결과에 영향을 미칠 수 있는 전염성 바이러스 감염(예: 사스 코로나바이러스 2).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 멀티트리트먼트
치료 표준당 약리학적 치료(전체 연구 기간, 1주부터 시작). 감독 운동 프로토콜(9주부터 시작하여 1단계, 8주). 감독되지 않은 운동 프로토콜(2단계, 17주부터 시작하여 8주). |
감독 운동 프로그램: 동시 운동 개입(근력 운동 및 유산소 운동), 주 3일, 60분 세션을 포함합니다.
비지도 운동 프로그램: 감독 단계에서 배운 동일한 운동 프로그램을 집에서 연습합니다.
관리 표준: Ivacaftor와 Lumacaftor 또는 Ivacaftor와 결합된 Tezacaftor. 6~11세 어린이의 경우 루마카프터 400mg과 이바카프터 500mg을 1일 2회로 나누어 1일 1회 투여한다. 11세 이상의 경우 아침에 Tezacaftor 100mg과 Ivacaftor 150mg을 병용하고 밤에 Ivacaftor 150mg을 추가합니다. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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힘의 변화
기간: 연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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강도의 변화는 5회 반복 최대 테스트(5RM)를 사용하여 측정됩니다.
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연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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심폐 건강의 변화
기간: 연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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심폐 기능의 변화는 심폐 운동 검사(CPET)를 사용하여 측정됩니다.
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연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1초간 강제 호기량의 변화(FEV1)
기간: 연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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FEV1의 변화는 Spirometry(Global Lung Function Initiative 참조 DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019에 기반한 z-점수)를 사용하여 측정됩니다.
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연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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강제 폐활량(FVC)의 변화
기간: 연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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FVC의 변화는 Spirometry(Global Lung Function Initiative 참조 DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019에 기초한 z-점수)를 사용하여 측정됩니다.
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연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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FEV1/FVC 비율의 변화(FEV1%)
기간: 연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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FEV1/FVC 비율(FEV1%)의 변화는 Spirometry(Global Lung Function Initiative 참조 DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019에 기초한 z-점수)를 사용하여 측정됩니다.
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연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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강제 호기 흐름(FEF)의 변화
기간: 연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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FEF의 변화는 Spirometry(Global Lung Function Initiative 참조 DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019에 기초한 z-점수)를 사용하여 측정됩니다.
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연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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아동 및 청소년을 위한 신체 활동 설문지(PAQ)의 변화
기간: 연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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신체 활동 수준의 변화는 14세 미만 어린이의 경우 PAQ-C, 14세 이상의 청소년의 경우 PAQ-A를 사용하여 측정됩니다. 항목 1~9는 신체 활동 종합 점수에 사용되며 최종 PAQ-C 활동 요약 점수를 얻기 위한 수단이 계산됩니다. 항목 1~8은 신체 활동 종합 점수에 사용되며 최종 PAQ-A 활동 요약 점수를 얻기 위한 수단이 계산됩니다. 1점은 낮은 신체 활동을 나타내고 5점은 높은 신체 활동을 나타냅니다. |
연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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삶의 질 변화: 낭포성 섬유증-설문지 개정판(CFQ-R)
기간: 연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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삶의 질의 변화는 낭포성 섬유증-질문-개정(CFQ-R)으로 측정됩니다. 각 건강 관련 삶의 질 영역에 대한 점수가 계산됩니다. 다시 코딩한 후 각 항목을 합산하여 도메인 점수를 생성하고 표준화합니다. 점수 범위는 0에서 100까지이며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다. |
연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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땀 염화물 수준
기간: 연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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땀의 염화물 농도(mEq/L)는 MK II 염화물 분석기 926S를 사용하여 실험실에서 측정됩니다.
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연구 전반에 걸친 4가지 평가 포인트: 기준선 및 각 8주 개입 후
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
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추가 정보
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운동에 대한 임상 시험
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University of TorontoUniversity Health Network, Toronto; University of Western Ontario, Canada; Institute for... 그리고 다른 협력자들완전한
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Cukurova University완전한
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The Hong Kong Polytechnic University완전한
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University of Maryland, BaltimoreNational Institute on Aging (NIA)완전한