CFTR-proteiinia moduloivien lääkkeiden ja harjoituksen yhdistetty vaikutus kystisessä fibroosissa
CFTR-proteiinin modulaattorilääkkeiden ja harjoituksen yhdistetty vaikutus keuhkojen toimintaan, kuntoon, hikoilutestiin ja elämänlaatuun lapsilla, joilla on kystinen fibroosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on uusi kliininen tutkimus, joka laajentaa aikaisempaa työtämme, jonka tarkoituksena on arvioida ohjelmoidun harjoituksen vaikutusta sähköstimulaatiolla tai ilman sitä sydän- ja hengityselinten kuntoon, voimakkuuteen, toimintakykyyn ja ketteryyteen ryhmässä nuoria potilaita, joilla on kystinen fibroosi (ECOMIRIN), joka on rekisteröity ClinicalTrials.gov (Tunniste: NCT04153669).
Tutkimuksen päätyttyä osa osallistujista hoidettiin joko TEZ/IVA:lla tai LUM/IVA:lla hoitostandardin mukaan, koska heitä pidettiin ehdokkaina AEMPS:n mukaan (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ trial/2019-000833-37/ES). Näiden potilaiden odotetaan saavan viiden kuukauden lääkehoidon ilman liikuntaa kesäkuuhun 2020 mennessä.
Ensisijainen tavoite Arvioida harjoitusohjelman vaikutusta fyysiseen kuntoon kystistä fibroosia sairastavilla potilailla 5 kuukauden LUM/IVA- tai TEZ/IVA-annon jälkeen verrattuna saman harjoitusohjelman aikaansaamaan vaikutukseen ennen lääkkeen antamista.
Toissijaiset tavoitteet Muita erityistavoitteita ovat harjoituksen ja LUM/IVA:n tai TEZ/IVA:n myönteisten vaikutusten vertailu: 1) sydän- ja hengityselinten toimintaan ja lihasvoimaan; 2) hien klooripitoisuus; ja 3) elämänlaatu.
Opintotyyppi
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Villaviciosa De Odón, Espanja, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Jotta potilaat voidaan ottaa mukaan, heidän on täytynyt osallistua kliiniseen ECOMIRIN-tutkimukseen (ClinicalTrials.gov Tunniste: NCT04153669).
- Heillä on oltava aiempi CF-diagnoosi, joka määritellään seuraavasti: hikikloori ≥ 60 mEq/l ja/tai heillä on oltava kaksi patogeeniseksi luokitellun CFTR-geenin varianttia.
- Ikä 6-18 vuotta; jotka ovat oikeutettuja TEZ/IVA- tai LUM/IVA-hoitoon AEMPS:n mukaan (LUM/IVA 6–11-vuotiaille lapsille, jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation suhteen; TEZ/IVA ≥ 12-vuotiaille lapsille, jotka ovat homotsygoottisia Phe508del-mutaation suhteen, sekä heterotsygoottinen F508-mutaation ja yhden seuraavista mutaatioista: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, G 27, 27, 27, 28 ja 3849 + 10 kbC T);
- Sopimus yhteistyöstä staattisten ja dynaamisten keuhkojen toimintakokeiden suorittamisessa.
- Lasten ja/tai vanhempien tai laillisten huoltajien suostumus osallistua tutkimukseen sen jälkeen, kun olet lukenut ja ymmärtänyt tietoisen suostumuslomakkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- CF-potilaat, jotka eivät suostuneet osallistumaan tutkimukseen milloin tahansa lukemisen ja tietoisen suostumuslomakkeen ymmärtämisen jälkeen, suljetaan pois.
- CF-potilaat, jotka eivät ole oikeutettuja saamaan TEZ/IVA- tai LUM/IVA-hoitoa AEMPS:n mukaan tutkimuksen aikana, suljetaan pois.
- Tutkimukseen osallistujat suljetaan pois, jos heidän testituloksensa on positiivinen tarttuvan virusinfektion suhteen, joka voi vaikuttaa tuloksiin (esim. SARS-CoV-2).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Monihoito
Lääkehoito hoidon standardia kohti (koko tutkimuksen kesto, alkaen viikosta 1). Valvottu harjoitusprotokolla (vaihe 1, 8 viikkoa alkaen viikosta 9). Valvomaton harjoitusprotokolla (vaihe 2, 8 viikkoa alkaen viikosta 17). |
Valvottu harjoitusohjelma: Sisältää samanaikaisen harjoituksen (voimaharjoittelu ja aerobinen harjoitus), 3 päivää viikossa, 60 minuutin harjoituksia.
Ohjaamaton harjoitusohjelma: Samaa ohjatussa vaiheessa opittua harjoitusohjelmaa harjoitellaan kotona.
Hoitostandardi: Lumacaftor Ivacaftorin kanssa tai Tezacaftor yhdistettynä Ivacaftorin kanssa. 6–11-vuotiaille lapsille Lumacaftor 400 mg yhdessä 500 mg Ivacaftorin kanssa yhteensä vuorokaudessa, jaettuna 2 annokseen päivässä; yli 11-vuotiaille Tezacaftor 100 mg yhdistettynä 150 mg ivakaftoriin aamulla ja 150 mg Ivacaftor-annos yöllä. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos vahvuudessa
Aikaikkuna: Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
Vahvuuden muutokset mitataan viiden toiston maksimitestillä (5RM)
|
Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutos Cardiorespiratory Fitnessissä
Aikaikkuna: Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
Muutoksia kardiorespiratorisessa kunnossa mitataan kardiopulmonaalisella rasitustestillä (CPET)
|
Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pakotetun uloshengityksen tilavuuden muutokset 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
FEV1:n muutokset mitataan käyttämällä spirometriaa (z-pisteet perustuvat Global Lung Function Initiativen viite-DOI:hen: 10.1016/j.arbres.2017.07.019).
|
Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC)
Aikaikkuna: Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
FVC:n muutokset mitataan käyttämällä spirometriaa (z-pisteet perustuvat Global Lung Function Initiativen viite-DOI:hen: 10.1016/j.arbres.2017.07.019).
|
Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset FEV1/FVC-suhteessa (FEV1 %)
Aikaikkuna: Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
FEV1/FVC-suhteen (FEV1 %) muutokset mitataan spirometrialla (z-pisteet perustuvat Global Lung Function Initiativen viite-DOI:iin: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset pakotetussa uloshengitysvirtauksessa (FEF)
Aikaikkuna: Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
FEF:n muutokset mitataan käyttämällä spirometriaa (z-pisteet perustuvat Global Lung Function Initiativen viite-DOI:hen: 10.1016/j.arbres.2017.07.019).
|
Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutokset fyysiseen aktiivisuuskyselyyn (PAQ) lapsille ja nuorille
Aikaikkuna: Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
Fyysisen aktiivisuuden muutoksia mitataan käyttämällä PAQ-C:tä alle 14-vuotiaille lapsille ja PAQ-A:ta yli 14-vuotiaille nuorille. Kohteita 1-9 käytetään fyysisen aktiivisuuden yhdistelmäpisteissä, ja keskiarvot lasketaan lopullisen PAQ-C-aktiivisuuden yhteenvetopisteiden saamiseksi. Kohteita 1-8 käytetään fyysisen aktiivisuuden yhdistelmäpisteissä, ja keskiarvot lasketaan lopullisen PAQ-A-aktiivisuuden yhteenvetopisteiden saamiseksi. Pistemäärä 1 tarkoittaa alhaista fyysistä aktiivisuutta, kun taas pistemäärä 5 tarkoittaa korkeaa fyysistä aktiivisuutta. |
Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
|
Muutos elämänlaadussa: Kystinen fibroosi-kyselylomake-tarkistettu (CFQ-R)
Aikaikkuna: Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
Elämänlaadun muutoksia mitataan kystisen fibroosin kyselylomakkeella (CFQ-R). Jokaiselle terveyteen liittyvälle elämänlaatualueelle lasketaan pisteet; uudelleenkoodauksen jälkeen jokainen kohde summataan verkkotunnuksen pistemäärän luomiseksi ja standardoidaan. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä. |
Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
|
Hikikloridin taso
Aikaikkuna: Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
Hien kloridipitoisuus (mEq/l) mitataan laboratoriossa käyttämällä MK II Chloride Analyzer 926S -laitetta.
|
Neljä arviointipistettä koko tutkimuksen ajan: lähtötilanne ja jokaisen 8 viikon toimenpiteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CIPI/20/119
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .