Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Połączone działanie leków modulujących białka CFTR i ćwiczeń w mukowiscydozie

4 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Margarita Perez, Universidad Europea de Madrid

Połączony wpływ leków będących modulatorami białek CFTR i ćwiczeń fizycznych na czynność płuc, sprawność fizyczną, test potu i jakość życia dzieci z mukowiscydozą

Celem pracy jest ocena wpływu ćwiczeń programowanych połączonych z lekami będącymi modulatorami białek CFTR na wydolność krążeniowo-oddechową, siłę, wydolność i zwinność w grupie młodych pacjentów z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest nowym badaniem klinicznym, które rozszerza naszą poprzednią pracę mającą na celu ocenę wpływu zaprogramowanych ćwiczeń ze stymulacją elektryczną lub bez na wydolność krążeniowo-oddechową, siłę, wydolność funkcjonalną i zwinność w grupie młodych pacjentów z mukowiscydozą (ECOMIRIN) zarejestrowanych w ClinicalTrials.gov (Identyfikator: NCT04153669).

Po zakończeniu badania część uczestników była leczona TEZ/IVA lub LUM/IVA zgodnie ze standardem opieki, ponieważ zostali uznani za kandydatów zgodnie z AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ wersja próbna/2019-000833-37/ES). Oczekuje się, że ci pacjenci ukończą pięć miesięcy leczenia farmakologicznego bez ćwiczeń do czerwca 2020 r.

Cel główny Ocena wpływu programu ćwiczeń na sprawność fizyczną pacjentów z mukowiscydozą po 5 miesiącach stosowania LUM/IVA lub TEZ/IVA w porównaniu z efektem tego samego programu ćwiczeń przed podaniem leku.

Cele drugorzędne Inne cele szczegółowe obejmują porównanie korzystnych efektów ćwiczeń i LUM/IVA lub TEZ/IVA na: 1) czynność krążeniowo-oddechową i siłę mięśni; 2) stężenie chloru w pocie; oraz 3) jakość życia.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Villaviciosa De Odón, Hiszpania, 28670
        • Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Aby zostać włączonym, pacjenci muszą uczestniczyć w badaniu klinicznym ECOMIRIN (ClinicalTrials.gov Identyfikator: NCT04153669).
  • Muszą mieć wcześniejszą diagnozę mukowiscydozy, zdefiniowaną jako: stężenie chloru w pocie ≥ 60 mEq/L i/lub być nosicielami dwóch wariantów genu CFTR scharakteryzowanych jako patogenne.
  • Wiek 6-18 lat; kwalifikują się do leczenia TEZ/IVA lub LUM/IVA zgodnie z AEMPS (LUM/IVA dla dzieci w wieku 6-11 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del; TEZ/IVA dla dzieci w wieku ≥ 12 lat homozygotycznych pod względem mutacji Phe508del, jak również heterozygota pod względem mutacji F508 plus jedna z następujących mutacji: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, i 3849 + 10 kbC T);
  • Zgoda na współpracę przy wykonywaniu statycznych i dynamicznych badań czynnościowych płuc.
  • Zgoda dzieci i/lub rodziców lub opiekunów prawnych na udział w badaniu po zapoznaniu się z formularzem świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z mukowiscydozą, którzy nie wyrażą zgody na udział w badaniu w dowolnym momencie po przeczytaniu i zrozumieniu formularza świadomej zgody, zostaną wykluczeni.
  • Pacjenci z mukowiscydozą, którzy nie kwalifikują się do leczenia TEZ/IVA lub LUM/IVA zgodnie z AEMPS w trakcie badania, zostaną wykluczeni.
  • Uczestnicy badania zostaną wykluczeni, jeśli uzyskają pozytywny wynik testu na jakąkolwiek zakaźną infekcję wirusową, która może mieć wpływ na wyniki (np. SARS-CoV-2).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wielozabiegowy

Leczenie farmakologiczne zgodnie ze standardem opieki (cały czas trwania badania, począwszy od 1. tygodnia).

Protokół ćwiczeń nadzorowanych (faza 1, 8 tygodni począwszy od tygodnia 9). Protokół ćwiczeń bez nadzoru (faza 2, 8 tygodni począwszy od 17 tygodnia).
Behawioralne: Ćwiczenia
Nadzorowany program ćwiczeń: obejmuje równoczesną interwencję ćwiczeniową (trening siłowy i trening aerobowy), 3 dni w tygodniu, 60-minutowe sesje.
Behawioralne: Ćwiczenia bez nadzoru
Program ćwiczeń bez nadzoru: Ten sam program ćwiczeń, którego nauczyłeś się podczas fazy nadzorowanej, będzie ćwiczony w domu.
Lek: Modulatory CFTR

Standard leczenia: Lumacaftor z Ivacaftorem lub Tezacaftor z Ivacaftorem.

Dzieciom w wieku od 6 do 11 lat Lumakaftor 400 mg w skojarzeniu z Iwakaftorem łącznie 500 mg na dobę, podzielone na 2 dawki na dobę; dla osób w wieku powyżej 11 lat tezakaftor 100 mg w skojarzeniu z iwakaftorem 150 mg rano, dodając dawkę iwakaftoru 150 mg wieczorem.

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES

Inne nazwy:
  • Numer EudraCT 2019-000833-37

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana siły
Ramy czasowe: Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiany siły będą mierzone za pomocą testu maksymalnego pięciu powtórzeń (5RM)
Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiana sprawności krążeniowo-oddechowej
Ramy czasowe: Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiany w wydolności krążeniowo-oddechowej będą mierzone za pomocą testu wysiłkowego krążeniowo-oddechowego (CPET)
Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiany FEV1 będą mierzone za pomocą spirometrii (z-score na podstawie Global Lung Function Initiative, numer referencyjny DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiany natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiany FVC będą mierzone za pomocą spirometrii (z-score w oparciu o numer referencyjny Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiany stosunku FEV1/FVC (FEV1%)
Ramy czasowe: Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiany stosunku FEV1/FVC (FEV1%) będą mierzone za pomocą spirometrii (z-score na podstawie Global Lung Function Initiative, numer referencyjny DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiany wymuszonego przepływu wydechowego (FEF)
Ramy czasowe: Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiany w FEF będą mierzone za pomocą spirometrii (z-score w oparciu o numer referencyjny Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiany w Kwestionariuszu Aktywności Fizycznej (PAQ) dla dzieci i młodzieży
Ramy czasowe: Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji

Zmiany poziomu aktywności fizycznej będą mierzone za pomocą PAQ-C dla dzieci poniżej 14 roku życia i PAQ-A dla młodzieży powyżej 14 roku życia.

Pozycje od 1 do 9 zostaną wykorzystane w złożonym wyniku aktywności fizycznej, a średnie zostaną obliczone w celu uzyskania ostatecznego wyniku podsumowania aktywności PAQ-C. Pozycje od 1 do 8 zostaną wykorzystane w złożonym wyniku aktywności fizycznej, a średnie zostaną obliczone w celu uzyskania ostatecznego wyniku podsumowania aktywności PAQ-A.

Wynik 1 wskazuje na niską aktywność fizyczną, natomiast wynik 5 wskazuje na wysoką aktywność fizyczną.
Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Zmiana w jakości życia: Mukowiscydoza-kwestionariusz-poprawiony (CFQ-R)
Ramy czasowe: Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji

Zmiany w jakości życia będą mierzone za pomocą poprawionego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R).

Obliczane są wyniki dla każdej dziedziny jakości życia związanej ze zdrowiem; po przekodowaniu każdy element jest sumowany w celu wygenerowania wyniku domeny i standaryzowany. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Poziom chlorków w pocie
Ramy czasowe: Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji
Stężenie chlorków w pocie (mEq/l) będzie mierzone w laboratorium za pomocą analizatora chlorków MK II 926S
Cztery punkty oceny w całym badaniu: punkt wyjściowy i po każdej 8-tygodniowej interwencji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Universidad Europea de Madrid

Śledczy

  • Główny śledczy: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

9 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

29 stycznia 2021

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

11 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CIPI/20/119

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ćwiczenia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj