CFTR 蛋白调节剂药物和运动在囊性纤维化中的联合作用
CFTR 蛋白调节剂药物和运动对囊性纤维化患儿肺功能、体质、出汗试验和生活质量的联合作用
研究概览
详细说明
本研究是一项新的临床试验，它扩展了我们之前的工作，旨在评估有或没有电刺激的程序化锻炼对一组年轻囊性纤维化 (ECOMIRIN) 患者的心肺健康、力量、功能能力和敏捷性的影响。临床试验.gov （标识符：NCT04153669）。
完成研究后，根据护理标准，一部分参与者接受了 TEZ/IVA 或 LUM/IVA 治疗，因为根据 AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/试验/2019-000833-37/ES）。 预计到 2020 年 6 月，这些患者将在不运动的情况下完成五个月的药物治疗。
主要目的 评估运动计划对服用 LUM/IVA 或 TEZ/IVA 5 个月后囊性纤维化患者身体健康的影响，并与服用药物前相同运动计划产生的效果进行比较。
次要目标 其他具体目标包括比较运动和 LUM/IVA 或 TEZ/IVA 对以下方面的有益影响：1) 心肺功能和肌肉力量； 2）汗液中氯的浓度； 3) 生活质量。
研究类型
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Villaviciosa De Odón、西班牙、28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 为了被纳入，患者必须参加 ECOMIRIN 临床试验 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04153669）。
- 他们必须有先前的 CF 诊断，定义为：汗液氯 ≥ 60 mEq/L 和/或携带 CFTR 基因的两个变体，特征为致病性。
- 6-18岁；根据 AEMPS 有资格接受 TEZ/IVA 或 LUM/IVA 治疗（LUM/IVA 用于 F508del 突变纯合子的 6-11 岁儿童；TEZ/IVA 用于 ≥ 12 岁的 Phe508del 突变纯合子儿童，以及 F508 突变加以下突变之一的杂合子：P67L、R117C、L206W、R352Q、A455E、D579G、711 + 3A G、S945L、S977F、R1070W、D1152H、2789 + 5G A、3272-26A G、和 3849 + 10kbC T）；
- 同意合作进行静态和动态肺功能测试。
- 儿童和/或父母或法定监护人在阅读并理解知情同意书后同意参加研究。
排除标准：
- 阅读并理解知情同意书后随时不同意参加研究的CF患者将被排除在外。
- 在研究过程中根据 AEMPS 没有资格接受 TEZ/IVA 或 LUM/IVA 治疗的 CF 患者将被排除在外。
- 如果研究参与者对任何可能影响结果的传染性病毒感染检测呈阳性（例如， SARS-CoV-2）。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：多重治疗
根据护理标准进行药物治疗（整个研究长度，从第 1 周开始）。 监督锻炼方案（第 1 阶段，第 9 周开始的 8 周）。 无监督锻炼方案（第 2 阶段，从第 17 周开始的 8 周）。 |
监督下的锻炼计划：包括同时进行的锻炼干预（力量训练和有氧训练），每周 3 天，每次 60 分钟。
无人监督的锻炼计划：将在家中练习在监督阶段学习的相同锻炼计划。
护理标准：Lumacaftor 与 Ivacaftor 或 Tezacaftor 联合 Ivacaftor。 对于6至11岁的儿童，Lumacaftor 400 mg联合Ivacaftor每天500 mg，每天分2次服用；对于 11 岁以上的患者，Tezacaftor 100 mg 与 Ivacaftor 150 mg 在早上联合使用，晚上加入一剂 Ivacaftor 150 mg。 https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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强度变化
大体时间：整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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将使用五次重复最大测试 (5RM) 来衡量力量的变化
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整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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心肺健康的变化
大体时间：整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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将使用心肺运动测试 (CPET) 测量心肺健康的变化
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整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1秒内用力呼气量的变化（FEV1）
大体时间：整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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FEV1 的变化将使用肺活量测定法测量（基于全球肺功能倡议参考 DOI 的 z 分数：10.1016/j.arbres.2017.07.019）
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整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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用力肺活量 (FVC) 的变化
大体时间：整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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FVC 的变化将使用肺量计测量（基于全球肺功能倡议参考 DOI 的 z 分数：10.1016/j.arbres.2017.07.019）
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整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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FEV1/FVC 比值 (FEV1%) 的变化
大体时间：整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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FEV1/FVC 比率 (FEV1%) 的变化将使用肺活量测定法测量（基于全球肺功能倡议参考 DOI 的 z 分数：10.1016/j.arbres.2017.07.019）
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整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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用力呼气流量 (FEF) 的变化
大体时间：整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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FEF 的变化将使用肺活量测定法测量（基于全球肺功能倡议参考 DOI 的 z 分数：10.1016/j.arbres.2017.07.019）
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整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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儿童和青少年身体活动问卷 (PAQ) 的变化
大体时间：整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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将使用 PAQ-C 测量 14 岁以下儿童的身体活动水平变化，并使用 PAQ-A 测量 14 岁以上青少年的身体活动水平变化。 第 1 至 9 项将用于体力活动综合评分，并计算均值以获得最终的 PAQ-C 活动总分。 第1至8项将用于体力活动综合评分，并计算均值以获得最终的PAQ-A活动总分。 1 分表示低体力活动，而 5 分表示高体力活动。 |
整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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生活质量的变化：囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R)
大体时间：整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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生活质量的变化将通过囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 来衡量。 计算每个与健康相关的生活质量领域的分数；重新编码后，将每个项目相加以生成领域分数并进行标准化。 分数范围从 0 到 100，分数越高表示健康越好。 |
整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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汗液氯化物水平
大体时间：整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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汗液中的氯化物浓度 (mEq/L) 将在实验室使用 MK II 氯化物分析仪 926S 测量
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整个研究的四个评估点：基线和每 8 周干预后
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Margarita Perez-Ruiz, MD、Universidad Politécnica de Madrid.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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