Kombineret effekt af CFTR-proteinmodulatorlægemidler og træning ved cystisk fibrose
Kombineret effekt af CFTR-proteinmodulatorlægemidler og træning på lungefunktion, fitness, svedtest og livskvalitet hos børn med cystisk fibrose
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Nærværende studie er et nyt klinisk forsøg, der udvider vores tidligere arbejde med det formål at vurdere effekten af programmeret træning med eller uden elektrisk stimulation på kardiorespiratorisk kondition, styrke, funktionsevne og smidighed hos en gruppe unge patienter med Cystisk Fibrose (ECOMIRIN) registreret kl. ClinicalTrials.gov (Identifier: NCT04153669).
Efter at have afsluttet undersøgelsen blev en delmængde af deltagerne behandlet med enten TEZ/IVA eller LUM/IVA pr. plejestandard, da de blev betragtet som kandidater i henhold til AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ forsøg/2019-000833-37/ES). Disse patienter forventes at gennemføre fem måneders farmakologisk behandling uden træning i juni 2020.
Primært mål At evaluere effekten af et træningsprogram på fysisk kondition hos patienter med cystisk fibrose efter 5 måneders administration af LUM/IVA eller TEZ/IVA sammenlignet med effekten produceret af det samme træningsprogram før administration af lægemidlet.
Sekundære mål Andre specifikke mål omfatter sammenligning af de gavnlige virkninger af træning og LUM/IVA eller TEZ/IVA på: 1) kardiorespiratorisk funktion og muskelstyrke; 2) koncentrationen af klor i sved; og 3) livskvalitet.
Undersøgelsestype
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Margarita Perez Ruiz, MD
- Telefonnummer: 3010 +34912115200
- E-mail: margarita.perez@universidadeuropea.es
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Veronica Sanz, MD
- Telefonnummer: +34915035900
- E-mail: veross81@yahoo.es
Studiesteder
-
-
-
Villaviciosa De Odón, Spanien, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- For at blive inkluderet skal patienter have deltaget i ECOMIRIN kliniske forsøg (ClinicalTrials.gov Identifikator: NCT04153669).
- De skal have en tidligere CF-diagnose, defineret som: svedklor ≥ 60 mEq/L og/eller bære to varianter af CFTR-genet karakteriseret som patogen.
- Alder 6-18 år; kvalificeret til at modtage behandling med TEZ/IVA eller LUM/IVA i henhold til AEMPS (LUM/IVA for 6-11-årige børn, der er homozygote for F508del-mutationen; TEZ/IVA for ≥ 12-årige børn, der er homozygote for Phe508del-mutationen, samt heterozygot for F508-mutationen plus en af følgende mutationer: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 27G A, 27G, A, 27G, A, 6 og 3849 + 10 kbC T);
- Aftale om at samarbejde om udførelse af statiske og dynamiske lungefunktionstests.
- Samtykke fra børn og/eller forældre eller værger til at deltage i undersøgelsen efter at have læst og forstået den informerede samtykkeerklæring.
Ekskluderingskriterier:
- CF-patienter, der ikke giver samtykke til at deltage i undersøgelsen på noget tidspunkt efter at have læst og forstået den informerede samtykkeformular, vil blive udelukket.
- CF-patienter, som ikke er kvalificerede til at modtage behandling med TEZ/IVA eller LUM/IVA i henhold til AEMPS i løbet af undersøgelsen, vil blive udelukket.
- Studiedeltagere vil blive udelukket, hvis de tester positive for en smitsom virusinfektion, der kan påvirke resultaterne (f. SARS-CoV-2).
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Multibehandling
Farmakologisk behandling pr. standardbehandling (hele studielængden, startende i uge 1). Superviseret træningsprotokol (fase 1, 8 uger med start i uge 9). Uovervåget træningsprotokol (fase 2, 8 uger med start i uge 17). |
Overvåget træningsprogram: Inkluderer en samtidig træningsintervention (styrketræning og aerob træning), 3 dage om ugen, 60 minutters sessioner.
Uovervåget træningsprogram: Det samme træningsprogram, som er indlært i den superviserede fase, vil blive praktiseret derhjemme.
Standard for pleje: Lumacaftor med Ivacaftor eller Tezacaftor kombineret med Ivacaftor. For børn mellem 6 og 11 år, Lumacaftor 400 mg kombineret med Ivacaftor 500 mg i alt pr. dag, fordelt på 2 doser pr. dag; for personer over 11 år, Tezacaftor 100 mg kombineret med Ivacaftor 150 mg om morgenen, tilsat en dosis Ivacaftor 150 mg om natten. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i styrke
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Ændringer i styrke vil blive målt ved hjælp af en maksimal test med fem gentagelser (5RM)
|
Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
|
Ændring i Cardiorespiratory Fitness
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Ændringer i kardiorespiratorisk kondition vil blive målt ved hjælp af en kardiopulmonal træningstest (CPET)
|
Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Ændringer i FEV1 vil blive målt ved hjælp af spirometri (z-score baseret på Global Lung Function Initiative reference DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
|
Ændringer i forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Ændringer i FVC vil blive målt ved hjælp af spirometri (z-score baseret på Global Lung Function Initiative reference DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
|
Ændringer i FEV1/FVC-forhold (FEV1%)
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Ændringer i FEV1/FVC-forhold (FEV1%) vil blive målt ved hjælp af spirometri (z-score baseret på Global Lung Function Initiative reference DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
|
Ændringer i forceret ekspiratorisk flow (FEF)
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Ændringer i FEF vil blive målt ved hjælp af spirometri (z-score baseret på Global Lung Function Initiative reference DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
|
Ændringer i fysisk aktivitetsspørgeskema (PAQ) for børn og unge
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Ændringer i fysisk aktivitetsniveau vil blive målt med PAQ-C for børn under 14 år og PAQ-A for unge over 14 år. Punkterne 1 til 9 vil blive brugt i den sammensatte score for fysisk aktivitet, og midlerne vil blive beregnet for at opnå den endelige PAQ-C aktivitetssammendragsscore. Punkterne 1 til 8 vil blive brugt i den sammensatte score for fysisk aktivitet, og midlerne vil blive beregnet for at opnå den endelige PAQ-A aktivitetssammendragsscore. En score på 1 indikerer lav fysisk aktivitet, mens en score på 5 indikerer høj fysisk aktivitet. |
Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
|
Ændring i livskvalitet: Cystisk fibrose-Spørgeskema-Revideret (CFQ-R)
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Ændringer i livskvalitet vil blive målt med Cystic Fibrosis-Questionnaire-Revised (CFQ-R). Der beregnes score for hvert sundhedsrelateret livskvalitetsdomæne; efter omkodning summeres hvert element for at generere en domænescore og standardiseres. Scorer varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer bedre helbred. |
Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
|
Sved klorid niveau
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Kloridkoncentrationen i sved (mEq/L) vil blive målt i laboratoriet ved hjælp af en MK II Chloride Analyzer 926S
|
Fire vurderingspunkter gennem hele undersøgelsen: baseline og efter hver 8-ugers intervention
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CIPI/20/119
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .