Комбинированный эффект препаратов-модуляторов белка CFTR и физических упражнений при кистозном фиброзе
Совместное влияние препаратов-модуляторов белка CFTR и физических упражнений на легочную функцию, физическую форму, потоотделение и качество жизни у детей с муковисцидозом
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Настоящее исследование является новым клиническим испытанием, которое расширяет нашу предыдущую работу, направленную на оценку влияния программированных упражнений с электростимуляцией или без нее на кардиореспираторную выносливость, силу, функциональные возможности и ловкость в группе молодых пациентов с кистозным фиброзом (ЭКОМИРИН), зарегистрированных в Клинические испытания.gov (Идентификатор: NCT04153669).
После завершения исследования часть участников лечили либо TEZ/IVA, либо LUM/IVA в соответствии со стандартом лечения, поскольку они считались кандидатами в соответствии с AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ испытание/2019-000833-37/ES). Ожидается, что к июню 2020 года эти пациенты завершат пятимесячное фармакологическое лечение без физических упражнений.
Основная цель Оценить влияние программы упражнений на физическую форму у пациентов с муковисцидозом после 5 месяцев введения LUM/IVA или TEZ/IVA по сравнению с эффектом той же программы упражнений до введения препарата.
Второстепенные цели Другие конкретные цели включают сравнение положительного воздействия физических упражнений и LUM/IVA или TEZ/IVA на: 1) кардиореспираторную функцию и мышечную силу; 2) концентрация хлора в поте; 3) качество жизни.
Тип исследования
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Villaviciosa De Odón, Испания, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Чтобы быть включенными, пациенты должны были участвовать в клиническом исследовании ЭКОМИРИН (ClinicalTrials.gov Идентификатор: NCT04153669).
- У них должен быть предыдущий диагноз CF, определяемый как: хлор в поте ≥ 60 мЭкв/л и/или носитель двух вариантов гена CFTR, охарактеризованных как патогенные.
- Возраст 6-18 лет; право на лечение с помощью TEZ/IVA или LUM/IVA в соответствии с AEMPS (LUM/IVA для детей 6-11 лет, гомозиготных по мутации F508del; TEZ/IVA для детей ≥ 12 лет, гомозиготных по мутации Phe508del, а также гетерозиготы по мутации F508 плюс одна из следующих мутаций: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, и 3849 + 10kbC T);
- Соглашение о сотрудничестве в проведении статических и динамических тестов функции легких.
- Согласие детей и/или родителей или законных опекунов на участие в исследовании после прочтения и понимания формы информированного согласия.
Критерий исключения:
- Пациенты с муковисцидозом, не давшие согласия на участие в исследовании в любое время после прочтения и понимания формы информированного согласия, будут исключены.
- Пациенты с муковисцидозом, которые не имеют права на лечение с помощью TEZ/IVA или LUM/IVA в соответствии с AEMPS в ходе исследования, будут исключены.
- Участники исследования будут исключены, если у них будет положительный результат теста на какую-либо заразную вирусную инфекцию, которая может повлиять на результаты (например, SARS-CoV-2).
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Мультилечение
Фармакологическое лечение в соответствии со стандартом лечения (в течение всего исследования, начиная с 1-й недели). Протокол тренировок под наблюдением (фаза 1, 8 недель, начиная с 9 недели). Протокол упражнений без присмотра (фаза 2, 8 недель, начиная с 17-й недели). |
Программа упражнений под наблюдением: включает одновременные упражнения (силовые и аэробные тренировки), 3 дня в неделю, 60-минутные занятия.
Программа упражнений без присмотра: Та же программа упражнений, которую вы изучили на этапе под наблюдением, будет выполняться дома.
Стандарт лечения: Люмакафтор с Ивакафтором или Тезакафтор в сочетании с Ивакафтором. Для детей в возрасте от 6 до 11 лет Lumacaftor 400 мг в сочетании с Ivacaftor 500 мг всего в день, разделенные на 2 приема в день; для лиц старше 11 лет Тезакафтор 100 мг сочетают с Ивакафтором 150 мг утром, добавляя дозу Ивакафтора 150 мг на ночь. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение силы
Временное ограничение: Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Изменения в силе будут измеряться с помощью пятикратного максимального теста (5ПМ).
|
Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
|
Изменение кардиореспираторной выносливости
Временное ограничение: Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Изменения в кардиореспираторной форме будут измеряться с помощью сердечно-легочного нагрузочного теста (CPET).
|
Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1)
Временное ограничение: Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Изменения ОФВ1 будут измеряться с помощью спирометрии (z-показатель на основе ссылки Глобальной инициативы по функциям легких DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
|
Изменения форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ)
Временное ограничение: Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Изменения ФЖЕЛ будут измеряться с помощью спирометрии (z-показатель на основе ссылки Глобальной инициативы по функциям легких DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
|
Изменения соотношения ОФВ1/ФЖЕЛ (ОФВ1%)
Временное ограничение: Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Изменения соотношения ОФВ1/ФЖЕЛ (ОФВ1%) будут измеряться с помощью спирометрии (z-показатель на основе ссылки Глобальной инициативы по функциям легких DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
|
Изменения скорости форсированного выдоха (FEF)
Временное ограничение: Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Изменения FEF будут измеряться с помощью спирометрии (z-показатель на основе ссылки Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
|
Изменения в опроснике физической активности (PAQ) для детей и подростков
Временное ограничение: Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Изменения уровней физической активности будут измеряться с помощью PAQ-C для детей до 14 лет и PAQ-A для подростков старше 14 лет. Пункты с 1 по 9 будут использоваться в сводной оценке физической активности, и будут рассчитаны средние значения для получения окончательной сводной оценки активности PAQ-C. Пункты с 1 по 8 будут использоваться в сводной оценке физической активности, и будут рассчитаны средние значения для получения окончательной сводной оценки активности PAQ-A. 1 балл указывает на низкую физическую активность, а 5 баллов указывает на высокую физическую активность. |
Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
|
Изменение качества жизни: пересмотренный опросник по муковисцидозу (CFQ-R)
Временное ограничение: Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Изменения качества жизни будут измеряться с помощью пересмотренного вопросника кистозного фиброза (CFQ-R). Рассчитываются баллы для каждой области качества жизни, связанной со здоровьем; после перекодирования каждый элемент суммируется для получения оценки предметной области и стандартизируется. Баллы варьируются от 0 до 100, при этом более высокие баллы указывают на лучшее здоровье. |
Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
|
Уровень хлоридов пота
Временное ограничение: Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Концентрация хлоридов в поте (мэкв/л) будет измеряться в лаборатории с помощью анализатора хлоридов MK II 926S.
|
Четыре точки оценки на протяжении всего исследования: исходный уровень и после каждого 8-недельного вмешательства.
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CIPI/20/119
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .