Efecto combinado de fármacos moduladores de la proteína CFTR y ejercicio en la fibrosis quística
Efecto combinado de los fármacos moduladores de la proteína CFTR y el ejercicio sobre la función pulmonar, el estado físico, la prueba del sudor y la calidad de vida en niños con fibrosis quística
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El presente estudio es un nuevo ensayo clínico que amplía nuestro trabajo previo destinado a evaluar el efecto del ejercicio programado con o sin estimulación eléctrica sobre la aptitud cardiorrespiratoria, la fuerza, la capacidad funcional y la agilidad en un grupo de pacientes jóvenes con Fibrosis Quística (ECOMIRIN) registrados en ClinicalTrials.gov (Identificador: NCT04153669).
Después de finalizar el estudio, un subconjunto de participantes fue tratado con TEZ/IVA o LUM/IVA según el estándar de atención, ya que se consideraron candidatos según la AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ ensayo/2019-000833-37/ES). Se espera que esos pacientes completen cinco meses de tratamiento farmacológico sin ejercicio para junio de 2020.
Objetivo principal Evaluar el efecto de un programa de ejercicios sobre la condición física en pacientes con fibrosis quística después de 5 meses de la administración de LUM/IVA o TEZ/IVA en comparación con el efecto producido por el mismo programa de ejercicios antes de la administración del fármaco.
Objetivos secundarios Otros objetivos específicos incluyen comparar los efectos beneficiosos del ejercicio y LUM/IVA o TEZ/IVA sobre: 1) la función cardiorrespiratoria y la fuerza muscular; 2) la concentración de cloro en el sudor; y 3) calidad de vida.
Tipo de estudio
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Villaviciosa De Odón, España, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Para ser incluidos, los pacientes deben haber participado en el ensayo clínico ECOMIRIN (ClinicalTrials.gov Identificador: NCT04153669).
- Deben tener un diagnóstico previo de FQ, definido como: cloro en sudor ≥ 60 mEq/L y/o ser portadores de dos variantes del gen CFTR caracterizadas como patogénicas.
- Edad 6-18 años; elegibles para recibir tratamiento con TEZ/IVA o LUM/IVA según la AEMPS (LUM/IVA para niños de 6-11 años homocigotos para la mutación F508del; TEZ/IVA para niños ≥ 12 años homocigotos para la mutación Phe508del, así como heterocigotos para la mutación F508 más una de las siguientes mutaciones: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, y 3849 + 10kbC T);
- Acuerdo para colaborar en la realización de pruebas de función pulmonar estáticas y dinámicas.
- Consentimiento de los niños y/o padres o tutores legales para participar en el estudio después de haber leído y entendido el formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Se excluirán los pacientes con FQ que no hayan dado su consentimiento para participar en el estudio en cualquier momento después de leer y comprender el formulario de consentimiento informado.
- Se excluirán los pacientes con FQ que no sean elegibles para recibir tratamiento con TEZ/IVA o LUM/IVA según la AEMPS durante el transcurso del estudio.
- Los participantes del estudio serán excluidos si dan positivo por cualquier infección viral contagiosa que pueda afectar los resultados (p. SARS-CoV-2).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Multitratamiento
Tratamiento farmacológico por estándar de atención (duración total del estudio, a partir de la semana 1). Protocolo de ejercicio supervisado (fase 1, 8 semanas a partir de la semana 9). Protocolo de ejercicio no supervisado (fase 2, 8 semanas a partir de la semana 17). |
Programa de ejercicio supervisado: incluye una intervención de ejercicio concurrente (entrenamiento de fuerza y entrenamiento aeróbico), 3 días a la semana, sesiones de 60 minutos.
Programa de ejercicios no supervisados: Se practicará en casa el mismo programa de ejercicios aprendido durante la fase supervisada.
Estándar de cuidado: Lumacaftor con Ivacaftor o Tezacaftor combinado con Ivacaftor. Para niños entre 6 y 11 años, Lumacaftor 400 mg combinado con Ivacaftor 500 mg en total por día, dividido en 2 dosis por día; para mayores de 11 años, Tezacaftor 100 mg combinado con Ivacaftor 150 mg por la mañana, añadiendo una dosis de Ivacaftor 150 mg por la noche. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la fuerza
Periodo de tiempo: Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Los cambios en la fuerza se medirán usando una prueba máxima de cinco repeticiones (5RM)
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Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Cambio en la aptitud cardiorrespiratoria
Periodo de tiempo: Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Los cambios en la aptitud cardiorrespiratoria se medirán mediante una prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET)
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Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Los cambios en FEV1 se medirán mediante espirometría (puntuación z basada en la referencia de la Iniciativa de función pulmonar global DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Cambios en la capacidad vital forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Los cambios en la CVF se medirán mediante espirometría (puntuación z basada en la referencia de la Iniciativa de función pulmonar global DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Cambios en la relación FEV1/FVC (FEV1%)
Periodo de tiempo: Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Los cambios en la relación FEV1/FVC (FEV1%) se medirán mediante espirometría (puntuación z basada en la referencia DOI de Global Lung Function Initiative: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Cambios en el flujo espiratorio forzado (FEF)
Periodo de tiempo: Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Los cambios en FEF se medirán mediante espirometría (puntuación z basada en la referencia de la Iniciativa de función pulmonar global DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Cuestionario de Cambios en la Actividad Física (PAQ) para niños y adolescentes
Periodo de tiempo: Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Los cambios en los niveles de actividad física se medirán utilizando PAQ-C para niños menores de 14 años y PAQ-A para adolescentes mayores de 14 años. Los elementos del 1 al 9 se utilizarán en la puntuación compuesta de la actividad física y se calcularán las medias para obtener la puntuación resumida final de la actividad del PAQ-C. Los ítems 1 a 8 se utilizarán en la puntuación compuesta de actividad física y se calcularán las medias para obtener la puntuación resumida final de la actividad del PAQ-A. Una puntuación de 1 indica actividad física baja, mientras que una puntuación de 5 indica actividad física alta. |
Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Cambio en la calidad de vida: Fibrosis Quística-Cuestionario-Revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Los cambios en la calidad de vida se medirán con el Cuestionario revisado de fibrosis quística (CFQ-R). Se calculan las puntuaciones para cada dominio de la calidad de vida relacionada con la salud; después de la recodificación, cada elemento se suma para generar una puntuación de dominio y se estandariza. Las puntuaciones van de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican una mejor salud. |
Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Nivel de cloruro en el sudor
Periodo de tiempo: Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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La concentración de cloruro en el sudor (mEq/L) se medirá en el laboratorio utilizando un analizador de cloruro MK II 926S
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Cuatro puntos de evaluación a lo largo del estudio: al inicio y después de cada intervención de 8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CIPI/20/119
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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