Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gecombineerd effect van CFTR-eiwitmodulatorgeneesmiddelen en lichaamsbeweging bij cystische fibrose

4 december 2023 bijgewerkt door: Margarita Perez, Universidad Europea de Madrid

Gecombineerd effect van CFTR-eiwitmodulatorgeneesmiddelen en lichaamsbeweging op longfunctie, fitheid, zweettest en kwaliteit van leven bij kinderen met cystische fibrose

Deze studie heeft tot doel de effecten te beoordelen van geprogrammeerde training in combinatie met CFTR-eiwitmodulatorgeneesmiddelen op de cardiorespiratoire fitheid, kracht, functionele capaciteit en behendigheid bij een groep jonge patiënten met Cystic Fibrosis.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De huidige studie is een nieuwe klinische proef die ons eerdere werk uitbreidt, bedoeld om het effect te beoordelen van geprogrammeerde oefening met of zonder elektrische stimulatie op cardiorespiratoire fitheid, kracht, functionele capaciteit en behendigheid bij een groep jonge patiënten met Cystic Fibrosis (ECOMIRIN) geregistreerd bij ClinicalTrials.gov (ID: NCT04153669).

Na afronding van het onderzoek werd een deel van de deelnemers behandeld met TEZ/IVA of LUM/IVA per zorgstandaard, aangezien zij volgens de AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/) als kandidaten werden beschouwd. proces/2019-000833-37/ES). Van die patiënten wordt verwacht dat ze tegen juni 2020 vijf maanden farmacologische behandeling zonder lichaamsbeweging hebben voltooid.

Hoofddoel Het evalueren van het effect van een oefenprogramma op de fysieke fitheid van patiënten met cystische fibrose na 5 maanden toediening van LUM/IVA of TEZ/IVA in vergelijking met het effect van hetzelfde oefenprogramma vóór toediening van het geneesmiddel.

Secundaire doelstellingen Andere specifieke doelstellingen omvatten het vergelijken van de gunstige effecten van lichaamsbeweging en LUM/IVA of TEZ/IVA op: 1) cardiorespiratoire functie en spierkracht; 2) de concentratie chloor in zweet; en 3) kwaliteit van leven.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Villaviciosa De Odón, Spanje, 28670
        • Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Om te worden opgenomen, moeten patiënten hebben deelgenomen aan de klinische studie ECOMIRIN (ClinicalTrials.gov ID: NCT04153669).
  • Ze moeten een eerdere CF-diagnose hebben, gedefinieerd als: zweetchloor ≥ 60 mEq/L en/of drager zijn van twee varianten van het CFTR-gen dat als pathogeen wordt gekenmerkt.
  • Leeftijd 6-18 jaar; die in aanmerking komen voor behandeling met TEZ/IVA of LUM/IVA volgens de AEMPS (LUM/IVA voor kinderen van 6-11 jaar die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie; TEZ/IVA voor ≥ 12-jarige kinderen die homozygoot zijn voor de Phe508del-mutatie, evenals heterozygoot voor de F508-mutatie plus een van de volgende mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, en 3849 + 10kbC T);
  • Overeenkomst om mee te werken aan het uitvoeren van statische en dynamische longfunctietesten.
  • Toestemming van kinderen en/of ouders of wettelijke voogden om deel te nemen aan het onderzoek na het gelezen en begrepen toestemmingsformulier.

Uitsluitingscriteria:

  • CF-patiënten die op geen enkel moment toestemming geven om deel te nemen aan het onderzoek nadat ze het formulier voor geïnformeerde toestemming hebben gelezen en begrepen, worden uitgesloten.
  • CF-patiënten die niet in aanmerking komen voor een behandeling met TEZ/IVA of LUM/IVA volgens de AEMPS in de loop van het onderzoek, worden uitgesloten.
  • Studiedeelnemers worden uitgesloten als ze positief testen op een besmettelijke virale infectie die de resultaten kan beïnvloeden (bijv. SARS-CoV-2).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Meervoudige behandeling

Farmacologische behandeling volgens zorgstandaard (hele studieduur, vanaf week 1).

Oefenprotocol onder toezicht (fase 1, 8 weken vanaf week 9). Onbewaakt oefenprotocol (fase 2, 8 weken vanaf week 17).
Gedragsmatig: Oefening
Bewaakt oefenprogramma: omvat een gelijktijdige oefeninterventie (krachttraining en aerobe training), 3 dagen per week, sessies van 60 minuten.
Gedragsmatig: Oefening zonder toezicht
Oefenprogramma zonder toezicht: hetzelfde oefenprogramma dat tijdens de begeleide fase is geleerd, wordt thuis geoefend.
Geneesmiddel: CFTR-modulatoren

Standaardbehandeling: Lumacaftor met Ivacaftor of Tezacaftor gecombineerd met Ivacaftor.

Voor kinderen tussen 6 en 11 jaar Lumacaftor 400 mg gecombineerd met Ivacaftor 500 mg in totaal per dag, verdeeld over 2 doses per dag; voor personen ouder dan 11 jaar, Tezacaftor 100 mg gecombineerd met Ivacaftor 150 mg 's ochtends, waarbij 's avonds een dosis Ivacaftor 150 mg wordt toegevoegd.

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES

Andere namen:
  • EudraCT-nummer 2019-000833-37

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in kracht
Tijdsspanne: Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Veranderingen in kracht worden gemeten met behulp van een maximale test van vijf herhalingen (5RM)
Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Verandering in cardiorespiratoire conditie
Tijdsspanne: Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Veranderingen in cardiorespiratoire fitheid worden gemeten met behulp van een cardiopulmonale inspanningstest (CPET)
Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Veranderingen in FEV1 zullen worden gemeten met behulp van spirometrie (z-score gebaseerd op Global Lung Function Initiative referentie DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Veranderingen in geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Veranderingen in FVC zullen worden gemeten met behulp van spirometrie (z-score gebaseerd op Global Lung Function Initiative referentie DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Veranderingen in FEV1/FVC-ratio (FEV1%)
Tijdsspanne: Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Veranderingen in FEV1/FVC-ratio (FEV1%) zullen worden gemeten met behulp van spirometrie (z-score gebaseerd op Global Lung Function Initiative referentie DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Veranderingen in geforceerde expiratoire flow (FEF)
Tijdsspanne: Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Veranderingen in FEF zullen worden gemeten met behulp van spirometrie (z-score gebaseerd op Global Lung Function Initiative referentie DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Veranderingen in de vragenlijst over lichamelijke activiteit (PAQ) voor kinderen en adolescenten
Tijdsspanne: Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken

Veranderingen in fysieke activiteitsniveaus zullen worden gemeten met behulp van PAQ-C voor kinderen onder de 14 jaar en PAQ-A voor adolescenten ouder dan 14 jaar.

De items 1 tot en met 9 worden gebruikt in de samengestelde score voor fysieke activiteit en de gemiddelden worden berekend om de uiteindelijke PAQ-C-samenvattingsscore voor activiteiten te verkrijgen. De items 1 tot en met 8 worden gebruikt in de samengestelde score voor fysieke activiteit, en de gemiddelden worden berekend om de definitieve PAQ-A-activiteitssamenvattingsscore te verkrijgen.

Een score van 1 duidt op een lage fysieke activiteit, terwijl een score van 5 duidt op een hoge fysieke activiteit.
Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Verandering in kwaliteit van leven: Cystic Fibrosis-Vragenlijst-Herzien (CFQ-R)
Tijdsspanne: Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken

Veranderingen in kwaliteit van leven worden gemeten met de Cystic Fibrosis-Vragenlijst-Herzien (CFQ-R).

Per gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven worden scores berekend; na hercodering wordt elk item opgeteld om een ​​domeinscore te genereren en gestandaardiseerd. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een betere gezondheid.
Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
Zweetchloridegehalte
Tijdsspanne: Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken
De chlorideconcentratie in zweet (mEq/L) wordt in het laboratorium gemeten met behulp van een MK II Chloride Analyzer 926S
Vier beoordelingspunten gedurende het onderzoek: basislijn en na elke interventie van 8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Universidad Europea de Madrid

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

9 juni 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

29 januari 2021

Studie voltooiing (Geschat)

15 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

11 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CIPI/20/119

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren