Kombinierte Wirkung von CFTR-Proteinmodulator-Medikamenten und Bewegung bei Mukoviszidose
Kombinierte Wirkung von CFTR-Proteinmodulator-Medikamenten und Bewegung auf Lungenfunktion, Fitness, Schweißtest und Lebensqualität bei Kindern mit Mukoviszidose
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Bei der vorliegenden Studie handelt es sich um eine neue klinische Studie, die unsere bisherige Arbeit erweitert und darauf abzielt, die Wirkung von programmiertem Training mit oder ohne Elektrostimulation auf die kardiorespiratorische Fitness, Kraft, Funktionsfähigkeit und Beweglichkeit bei einer Gruppe junger Patienten mit Mukoviszidose (ECOMIRIN) zu bewerten, die bei registriert sind ClinicalTrials.gov (Kennung: NCT04153669).
Nach Abschluss der Studie wurde eine Untergruppe der Teilnehmer je nach Pflegestandard entweder mit TEZ/IVA oder LUM/IVA behandelt, da sie gemäß AEMPS als Kandidaten galten (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ Versuch/2019-000833-37/ES). Es wird erwartet, dass diese Patienten bis Juni 2020 eine fünfmonatige pharmakologische Behandlung ohne körperliche Betätigung abschließen.
Hauptziel: Bewertung der Wirkung eines Trainingsprogramms auf die körperliche Fitness bei Mukoviszidose-Patienten nach 5-monatiger Verabreichung von LUM/IVA oder TEZ/IVA im Vergleich zu der Wirkung, die das gleiche Trainingsprogramm vor der Verabreichung des Arzneimittels hervorrief.
Sekundäre Ziele Zu den weiteren spezifischen Zielen gehört der Vergleich der positiven Auswirkungen von Bewegung und LUM/IVA oder TEZ/IVA auf: 1) kardiorespiratorische Funktion und Muskelkraft; 2) die Chlorkonzentration im Schweiß; und 3) Lebensqualität.
Studientyp
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Villaviciosa De Odón, Spanien, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Um aufgenommen zu werden, müssen Patienten an der klinischen ECOMIRIN-Studie (ClinicalTrials.gov.) teilgenommen haben Kennung: NCT04153669).
- Sie müssen eine frühere CF-Diagnose haben, definiert als: Schweißchlor ≥ 60 mEq/L und/oder Träger zweier als pathogen eingestufter Varianten des CFTR-Gens sein.
- Alter 6-18 Jahre; Anspruch auf eine Behandlung mit TEZ/IVA oder LUM/IVA gemäß AEMPS (LUM/IVA für 6-11-jährige Kinder, die homozygot für die F508del-Mutation sind; TEZ/IVA für ≥ 12-jährige Kinder, die homozygot für die Phe508del-Mutation sind), sowie heterozygot für die F508-Mutation plus eine der folgenden Mutationen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, und 3849 + 10 kbC T);
- Vereinbarung zur Zusammenarbeit bei der Durchführung statischer und dynamischer Lungenfunktionstests.
- Einwilligung der Kinder und/oder Eltern oder Erziehungsberechtigten zur Teilnahme an der Studie, nachdem sie die Einverständniserklärung gelesen und verstanden haben.
Ausschlusskriterien:
- CF-Patienten, die nach dem Lesen und Verstehen der Einverständniserklärung zu keinem Zeitpunkt der Teilnahme an der Studie zustimmen, werden ausgeschlossen.
- CF-Patienten, die gemäß AEMPS im Verlauf der Studie keinen Anspruch auf eine Behandlung mit TEZ/IVA oder LUM/IVA haben, werden ausgeschlossen.
- Studienteilnehmer werden ausgeschlossen, wenn sie positiv auf eine ansteckende Virusinfektion getestet wurden, die die Ergebnisse beeinflussen könnte (z. B. SARS-CoV-2).
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Mehrfachbehandlung
Pharmakologische Behandlung gemäß Pflegestandard (gesamte Studiendauer, beginnend in Woche 1). Überwachtes Übungsprotokoll (Phase 1, 8 Wochen, beginnend mit Woche 9). Unbeaufsichtigtes Trainingsprotokoll (Phase 2, 8 Wochen, beginnend mit Woche 17). |
Überwachtes Trainingsprogramm: Beinhaltet eine gleichzeitige Trainingsintervention (Krafttraining und Aerobic-Training), 3 Tage pro Woche, 60-minütige Sitzungen.
Unbeaufsichtigtes Übungsprogramm: Das gleiche Übungsprogramm, das während der betreuten Phase gelernt wurde, wird zu Hause geübt.
Standardbehandlung: Lumacaftor mit Ivacaftor oder Tezacaftor kombiniert mit Ivacaftor. Für Kinder zwischen 6 und 11 Jahren: Lumacaftor 400 mg kombiniert mit Ivacaftor 500 mg insgesamt pro Tag, aufgeteilt auf 2 Dosen pro Tag; für Personen über 11 Jahre: Tezacaftor 100 mg kombiniert mit Ivacaftor 150 mg am Morgen, zusätzlich eine Dosis Ivacaftor 150 mg abends. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderung der Stärke
Zeitfenster: Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Kraftveränderungen werden mithilfe eines Maximaltests mit fünf Wiederholungen (5RM) gemessen.
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Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Veränderung der kardiorespiratorischen Fitness
Zeitfenster: Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Veränderungen der kardiorespiratorischen Fitness werden mithilfe eines kardiopulmonalen Belastungstests (CPET) gemessen.
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Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Änderungen des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Veränderungen des FEV1 werden mittels Spirometrie gemessen (Z-Score basierend auf der Referenz-DOI der Global Lung Function Initiative: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Veränderungen der forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Veränderungen der FVC werden mittels Spirometrie gemessen (Z-Score basierend auf der Referenz-DOI der Global Lung Function Initiative: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Änderungen im FEV1/FVC-Verhältnis (FEV1 %)
Zeitfenster: Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Änderungen im FEV1/FVC-Verhältnis (FEV1 %) werden mittels Spirometrie gemessen (Z-Score basierend auf der Referenz-DOI der Global Lung Function Initiative: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Veränderungen im forcierten exspiratorischen Fluss (FEF)
Zeitfenster: Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Veränderungen der FEF werden mittels Spirometrie gemessen (Z-Score basierend auf der Referenz-DOI der Global Lung Function Initiative: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Änderungen im Fragebogen zur körperlichen Aktivität (PAQ) für Kinder und Jugendliche
Zeitfenster: Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Veränderungen im körperlichen Aktivitätsniveau werden mithilfe von PAQ-C für Kinder unter 14 Jahren und PAQ-A für Jugendliche über 14 Jahren gemessen. Die Punkte 1 bis 9 werden in der zusammengesetzten Bewertung der körperlichen Aktivität verwendet und die Mittelwerte werden berechnet, um die endgültige PAQ-C-Aktivitätszusammenfassungsbewertung zu erhalten. Die Punkte 1 bis 8 werden in der zusammengesetzten Bewertung der körperlichen Aktivität verwendet und die Mittelwerte werden berechnet, um die endgültige PAQ-A-Aktivitätszusammenfassungsbewertung zu erhalten. Ein Wert von 1 weist auf geringe körperliche Aktivität hin, während ein Wert von 5 auf hohe körperliche Aktivität hinweist. |
Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Veränderung der Lebensqualität: Cystic Fibrosis-Questionnaire-Revised (CFQ-R)
Zeitfenster: Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Veränderungen der Lebensqualität werden mit dem Cystic Fibrosis-Questionnaire-Revised (CFQ-R) gemessen. Für jeden Bereich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität werden Werte berechnet; Nach der Neukodierung wird jedes Element summiert, um einen Domänenscore zu generieren, und standardisiert. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine bessere Gesundheit hinweisen. |
Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Chloridgehalt im Schweiß
Zeitfenster: Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Die Chloridkonzentration im Schweiß (mEq/L) wird im Labor mit einem MK II Chloride Analyzer 926S gemessen
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Vier Bewertungspunkte während der gesamten Studie: zu Beginn und nach jeder 8-wöchigen Intervention
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CIPI/20/119
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Mukoviszidose bei Kindern
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen