嚢胞性線維症におけるCFTRタンパク質調節薬と運動の併用効果
嚢胞性線維症の小児の肺機能、フィットネス、発汗検査および生活の質に対するCFTRタンパク質調節薬と運動の併用効果
調査の概要
詳細な説明
本研究は、以下に登録されている若い嚢胞性線維症患者グループ（ECOMIRIN）における心肺機能、筋力、機能的能力、敏捷性に対する電気刺激の有無にかかわらずプログラムされた運動の効果を評価することを目的としたこれまでの研究を拡張する新しい臨床試験です。 ClinicalTrials.gov (識別子: NCT04153669)。
研究終了後、参加者の一部は、AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/) に従って候補とみなされ、標準治療に従って TEZ/IVA または LUM/IVA のいずれかによる治療を受けました。トライアル/2019-000833-37/ES)。 これらの患者は、2020年6月までに運動なしで5か月間の薬物治療を完了する予定である。
主な目的 LUM/IVA または TEZ/IVA の 5 か月投与後の嚢胞性線維症患者の体力に対する運動プログラムの効果を、薬物投与前の同じ運動プログラムによってもたらされた効果と比較して評価すること。
二次目的 他の具体的な目的には、以下に対する運動と LUM/IVA または TEZ/IVA の有益な効果を比較することが含まれます。 1) 心肺機能と筋力。 2) 汗中の塩素濃度。 3）生活の質。
研究の種類
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Villaviciosa De Odón、スペイン、28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 参加するには、患者は ECOMIRIN 臨床試験 (ClinicalTrials.gov) に参加している必要があります。 識別子: NCT04153669)。
- 彼らは、汗の塩素が 60 mEq/L 以上である、および/または病原性があると特徴付けられる CFTR 遺伝子の 2 つの変異体を保有していると定義される、以前の CF 診断を受けている必要があります。
- 対象年齢は6～18歳。 AEMPSに従ってTEZ/IVAまたはLUM/IVAによる治療を受ける資格がある（F508del変異についてホモ接合性の6～11歳の小児にはLUM/IVA、Phe508del変異についてホモ接合性の12歳以上の小児にはTEZ/IVA、 F508 変異と次の変異のいずれかを含むヘテロ接合性: P67L、R117C、L206W、R352Q、A455E、D579G、711 + 3A G、S945L、S977F、R1070W、D1152H、2789 + 5G A、3272-26A G、および 3849 + 10kbC T)。
- 静的および動的肺機能検査の実施において協力することに同意する。
- インフォームドコンセントフォームを読んで理解した上で、子供および/または親または法定後見人が研究に参加することに同意すること。
除外基準:
- インフォームドコンセントフォームを読んで理解した後でも、いつでも研究への参加に同意しないCF患者は除外されます。
- 研究期間中にAEMPSに従ってTEZ/IVAまたはLUM/IVAによる治療を受ける資格がないCF患者は除外される。
- 研究参加者は、結果に影響を与える可能性のある伝染性ウイルス感染症の検査で陽性反応を示した場合には除外されます（例: SARS-CoV-2）。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：複数の治療法
標準治療に基づく薬物治療（研究期間全体、1週目から開始）。 監視付き運動プロトコル (フェーズ 1、9 週目から始まる 8 週間)。 教師なし運動プロトコル (フェーズ 2、17 週目から 8 週間)。 |
監視付き運動プログラム: 同時運動介入 (筋力トレーニングと有酸素トレーニング)、週 3 日、60 分のセッションが含まれます。
教師なし運動プログラム: 教師あり段階で学習したのと同じ運動プログラムを自宅で練習します。
標準治療: ルマカフトルとイバカフトル、またはテザカフトルとイバカフトルの併用。 6歳から11歳までの小児には、ルマカフトル400mgとイバカフトル500mgを1日合計で1日2回に分けて投与します。 11歳以上の場合、朝にテザカフトル100mgとイバカフトル150mgを併用し、夜にイバカフトル150mgを追加します。 https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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強さの変化
時間枠：研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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強度の変化は、最大 5 回の繰り返しテスト (5RM) を使用して測定されます。
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研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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心肺機能の変化
時間枠：研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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心肺機能の変化は、心肺運動負荷試験 (CPET) を使用して測定されます。
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研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1秒間の努力呼気量（FEV1）の変化
時間枠：研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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FEV1 の変化はスパイロメトリーを使用して測定されます (Global Lung Function Initiative 参照 DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019 に基づく Z スコア)
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研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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努力肺活量（FVC）の変化
時間枠：研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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FVC の変化はスパイロメトリーを使用して測定されます (Global Lung Function Initiative 参照 DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019 に基づく Z スコア)
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研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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FEV1/FVC比（FEV1%）の推移
時間枠：研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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FEV1/FVC 比 (FEV1%) の変化は、スパイロメトリーを使用して測定されます (Global Lung Function Initiative 参照 DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019 に基づく Z スコア)
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研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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努力性呼気流量 (FEF) の変化
時間枠：研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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FEF の変化はスパイロメトリーを使用して測定されます (Global Lung Function Initiative 参照 DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019 に基づく Z スコア)
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研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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児童および青少年向けの身体活動アンケート (PAQ) の変化
時間枠：研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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身体活動レベルの変化は、14 歳未満の子供には PAQ-C、14 歳以上の青少年には PAQ-A を使用して測定されます。 項目 1 ～ 9 は身体活動複合スコアに使用され、平均値が計算されて最終的な PAQ-C 活動概要スコアが得られます。 項目 1 ～ 8 は身体活動複合スコアに使用され、平均値が計算されて最終的な PAQ-A 活動概要スコアが得られます。 スコア 1 は身体活動が低いことを示し、スコア 5 は身体活動が高いことを示します。 |
研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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生活の質の変化: 嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R)
時間枠：研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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生活の質の変化は、嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R) で測定されます。 健康関連の生活の質の各領域のスコアが計算されます。再コーディング後、各項目が合計されてドメイン スコアが生成され、標準化されます。 スコアの範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。 |
研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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汗の塩素濃度
時間枠：研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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汗中の塩化物濃度 (mEq/L) は、MK II 塩化物分析計 926S を使用して研究室で測定されます。
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研究全体にわたる 4 つの評価ポイント: ベースラインおよび 8 週間の各介入後
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Margarita Perez-Ruiz, MD、Universidad Politécnica de Madrid.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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