Effet combiné des médicaments modulateurs de protéines CFTR et de l'exercice dans la fibrose kystique
Effet combiné des médicaments modulateurs de protéines CFTR et de l'exercice sur la fonction pulmonaire, la forme physique, le test de la sueur et la qualité de vie chez les enfants atteints de fibrose kystique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La présente étude est un nouvel essai clinique prolongeant nos travaux antérieurs visant à évaluer l'effet de l'exercice programmé avec ou sans stimulation électrique sur la condition cardiorespiratoire, la force, la capacité fonctionnelle et l'agilité dans un groupe de jeunes patients atteints de mucoviscidose (ECOMIRIN) inscrits à ClinicalTrials.gov (Identifiant : NCT04153669).
Après avoir terminé l'étude, un sous-ensemble de participants a été traité avec TEZ/IVA ou LUM/IVA selon la norme de soins, car ils étaient considérés comme des candidats selon l'AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ trial/2019-000833-37/ES). Ces patients devraient terminer cinq mois de traitement pharmacologique sans exercice d'ici juin 2020.
Objectif principal Évaluer l'effet d'un programme d'exercices sur la condition physique chez les patients atteints de mucoviscidose après 5 mois d'administration de LUM/IVA ou TEZ/IVA par rapport à l'effet produit par le même programme d'exercices avant l'administration du médicament.
Objectifs secondaires D'autres objectifs spécifiques incluent la comparaison des effets bénéfiques de l'exercice et de LUM/IVA ou TEZ/IVA sur : 1) la fonction cardiorespiratoire et la force musculaire ; 2) la concentration de chlore dans la sueur ; et 3) qualité de vie.
Type d'étude
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Villaviciosa De Odón, Espagne, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Pour être inclus, les patients doivent avoir participé à l'essai clinique ECOMIRIN (ClinicalTrials.gov Identifiant : NCT04153669).
- Ils doivent avoir un diagnostic antérieur de mucoviscidose, défini comme : chlore de la sueur ≥ 60 mEq/L et/ou être porteurs de deux variants du gène CFTR caractérisés comme pathogènes.
- Âge 6-18 ans; éligibles au traitement par TEZ/IVA ou LUM/IVA selon l'AEMPS (LUM/IVA pour les enfants de 6 à 11 ans homozygotes pour la mutation F508del ; TEZ/IVA pour les enfants ≥ 12 ans homozygotes pour la mutation Phe508del, ainsi qu'hétérozygote pour la mutation F508 plus une des mutations suivantes : P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, et 3849 + 10kbC T);
- Accord de collaboration pour effectuer des tests de fonction pulmonaire statiques et dynamiques.
- Consentement des enfants et/ou parents ou tuteurs légaux à participer à l'étude après avoir lu et compris le formulaire de consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Les patients atteints de mucoviscidose qui ne consentent pas à participer à l'étude à tout moment après avoir lu et compris le formulaire de consentement éclairé seront exclus.
- Les patients atteints de mucoviscidose qui ne sont pas éligibles pour recevoir un traitement par TEZ/IVA ou LUM/IVA selon l'AEMPS au cours de l'étude seront exclus.
- Les participants à l'étude seront exclus s'ils sont positifs pour toute infection virale contagieuse susceptible d'affecter les résultats (par ex. SRAS-CoV-2).
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Multitraitement
Traitement pharmacologique selon la norme de soins (toute la durée de l'étude, à partir de la semaine 1). Protocole d'exercice supervisé (phase 1, 8 semaines à partir de la semaine 9). Protocole d'exercice non supervisé (phase 2, 8 semaines à partir de la semaine 17). |
Programme d'exercices supervisés : comprend une intervention d'exercices simultanés (entraînement en force et entraînement aérobique), 3 jours par semaine, séances de 60 minutes.
Programme d'exercices non supervisé : Le même programme d'exercices appris pendant la phase supervisée sera pratiqué à la maison.
Norme de soins : Lumacaftor avec Ivacaftor ou Tezacaftor combiné avec Ivacaftor. Pour les enfants de 6 à 11 ans, le Lumacaftor 400 mg associé à l'Ivacaftor 500 mg au total par jour, à répartir en 2 prises par jour ; pour les plus de 11 ans, Tezacaftor 100 mg associé à l'Ivacaftor 150 mg le matin, en ajoutant une dose d'Ivacaftor 150 mg le soir. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement de force
Délai: Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
Les changements de force seront mesurés à l'aide d'un test de cinq répétitions maximum (5RM)
|
Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
|
Modification de la condition cardiorespiratoire
Délai: Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
Les modifications de la condition cardiorespiratoire seront mesurées à l'aide d'un test d'effort cardiopulmonaire (CPET)
|
Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Modifications du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1)
Délai: Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
Les modifications du VEMS seront mesurées à l'aide de la spirométrie (z-score basé sur la référence de la Global Lung Function Initiative DOI : 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
|
Modifications de la capacité vitale forcée (CVF)
Délai: Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
Les modifications de la CVF seront mesurées à l'aide de la spirométrie (z-score basé sur la référence de la Global Lung Function Initiative DOI : 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
|
Modifications du rapport FEV1/FVC (FEV1%)
Délai: Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
Les variations du rapport FEV1/FVC (FEV1%) seront mesurées par Spirométrie (z-score basé sur la référence Global Lung Function Initiative DOI : 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
|
Modifications du débit expiratoire forcé (FEF)
Délai: Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
Les modifications du FEF seront mesurées à l'aide de la spirométrie (z-score basé sur la référence DOI de la Global Lung Function Initiative : 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
|
Modifications du questionnaire sur l'activité physique (PAQ) pour les enfants et les adolescents
Délai: Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
Les changements dans les niveaux d'activité physique seront mesurés à l'aide du PAQ-C pour les enfants de moins de 14 ans et du PAQ-A pour les adolescents de plus de 14 ans. Les éléments 1 à 9 seront utilisés dans le score composite de l'activité physique, et les moyennes seront calculées pour obtenir le score final du résumé de l'activité PAQ-C. Les éléments 1 à 8 seront utilisés dans le score composite de l'activité physique, et les moyens seront calculés pour obtenir le score final du résumé de l'activité PAQ-A. Un score de 1 indique une faible activité physique, tandis qu'un score de 5 indique une activité physique élevée. |
Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
|
Modification de la qualité de vie : Cystic Fibrosis-Questionnaire-Revised (CFQ-R)
Délai: Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
Les changements dans la qualité de vie seront mesurés avec le Cystic Fibrosis-Questionnaire-Revised (CFQ-R). Les scores pour chaque domaine de qualité de vie lié à la santé sont calculés ; après recodage, chaque élément est additionné pour générer un score de domaine et standardisé. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure santé. |
Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
|
Niveau de chlorure de sueur
Délai: Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
La concentration de chlorure dans la sueur (mEq/L) sera mesurée en laboratoire à l'aide d'un analyseur de chlorure MK II 926S
|
Quatre points d'évaluation tout au long de l'étude : au départ et après chaque intervention de 8 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CIPI/20/119
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .