A CFTR fehérje modulátor gyógyszerek és a gyakorlat kombinált hatása cisztás fibrózisban
A CFTR fehérjemodulátor gyógyszerek és az edzés kombinált hatása a tüdőfunkcióra, a fittségre, az izzadástesztre és az életminőségre cisztás fibrózisban szenvedő gyermekeknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány egy új klinikai vizsgálat, amely kiterjeszti korábbi munkánkat, amelyek célja az elektromos stimulációval vagy anélkül végzett programozott edzés kardiorespirációs alkalmasságra, erőre, funkcionális kapacitásra és mozgékonyságra gyakorolt hatásának felmérése volt egy cisztás fibrózisban (ECOMIRIN) szenvedő fiatal betegek csoportjában ClinicalTrials.gov (Azonosító: NCT04153669).
A vizsgálat befejezése után a résztvevők egy részét vagy TEZ/IVA-val vagy LUM/IVA-val kezelték az ellátási standardonként, mivel az AEMPS szerint jelölteknek számítottak (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ próba/2019-000833-37/ES). Ezek a betegek 2020 júniusáig várhatóan öt hónapig tartó gyógyszeres kezelést végeznek edzés nélkül.
Elsődleges cél Egy edzésprogram fizikai erőnlétre gyakorolt hatásának értékelése cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél 5 hónapos LUM/IVA vagy TEZ/IVA beadása után, összehasonlítva azzal a hatással, amelyet ugyanazon edzésprogram a gyógyszer beadása előtt kivált.
Másodlagos célok Az egyéb konkrét célkitűzések közé tartozik az edzés és a LUM/IVA vagy TEZ/IVA jótékony hatásainak összehasonlítása a következőkre: 1) a szív-légzés funkcióra és az izomerőre; 2) a klór koncentrációja az izzadságban; és 3) az életminőség.
Tanulmány típusa
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Villaviciosa De Odón, Spanyolország, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A felvételhez a betegeknek részt kell venniük az ECOMIRIN klinikai vizsgálatban (ClinicalTrials.gov Azonosító: NCT04153669).
- Korábbi CF-diagnózissal kell rendelkezniük, amelynek meghatározása a következő: verejték-klór ≥ 60 mEq/l, és/vagy a CFTR gén két, patogénnek minősített változatát hordozzák.
- Életkor 6-18 év; jogosultak TEZ/IVA vagy LUM/IVA kezelésre az AEMPS szerint (LUM/IVA 6-11 éves, F508del mutációra homozigóta gyermekek számára; TEZ/IVA ≥ 12 éves, Phe508del mutációra homozigóta gyermekek számára, valamint heterozigóta az F508 mutációra, valamint a következő mutációk egyikére: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, G 27, 27, 27, 27 és 3849 + 10 kbC T);
- Megállapodás a statikus és dinamikus tüdőfunkciós vizsgálatok elvégzésében való együttműködésről.
- Gyermekek és/vagy szülők vagy törvényes gyámok hozzájárulása a vizsgálatban való részvételhez, miután elolvasták és megértették a beleegyező nyilatkozatot.
Kizárási kritériumok:
- A CF-betegek, akik nem járulnak hozzá a vizsgálatban való részvételhez, miután elolvasták és megértették a beleegyező nyilatkozatot, kizárásra kerülnek.
- A CF-betegek, akik nem jogosultak TEZ/IVA vagy LUM/IVA kezelésre az AEMPS szerint a vizsgálat során, kizárásra kerülnek.
- A vizsgálatban részt vevők kizárásra kerülnek, ha pozitív tesztet mutatnak bármilyen fertőző vírusfertőzésre, amely befolyásolhatja az eredményeket (pl. SARS-CoV-2).
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Többszörös kezelés
Farmakológiai kezelés standard ellátásonként (a vizsgálat teljes időtartama, az 1. héttől kezdve). Felügyelt edzési protokoll (1. fázis, 8 hét a 9. héttől). Felügyelet nélküli edzési protokoll (2. fázis, 8 hét a 17. héttől). |
Felügyelt edzésprogram: Egyidejű gyakorlati beavatkozást (erős edzés és aerob edzés) tartalmaz, heti 3 nap, 60 perces edzések.
Felügyelet nélküli edzésprogram: A felügyelt fázisban tanult edzésprogramot otthon is gyakorolják.
Az ellátás standardja: Lumacaftor Ivacaftorral vagy Tezacaftor Ivacaftorral kombinálva. 6 és 11 év közötti gyermekeknek 400 mg Lumacaftor és összesen napi 500 mg Ivacaftor kombinálva, napi 2 adagra osztva; 11 éven felüliek 100 mg Tezacaftor 150 mg Ivacaftorral kombinálva reggel, 150 mg Ivacaftor adag hozzáadásával este. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az Erőben
Időkeret: Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
Az erő változásait öt ismétléses maximum teszttel (5RM) mérik.
|
Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
|
Változás a cardiorespiratory fitnessben
Időkeret: Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
A kardiorespiratorikus alkalmasság változásait kardiopulmonális terhelési teszttel (CPET) mérik.
|
Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások az erőltetett kilégzési térfogatban 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
A FEV1 változásait spirometriával mérik (z-score a Global Lung Function Initiative referencia DOI-n: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
|
Változások az erőltetett vitálkapacitásban (FVC)
Időkeret: Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
Az FVC változásait spirometriával mérik (z-score a Global Lung Function Initiative referencia DOI-n: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
|
Változások a FEV1/FVC arányban (FEV1%)
Időkeret: Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
A FEV1/FVC arány (FEV1%) változásait spirometriával mérjük (z-score a Global Lung Function Initiative referencia DOI-n: 10.1016/j.arbres.2017.07.019.)
|
Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
|
Változások a kényszerített kilégzési áramlásban (FEF)
Időkeret: Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
A FEF változásait spirometriával mérik (z-score a Global Lung Function Initiative referencia DOI-n: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
|
Változások a fizikai aktivitás kérdőívében (PAQ) gyermekek és serdülők számára
Időkeret: Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
A fizikai aktivitás szintjének változásait a PAQ-C segítségével mérik 14 év alatti gyermekeknél és PAQ-A-val a 14 évesnél idősebb serdülőknél. Az 1-től 9-ig terjedő tételek kerülnek felhasználásra a fizikai aktivitás összetett pontszámában, és az átlagokat számítják ki a végső PAQ-C aktivitás összefoglaló pontszámának eléréséhez. Az 1-től 8-ig terjedő tételek kerülnek felhasználásra a fizikai aktivitás összetett pontszámában, és az átlagokat számítják ki a végső PAQ-A tevékenység összefoglaló pontszámának eléréséhez. Az 1-es pontszám alacsony fizikai aktivitást, míg az 5-ös a magas fizikai aktivitást jelzi. |
Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
|
Az életminőség változása: a cisztás fibrózis kérdőív felülvizsgálata (CFQ-R)
Időkeret: Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
Az életminőség változásait a cisztás fibrózis-kérdőív-felülvizsgált (CFQ-R) méri. Minden egészséggel kapcsolatos életminőségi tartomány pontszámait kiszámítják; Az újrakódolás után minden egyes elem összegzésre kerül a tartomány pontszámának generálásához és szabványosításához. A pontszámok 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek. |
Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
|
Izzadság-klorid szint
Időkeret: Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
A verejték kloridkoncentrációját (mEq/L) a laboratóriumban MK II Chloride Analyzer 926S készülékkel mérik.
|
Négy értékelési pont a vizsgálat során: alapállapot és minden 8 hetes beavatkozás után
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CIPI/20/119
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .