Kombinert effekt av CFTR-proteinmodulatormedisiner og trening ved cystisk fibrose
Kombinert effekt av CFTR-proteinmodulatormedisiner og trening på lungefunksjon, kondisjon, svettetest og livskvalitet hos barn med cystisk fibrose
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en ny klinisk studie som utvider vårt tidligere arbeid med sikte på å vurdere effekten av programmert trening med eller uten elektrisk stimulering på kardiorespiratorisk kondisjon, styrke, funksjonskapasitet og smidighet hos en gruppe unge pasienter med cystisk fibrose (ECOMIRIN) registrert kl. ClinicalTrials.gov (Identifier: NCT04153669).
Etter å ha fullført studien, ble en undergruppe av deltakerne behandlet med enten TEZ/IVA eller LUM/IVA per standard behandling, da de ble ansett som kandidater i henhold til AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ prøve/2019-000833-37/ES). Disse pasientene forventes å fullføre fem måneders farmakologisk behandling uten trening innen juni 2020.
Primært mål Å evaluere effekten av et treningsprogram på fysisk form hos pasienter med cystisk fibrose etter 5 måneders administrering av LUM/IVA eller TEZ/IVA sammenlignet med effekten produsert av samme treningsprogram før administrering av legemidlet.
Sekundære mål Andre spesifikke mål inkluderer å sammenligne de gunstige effektene av trening og LUM/IVA eller TEZ/IVA på: 1) kardiorespiratorisk funksjon og muskelstyrke; 2) konsentrasjonen av klor i svette; og 3) livskvalitet.
Studietype
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Villaviciosa De Odón, Spania, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- For å bli inkludert må pasienter ha deltatt i den kliniske studien ECOMIRIN (ClinicalTrials.gov Identifikator: NCT04153669).
- De må ha en tidligere CF-diagnose, definert som: svetteklor ≥ 60 mEq/L og/eller bære to varianter av CFTR-genet karakterisert som patogen.
- Alder 6-18 år; kvalifisert til å motta behandling med TEZ/IVA eller LUM/IVA i henhold til AEMPS (LUM/IVA for 6-11 år gamle barn homozygote for F508del-mutasjonen; TEZ/IVA for ≥ 12 år gamle barn homozygote for Phe508del-mutasjonen, så vel som heterozygot for F508-mutasjonen pluss en av følgende mutasjoner: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 27G A, 27G A, 27G og 3849 + 10 kbC T);
- Avtale om å samarbeide om å utføre statiske og dynamiske lungefunksjonstester.
- Samtykke fra barn og/eller foreldre eller foresatte til å delta i studien etter å ha lest og forstått skjemaet for informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- CF-pasienter som ikke samtykker til å delta i studien på noe tidspunkt etter å ha lest og forstått skjemaet for informert samtykke vil bli ekskludert.
- CF-pasienter som ikke er kvalifisert til å motta behandling med TEZ/IVA eller LUM/IVA i henhold til AEMPS i løpet av studien, vil bli ekskludert.
- Studiedeltakere vil bli ekskludert hvis de tester positivt for en smittsom virusinfeksjon som kan påvirke resultatene (f. SARS-CoV-2).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Multibehandling
Farmakologisk behandling per omsorgsstandard (hele studielengden, med start uke 1). Overvåket treningsprotokoll (fase 1, 8 uker med start uke 9). Treningsprotokoll uten tilsyn (fase 2, 8 uker med start uke 17). |
Overvåket treningsprogram: Inkluderer en samtidig treningsintervensjon (styrketrening og aerobic trening), 3 dager i uken, 60 minutters økter.
Uveiledet treningsprogram: Det samme treningsprogrammet som er lært under veiledet fase vil bli praktisert hjemme.
Pleiestandard: Lumacaftor med Ivacaftor eller Tezacaftor kombinert med Ivacaftor. For barn mellom 6 og 11 år, Lumacaftor 400 mg kombinert med Ivacaftor 500 mg totalt per dag, fordelt på 2 doser per dag; for de over 11 år, Tezacaftor 100 mg kombinert med Ivacaftor 150 mg om morgenen, tilsatt en dose Ivacaftor 150 mg om natten. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i styrke
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Endringer i styrke vil bli målt ved hjelp av en maksimal test med fem repetisjoner (5RM)
|
Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
|
Endring i Cardiorespiratory Fitness
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Endringer i kardiorespiratorisk kondisjon vil bli målt ved hjelp av en kardiopulmonal treningstest (CPET)
|
Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Endringer i FEV1 vil bli målt ved hjelp av spirometri (z-score basert på Global Lung Function Initiative referanse DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
|
Endringer i tvungen vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Endringer i FVC vil bli målt ved hjelp av spirometri (z-score basert på Global Lung Function Initiative-referanse DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
|
Endringer i FEV1/FVC-forhold (FEV1%)
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Endringer i FEV1/FVC-forhold (FEV1%) vil bli målt ved hjelp av spirometri (z-score basert på Global Lung Function Initiative-referanse DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
|
Endringer i forsert ekspirasjonsstrøm (FEF)
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Endringer i FEF vil bli målt ved hjelp av spirometri (z-score basert på Global Lung Function Initiative-referanse DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
|
Changes in Physical Activity Questionnaire (PAQ) for barn og unge
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Endringer i fysisk aktivitetsnivå vil bli målt med PAQ-C for barn under 14 år og PAQ-A for ungdom over 14 år. Punktene 1 til 9 vil bli brukt i den sammensatte poengsummen for fysisk aktivitet, og midler vil bli beregnet for å oppnå den endelige PAQ-C aktivitetssammendragsscore. Punktene 1 til 8 vil bli brukt i den sammensatte poengsummen for fysisk aktivitet, og midler vil bli beregnet for å oppnå den endelige PAQ-A aktivitetssammendragsscore. En score på 1 indikerer lav fysisk aktivitet, mens en score på 5 indikerer høy fysisk aktivitet. |
Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
|
Endring i livskvalitet: Cystisk fibrose-Spørreskjema-Revidert (CFQ-R)
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Endringer i livskvalitet vil være mål med Cystisk Fibrose-Spørreskjema-Revidert (CFQ-R). Poeng for hvert helserelatert livskvalitetsdomene beregnes; etter omkoding summeres hvert element for å generere en domenepoengsum og standardiseres. Poeng varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum indikerer bedre helse. |
Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
|
Svettekloridnivå
Tidsramme: Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Kloridkonsentrasjonen i svette (mEq/L) vil bli målt i laboratoriet med en MK II Chloride Analyzer 926S
|
Fire vurderingspunkter gjennom hele studien: baseline og etter hver 8-ukers intervensjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CIPI/20/119
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .