Efeito combinado de drogas moduladoras da proteína CFTR e exercício na fibrose cística
Efeito combinado de drogas moduladoras da proteína CFTR e exercício na função pulmonar, condicionamento físico, teste de suor e qualidade de vida em crianças com fibrose cística
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O presente estudo é um novo ensaio clínico que estende nosso trabalho anterior destinado a avaliar o efeito do exercício programado com ou sem estimulação elétrica na aptidão cardiorrespiratória, força, capacidade funcional e agilidade em um grupo de pacientes jovens com Fibrose Cística (ECOMIRIN) cadastrados no ClinicalTrials.gov (Identificador: NCT04153669).
Depois de terminar o estudo, um subconjunto dos participantes foi tratado com TEZ/IVA ou LUM/IVA de acordo com o padrão de atendimento, pois foram considerados candidatos de acordo com o AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ julgamento/2019-000833-37/ES). Espera-se que esses pacientes completem cinco meses de tratamento farmacológico sem exercícios até junho de 2020.
Objetivo Primário Avaliar o efeito de um programa de exercícios na aptidão física de pacientes com fibrose cística após 5 meses da administração de LUM/IVA ou TEZ/IVA em comparação com o efeito produzido pelo mesmo programa de exercícios antes da administração da droga.
Objetivos Secundários Outros objetivos específicos incluem comparar os efeitos benéficos do exercício e LUM/IVA ou TEZ/IVA sobre: 1) função cardiorrespiratória e força muscular; 2) a concentração de cloro no suor; e 3) qualidade de vida.
Tipo de estudo
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Villaviciosa De Odón, Espanha, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Para serem incluídos, os pacientes devem ter participado do ensaio clínico ECOMIRIN (ClinicalTrials.gov Identificador: NCT04153669).
- Devem ter diagnóstico prévio de FC, definido como: cloro no suor ≥ 60 mEq/L e/ou portadores de duas variantes do gene CFTR caracterizadas como patogênicas.
- Idade 6-18 anos; elegíveis para receber tratamento com TEZ/IVA ou LUM/IVA de acordo com a AEMPS (LUM/IVA para crianças de 6-11 anos homozigotas para a mutação F508del; TEZ/IVA para crianças ≥ 12 anos homozigotas para a mutação Phe508del, bem como heterozigoto para a mutação F508 mais uma das seguintes mutações: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, e 3849 + 10kbC T);
- Concordância em colaborar na realização de provas de função pulmonar estáticas e dinâmicas.
- Consentimento das crianças e/ou pais ou responsáveis legais em participar do estudo após a leitura e compreensão do termo de consentimento livre e esclarecido.
Critério de exclusão:
- Os pacientes com FC que não consentirem em participar do estudo a qualquer momento após a leitura e compreensão do termo de consentimento informado serão excluídos.
- Os pacientes com FC que não forem elegíveis para receber tratamento com TEZ/IVA ou LUM/IVA de acordo com a AEMPS durante o estudo serão excluídos.
- Os participantes do estudo serão excluídos se testarem positivo para qualquer infecção viral contagiosa que possa afetar os resultados (por exemplo, SARS-CoV-2).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Multitratamento
Tratamento farmacológico por padrão de atendimento (duração total do estudo, começando na semana 1). Protocolo de exercício supervisionado (fase 1, 8 semanas a partir da semana 9). Protocolo de exercícios não supervisionados (fase 2, 8 semanas a partir da semana 17). |
Programa de exercícios supervisionados: Inclui uma intervenção de exercícios simultâneos (treinamento de força e treinamento aeróbico), 3 dias por semana, sessões de 60 minutos.
Programa de exercícios não supervisionados: O mesmo programa de exercícios aprendido durante a fase supervisionada será praticado em casa.
Padrão de cuidado: Lumacaftor com Ivacaftor ou Tezacaftor combinado com Ivacaftor. Para crianças entre 6 e 11 anos de idade, Lumacaftor 400 mg combinado com Ivacaftor 500 mg no total por dia, dividido em 2 doses por dia; para maiores de 11 anos, Tezacaftor 100 mg combinado com Ivacaftor 150 mg pela manhã, adicionando uma dose de Ivacaftor 150 mg à noite. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na força
Prazo: Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Mudanças na força serão medidas usando um teste de cinco repetições máximas (5RM)
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Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Mudança na Aptidão Cardiorrespiratória
Prazo: Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Alterações na aptidão cardiorrespiratória serão medidas usando um teste de exercício cardiopulmonar (CPET)
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Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alterações no volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1)
Prazo: Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Alterações no VEF1 serão medidas usando espirometria (escore z baseado na referência da Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Alterações na capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Alterações na CVF serão medidas usando espirometria (escore z baseado na referência da Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Alterações na relação FEV1/FVC (FEV1%)
Prazo: Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Alterações na relação FEV1/FVC (FEV1%) serão medidas usando espirometria (escore z baseado na referência da Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Alterações no fluxo expiratório forçado (FEF)
Prazo: Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Alterações no FEF serão medidas usando espirometria (z-score baseado na referência da Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Alterações no Questionário de Atividade Física (PAQ) para crianças e adolescentes
Prazo: Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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As mudanças nos níveis de atividade física serão medidas usando o PAQ-C para crianças menores de 14 anos e o PAQ-A para adolescentes acima de 14 anos. Os itens de 1 a 9 serão usados no escore composto de atividade física, e as médias serão calculadas para obter o escore resumido de atividade final do PAQ-C. Os itens de 1 a 8 serão usados no escore composto de atividade física, e as médias serão calculadas para obter o escore resumido de atividade final do PAQ-A. Uma pontuação de 1 indica baixa atividade física, enquanto uma pontuação de 5 indica alta atividade física. |
Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Mudança na qualidade de vida: Cystic Fibrosis-Questionnaire-Revised (CFQ-R)
Prazo: Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Mudanças na qualidade de vida serão medidas com o Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R). Pontuações para cada domínio de qualidade de vida relacionada à saúde são calculadas; após a recodificação, cada item é somado para gerar um escore de domínio e padronizado. As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor saúde. |
Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Nível de cloreto de suor
Prazo: Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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A concentração de cloreto no suor (mEq/L) será medida em laboratório usando um Analisador de Cloreto MK II 926S
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Quatro pontos de avaliação ao longo do estudo: linha de base e após cada intervenção de 8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CIPI/20/119
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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