Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kombinerad effekt av CFTR-proteinmodulatorläkemedel och träning vid cystisk fibros

4 december 2023 uppdaterad av: Margarita Perez, Universidad Europea de Madrid

Kombinerad effekt av CFTR-proteinmodulatorläkemedel och träning på lungfunktion, kondition, svetttest och livskvalitet hos barn med cystisk fibros

Denna studie syftar till att bedöma effekterna av programmerad träning i kombination med CFTR-proteinmodulatorläkemedel i kardiorespiratorisk kondition, styrka, funktionell kapacitet och smidighet hos en grupp unga patienter med cystisk fibros.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den aktuella studien är en ny klinisk prövning som utökar vårt tidigare arbete avsett att bedöma effekten av programmerad träning med eller utan elektrisk stimulering på kardiorespiratorisk kondition, styrka, funktionsförmåga och smidighet hos en grupp unga patienter med cystisk fibros (ECOMIRIN) registrerade kl. ClinicalTrials.gov (Identifierare: NCT04153669).

Efter avslutad studie behandlades en delmängd av deltagarna med antingen TEZ/IVA eller LUM/IVA per standardvård, eftersom de ansågs vara kandidater enligt AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ rättegång/2019-000833-37/ES). Dessa patienter förväntas slutföra fem månaders farmakologisk behandling utan träning i juni 2020.

Primärt mål Att utvärdera effekten av ett träningsprogram på fysisk kondition hos patienter med cystisk fibros efter 5 månaders administrering av LUM/IVA eller TEZ/IVA i jämförelse med effekten av samma träningsprogram före administrering av läkemedlet.

Sekundära mål Andra specifika mål inkluderar att jämföra de gynnsamma effekterna av träning och LUM/IVA eller TEZ/IVA på: 1) kardiorespiratorisk funktion och muskelstyrka; 2) koncentrationen av klor i svett; och 3) livskvalitet.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Spanien
      • Villaviciosa De Odón, Spanien, 28670
        • Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • För att inkluderas måste patienter ha deltagit i den kliniska studien ECOMIRIN (ClinicalTrials.gov Identifierare: NCT04153669).
  • De måste ha en tidigare CF-diagnos, definierad som: svettklor ≥ 60 mEq/L och/eller bära två varianter av CFTR-genen som karakteriseras som patogen.
  • Ålder 6-18 år; kvalificerad att få behandling med TEZ/IVA eller LUM/IVA enligt AEMPS (LUM/IVA för 6-11 år gamla barn homozygota för F508del-mutationen; TEZ/IVA för ≥ 12-åriga barn homozygota för Phe508del-mutationen, samt heterozygot för F508-mutationen plus en av följande mutationer: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 27G 27, A 6 och 3849 + 10 kbC T);
  • Överenskommelse om att samarbeta vid utförande av statiska och dynamiska lungfunktionstester.
  • Samtycke från barn och/eller föräldrar eller vårdnadshavare att delta i studien efter att ha läst och förstått formuläret för informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • CF-patienter som inte samtycker till att delta i studien när som helst efter att ha läst och förstått formuläret för informerat samtycke kommer att uteslutas.
  • CF-patienter som inte är berättigade att få behandling med TEZ/IVA eller LUM/IVA enligt AEMPS under studiens gång kommer att exkluderas.
  • Studiedeltagare kommer att uteslutas om de testar positivt för någon smittsam virusinfektion som kan påverka resultaten (t. SARS-CoV-2).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Multibehandling

Farmakologisk behandling per vårdstandard (hela studielängden med start vecka 1).

Övervakat träningsprotokoll (fas 1, 8 veckor med start vecka 9). Oövervakat träningsprotokoll (fas 2, 8 veckor med start vecka 17).
Beteende: Träning
Övervakat träningsprogram: Inkluderar en samtidig träningsintervention (styrketräning och aerob träning), 3 dagar i veckan, 60 minuters pass.
Beteende: Oövervakad träning
Oövervakat träningsprogram: Samma övningsprogram som lärts under den övervakade fasen kommer att tränas hemma.
Läkemedel: CFTR-modulatorer

Vårdstandard: Lumacaftor med Ivacaftor eller Tezacaftor i kombination med Ivacaftor.

För barn mellan 6 och 11 år, Lumacaftor 400 mg kombinerat med Ivacaftor 500 mg totalt per dag, uppdelat på 2 doser per dag; för personer över 11 år, Tezacaftor 100 mg kombinerat med Ivacaftor 150 mg på morgonen, tillsats av en dos av Ivacaftor 150 mg på natten.

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES

Andra namn:
  • EudraCT-nummer 2019-000833-37

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i styrka
Tidsram: Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändringar i styrka kommer att mätas med ett maximalt fem-repetitionstest (5RM)
Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändring i kardiorespiratorisk kondition
Tidsram: Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändringar i kardiorespiratorisk kondition kommer att mätas med hjälp av ett kardiopulmonellt träningstest (CPET)
Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar i forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1)
Tidsram: Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändringar i FEV1 kommer att mätas med hjälp av spirometri (z-poäng baserat på Global Lung Function Initiative referens DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändringar i forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändringar i FVC kommer att mätas med hjälp av spirometri (z-poäng baserat på Global Lung Function Initiative referens DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändringar i FEV1/FVC-kvot (FEV1%)
Tidsram: Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändringar i FEV1/FVC-kvot (FEV1%) kommer att mätas med spirometri (z-poäng baserat på Global Lung Function Initiative-referens DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändringar i forcerat utandningsflöde (FEF)
Tidsram: Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändringar i FEF kommer att mätas med hjälp av spirometri (z-poäng baserat på Global Lung Function Initiative referens DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Changes in Physical Activity Questionnaire (PAQ) för barn och ungdomar
Tidsram: Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention

Förändringar i fysisk aktivitetsnivå kommer att mätas med PAQ-C för barn under 14 år och PAQ-A för ungdomar över 14 år.

Punkterna 1 till 9 kommer att användas i den sammansatta poängen för fysisk aktivitet, och medel kommer att beräknas för att erhålla den slutliga sammanfattningen av PAQ-C-aktiviteten. Punkterna 1 till 8 kommer att användas i den sammansatta poängen för fysisk aktivitet, och medel kommer att beräknas för att erhålla det slutliga PAQ-A-aktivitetsbetyget.

Ett poäng på 1 indikerar låg fysisk aktivitet, medan ett poäng på 5 indikerar hög fysisk aktivitet.
Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Förändring i livskvalitet: Cystisk fibros-Frågeformulär-Reviderad (CFQ-R)
Tidsram: Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention

Förändringar i livskvalitet kommer att mätas med Cystic Fibrosis-Questionnaire-Revised (CFQ-R).

Poäng för varje hälsorelaterad livskvalitetsdomän beräknas; efter omkodning summeras varje objekt för att generera en domänpoäng och standardiseras. Poäng varierar från 0 till 100, med högre poäng tyder på bättre hälsa.
Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Svettkloridnivå
Tidsram: Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention
Kloridkoncentrationen i svett (mEq/L) kommer att mätas i laboratoriet med en MK II Chloride Analyzer 926S
Fyra bedömningspunkter genom hela studien: baslinje och efter varje 8-veckors intervention

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Universidad Europea de Madrid

Utredare

  • Huvudutredare: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

9 juni 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

29 januari 2021

Avslutad studie (Beräknad)

15 maj 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 maj 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2020

Första postat (Faktisk)

4 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

11 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CIPI/20/119

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera