Effetto combinato dei farmaci modulatori della proteina CFTR e dell'esercizio fisico nella fibrosi cistica
Effetto combinato dei farmaci modulatori della proteina CFTR e dell'esercizio fisico sulla funzione polmonare, sulla forma fisica, sul test del sudore e sulla qualità della vita nei bambini con fibrosi cistica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il presente studio è un nuovo studio clinico che estende il nostro precedente lavoro inteso a valutare l'effetto dell'esercizio programmato con o senza stimolazione elettrica su fitness cardiorespiratorio, forza, capacità funzionale e agilità in un gruppo di giovani pazienti con fibrosi cistica (ECOMIRIN) registrati presso ClinicalTrials.gov (Identificativo: NCT04153669).
Dopo aver terminato lo studio, un sottogruppo di partecipanti è stato trattato con TEZ/IVA o LUM/IVA secondo lo standard di cura, poiché erano considerati candidati secondo l'AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ prova/2019-000833-37/ES). Questi pazienti dovrebbero completare cinque mesi di trattamento farmacologico senza esercizio entro giugno 2020.
Obiettivo primario Valutare l'effetto di un programma di esercizi sulla forma fisica in pazienti con fibrosi cistica dopo 5 mesi di somministrazione di LUM/IVA o TEZ/IVA rispetto all'effetto prodotto dallo stesso programma di esercizi prima della somministrazione del farmaco.
Obiettivi secondari Altri obiettivi specifici includono il confronto degli effetti benefici dell'esercizio e di LUM/IVA o TEZ/IVA su: 1) funzione cardiorespiratoria e forza muscolare; 2) la concentrazione di cloro nel sudore; e 3) qualità della vita.
Tipo di studio
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Villaviciosa De Odón, Spagna, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Per essere inclusi, i pazienti devono aver partecipato allo studio clinico ECOMIRIN (ClinicalTrials.gov Identificativo: NCT04153669).
- Devono avere una precedente diagnosi di FC, definita come: cloro nel sudore ≥ 60 mEq/L e/o portare due varianti del gene CFTR caratterizzate come patogene.
- Età 6-18 anni; idonei a ricevere il trattamento con TEZ/IVA o LUM/IVA secondo l'AEMPS (LUM/IVA per bambini di 6-11 anni omozigoti per la mutazione F508del; TEZ/IVA per bambini di età ≥ 12 anni omozigoti per la mutazione Phe508del, nonché eterozigote per la mutazione F508 più una delle seguenti mutazioni: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789 + 5G A, 3272-26A G, e 3849 + 10kbC T);
- Accordo per collaborare all'esecuzione di test di funzionalità polmonare statici e dinamici.
- Consenso di bambini e/o genitori o tutori legali a partecipare allo studio dopo aver letto e compreso il modulo di consenso informato.
Criteri di esclusione:
- Saranno esclusi i pazienti CF che non acconsentiranno a partecipare allo studio in qualsiasi momento dopo aver letto e compreso il modulo di consenso informato.
- Saranno esclusi i pazienti CF che non sono idonei a ricevere il trattamento con TEZ/IVA o LUM/IVA secondo l'AEMPS durante il corso dello studio.
- I partecipanti allo studio saranno esclusi se risultano positivi a qualsiasi infezione virale contagiosa che possa influenzare i risultati (ad es. SARS-CoV-2).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Multitrattamento
Trattamento farmacologico per standard di cura (intera durata dello studio, a partire dalla settimana 1). Protocollo di esercizio supervisionato (fase 1, 8 settimane a partire dalla settimana 9). Protocollo di esercizio senza supervisione (fase 2, 8 settimane a partire dalla settimana 17). |
Programma di esercizi con supervisione: include un intervento di esercizio simultaneo (allenamento della forza e allenamento aerobico), 3 giorni a settimana, sessioni di 60 minuti.
Programma di esercizi senza supervisione: lo stesso programma di esercizi appreso durante la fase di supervisione verrà praticato a casa.
Standard di cura: Lumacaftor con Ivacaftor o Tezacaftor combinato con Ivacaftor. Per i bambini di età compresa tra 6 e 11 anni, Lumacaftor 400 mg in combinazione con Ivacaftor 500 mg in totale al giorno, suddivisi in 2 dosi al giorno; per quelli di età superiore a 11 anni, Tezacaftor 100 mg in combinazione con Ivacaftor 150 mg al mattino, aggiungendo una dose di Ivacaftor 150 mg alla sera. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambio di Forza
Lasso di tempo: Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Le variazioni di forza saranno misurate utilizzando un test massimo di cinque ripetizioni (5RM)
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Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Modifica della forma fisica cardiorespiratoria
Lasso di tempo: Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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I cambiamenti nella forma fisica cardiorespiratoria saranno misurati utilizzando un test da sforzo cardiopolmonare (CPET)
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Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazioni del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Le variazioni del FEV1 saranno misurate utilizzando la spirometria (z-score basato sul riferimento DOI della Global Lung Function Initiative: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Cambiamenti nella capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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I cambiamenti nella FVC saranno misurati utilizzando la spirometria (punteggio z basato sul DOI di riferimento della Global Lung Function Initiative: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Variazioni del rapporto FEV1/FVC (FEV1%)
Lasso di tempo: Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Le variazioni del rapporto FEV1/FVC (FEV1%) saranno misurate utilizzando la spirometria (punteggio z basato sul DOI di riferimento della Global Lung Function Initiative: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Cambiamenti nel flusso espiratorio forzato (FEF)
Lasso di tempo: Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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I cambiamenti nella FEF saranno misurati utilizzando la spirometria (punteggio z basato sul riferimento DOI della Global Lung Function Initiative: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
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Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Cambiamenti nel questionario sull'attività fisica (PAQ) per bambini e adolescenti
Lasso di tempo: Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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I cambiamenti nei livelli di attività fisica saranno misurati utilizzando PAQ-C per i bambini di età inferiore a 14 anni e PAQ-A per gli adolescenti di età superiore a 14 anni. Gli elementi da 1 a 9 verranno utilizzati nel punteggio composito dell'attività fisica e verranno calcolate le medie per ottenere il punteggio finale del riepilogo dell'attività PAQ-C. Gli elementi da 1 a 8 verranno utilizzati nel punteggio composito dell'attività fisica e le medie saranno calcolate per ottenere il punteggio finale del riepilogo dell'attività PAQ-A. Un punteggio di 1 indica una bassa attività fisica, mentre un punteggio di 5 indica un'elevata attività fisica. |
Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Cambiamento nella qualità della vita: Cystic Fibrosis-Questionnaire-Revised (CFQ-R)
Lasso di tempo: Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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I cambiamenti nella qualità della vita saranno misurati con il Cystic Fibrosis-Questionnaire-Revised (CFQ-R). Vengono calcolati i punteggi per ciascun dominio della qualità della vita correlata alla salute; dopo la ricodifica, ogni elemento viene sommato per generare un punteggio di dominio e standardizzato. I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una salute migliore. |
Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Livello di cloruro nel sudore
Lasso di tempo: Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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La concentrazione di cloruro nel sudore (mEq/L) sarà misurata in laboratorio utilizzando un MK II Chloride Analyzer 926S
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Quattro punti di valutazione durante lo studio: basale e dopo ogni intervento di 8 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CIPI/20/119
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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