Kombinovaný účinek CFTR proteinových modulátorů a cvičení u cystické fibrózy
Kombinovaný účinek léků s modulátorem proteinu CFTR a cvičení na funkci plic, kondici, potní test a kvalitu života u dětí s cystickou fibrózou
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je novou klinickou studií, která rozšiřuje naši předchozí práci určenou k posouzení účinku programovaného cvičení s nebo bez elektrické stimulace na kardiorespirační zdatnost, sílu, funkční kapacitu a agilitu u skupiny mladých pacientů s cystickou fibrózou (ECOMIRIN) registrovaných na ClinicalTrials.gov (Identifikátor: NCT04153669).
Po dokončení studie byla podskupina účastníků léčena buď TEZ/IVA nebo LUM/IVA podle standardní péče, protože byli považováni za kandidáty podle AEMPS (https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/ trial/2019-000833-37/ES). Očekává se, že tito pacienti dokončí pět měsíců farmakologické léčby bez cvičení do června 2020.
Primární cíl Vyhodnotit účinek cvičebního programu na fyzickou zdatnost u pacientů s cystickou fibrózou po 5 měsících podávání LUM/IVA nebo TEZ/IVA ve srovnání s účinkem vyvolaným stejným cvičebním programem před podáním léku.
Sekundární cíle Mezi další specifické cíle patří porovnání příznivých účinků cvičení a LUM/IVA nebo TEZ/IVA na: 1) kardiorespirační funkci a svalovou sílu; 2) koncentrace chlóru v potu; a 3) kvalitu života.
Typ studie
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Margarita Perez Ruiz, MD
- Telefonní číslo: 3010 +34912115200
- E-mail: margarita.perez@universidadeuropea.es
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Veronica Sanz, MD
- Telefonní číslo: +34915035900
- E-mail: veross81@yahoo.es
Studijní místa
-
-
-
Villaviciosa De Odón, Španělsko, 28670
- Escuela de Doctorado e Investigacion, Universidad Europea
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Aby byli pacienti zahrnuti, musí se zúčastnit klinické studie ECOMIRIN (ClinicalTrials.gov Identifikátor: NCT04153669).
- Musí mít předchozí diagnózu CF definovanou jako: chlor v potu ≥ 60 mEq/l a/nebo nést dvě varianty genu CFTR charakterizované jako patogenní.
- Věk 6-18 let; způsobilé k léčbě TEZ/IVA nebo LUM/IVA podle AEMPS (LUM/IVA pro 6-11leté děti homozygotní pro mutaci F508del; TEZ/IVA pro ≥ 12leté děti homozygotní pro mutaci Phe508del, stejně jako heterozygotní pro mutaci F508 plus jednu z následujících mutací: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711 + 3A G, S945L, S977F, R1070W, D11529H, G+3A 2152H, G25A a 3849 + 10 kbC T);
- Souhlas se spoluprací při provádění statických a dynamických funkčních testů plic.
- Souhlas dětí a/nebo rodičů nebo zákonných zástupců s účastí ve studii po přečtení a pochopení formuláře informovaného souhlasu.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s CF, kteří nebudou souhlasit s účastí ve studii kdykoli po přečtení a pochopení formuláře informovaného souhlasu, budou vyloučeni.
- Pacienti s CF, kteří nejsou způsobilí k léčbě pomocí TEZ/IVA nebo LUM/IVA podle AEMPS v průběhu studie, budou vyloučeni.
- Účastníci studie budou vyloučeni, pokud budou mít pozitivní test na jakoukoli nakažlivou virovou infekci, která může ovlivnit výsledky (např. SARS-CoV-2).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Multiléčba
Farmakologická léčba podle standardní péče (celá délka studie, počínaje 1. týdnem). Protokol cvičení pod dohledem (1. fáze, 8 týdnů počínaje 9. týdnem). Protokol cvičení bez dozoru (fáze 2, 8 týdnů počínaje 17. týdnem). |
Cvičební program s dohledem: Zahrnuje souběžnou cvičební intervenci (silový trénink a aerobní trénink), 3 dny v týdnu, 60 minut.
Cvičební program bez dozoru: Stejný cvičební program, který jste se naučili během fáze pod dohledem, budete cvičit doma.
Standardní péče: Lumacaftor s Ivacaftorem nebo Tezacaftor kombinovaný s Ivacaftorem. Pro děti ve věku od 6 do 11 let Lumacaftor 400 mg kombinovaný s Ivacaftorem 500 mg celkem denně, rozdělený do 2 dávek denně; pro osoby starší 11 let Tezacaftor 100 mg v kombinaci s Ivacaftorem 150 mg ráno a přidáním dávky Ivacaftoru 150 mg na noc. https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-000833-37/ES
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v síle
Časové okno: Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Změny síly budou měřeny pomocí testu s maximálním počtem pěti opakování (5RM)
|
Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
|
Změna kardiorespirační kondice
Časové okno: Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Změny kardiorespirační zdatnosti budou měřeny pomocí kardiopulmonálního zátěžového testu (CPET)
|
Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Změny FEV1 budou měřeny pomocí spirometrie (z-skóre na základě referenční iniciativy Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
|
Změny ve vynucené vitální kapacitě (FVC)
Časové okno: Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Změny FVC budou měřeny pomocí spirometrie (z-skóre na základě referenční iniciativy Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
|
Změny poměru FEV1/FVC (FEV1 %)
Časové okno: Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Změny v poměru FEV1/FVC (FEV1 %) budou měřeny pomocí spirometrie (z-skóre na základě referenční iniciativy Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
|
Změny v průtoku při nuceném výdechu (FEF)
Časové okno: Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Změny FEF budou měřeny pomocí spirometrie (z-skóre na základě referenční iniciativy Global Lung Function Initiative DOI: 10.1016/j.arbres.2017.07.019)
|
Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
|
Změny v dotazníku fyzické aktivity (PAQ) pro děti a dospívající
Časové okno: Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Změny úrovní fyzické aktivity budou měřeny pomocí PAQ-C pro děti do 14 let a PAQ-A pro dospívající starší 14 let. Položky 1 až 9 budou použity ve složeném skóre fyzické aktivity a budou vypočteny průměry pro získání konečného souhrnného skóre aktivity PAQ-C. Položky 1 až 8 budou použity ve složeném skóre fyzické aktivity a budou vypočteny průměry pro získání konečného souhrnného skóre aktivity PAQ-A. Skóre 1 znamená nízkou fyzickou aktivitu, zatímco skóre 5 znamená vysokou fyzickou aktivitu. |
Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
|
Změna kvality života: Cystická fibróza-revidovaný dotazník (CFQ-R)
Časové okno: Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Změny v kvalitě života budou měřítkem pomocí dotazníku Cystic Fibrosis-Revised (CFQ-R). Vypočítají se skóre pro každou doménu kvality života související se zdravím; po překódování se každá položka sečte, aby se vygenerovalo skóre domény, a standardizuje se. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví. |
Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
|
Hladina chloridů v potu
Časové okno: Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Koncentrace chloridů v potu (mEq/L) bude měřena v laboratoři pomocí MK II Chloride Analyzer 926S
|
Čtyři body hodnocení v průběhu studie: výchozí stav a po každé 8týdenní intervenci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Margarita Perez-Ruiz, MD, Universidad Politécnica de Madrid.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CIPI/20/119
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .