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면역억제 치료 후 재발한 중증 재생불량성 빈혈 환자의 후향적 연구

2023년 3월 15일 업데이트: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

배경:

중증 재생 불량성 빈혈(SAA)은 골수 부전의 한 형태입니다. 일반적으로

골수 줄기 세포에 대한 세포 독성 T 세포 공격. SAA가 있는 대부분의 사람들에게 두 가지 치료법을 사용할 수 있습니다. 하나는 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)입니다. 다른 하나는 면역억제치료(IST)다. IST 치료를 받는 사람들의 경우 재발이 발생할 수 있습니다. 이런 일이 발생하면 HSCT를 받거나 IST로 재치료할 수 있습니다. 재발된 SAA에 사용되는 가장 일반적인 두 가지 IST 요법은 토끼 ATG(rATG)와 알렘투주맙입니다. rATG와 alemtuzumab은 반응률과 생존율이 비슷합니다. 재발로 인해 반복적인 IST 치료가 필요한 사람들에 대한 장기 데이터는 많지 않습니다. 연구자들은 더 많은 것을 배우기 위해 과거 연구의 데이터를 보고 싶어합니다.

목적:

반복 IST 치료를 위해 alemtuzumab 대 rATG를 받은 환자 사이의 재발된 SAA 환자의 데이터를 비교합니다.

적임:

NHLBI 프로토콜 12-H-0150, 06-H-0034, 05-H-0242, 03-H-0249, 03-H-0193, 00-H-0032 또는 90-에 등록된 SAA가 있는 성인 및 어린이 H-0146

설계:

이 연구는 과거 연구의 데이터를 사용합니다. 해당 연구의 참가자는 향후 연구에 데이터를 사용할 수 있도록 허용했습니다.

연구원은 참가자의 의료 기록을 검토합니다. 메모, 테스트 결과 및 영상 스캔과 같은 임상 데이터를 수집합니다. 그들은 또한 원래 연구의 일부로 수집된 연구 데이터를 수집할 것입니다.

연구원은 데이터를 사내 데이터베이스에 입력합니다. 암호로 보호되어 있습니다. 모든 데이터는 보안 네트워크 드라이브 또는 보안 사이트에 보관됩니다.

다른 연구는 미래에 추가될 수 있습니다....

연구 개요

상태

완전한

상세 설명

중증 재생 불량성 빈혈(SAA)은 골수 부전의 한 형태이며 대부분의 경우 골수 줄기 세포에 대한 세포 독성 T 세포 공격의 결과입니다. 그것은 면역억제 치료(IST) 또는 선행 동종 조혈모세포이식(HSCT)으로 대부분의 환자에서 효과적으로 치료됩니다. 그러나 IST 치료를 받는 환자의 경우 재발률이 30-40%로 문제가 됩니다. 일단 재발되면 환자는 IST로 재치료하거나 조혈모세포 이식을 받을 수 있습니다. 재발된 SAA에 사용되는 가장 일반적인 두 가지 IST 요법은 토끼 ATG(rATG)와 알렘투주맙입니다. rATG와 alemtuzumab은 모두 재발 환자에서 약 60%의 반응률을 보이는 것으로 나타났으며 전체 생존율은 83-85%로 비슷했습니다. 이전의 재발 예측 인자에는 진단에서 IST까지의 시간과 IST에 대한 조기 반응이 포함됩니다. 재발로 인해 반복 IST 치료가 필요한 환자에 대한 장기 데이터는 거의 없습니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

173

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

반복 IST를 가진 재발된 SAA 피험자

설명

  • 후향적 차트 리뷰입니다. 조사관은 NHLBI의 면역억제 요법(IST) 치료 프로토콜에 등록된 중증 재생 불량성 빈혈(SAA)이 있는 성인 및 어린이의 의료 기록을 검토할 것입니다.

이전 연구에 대한 데이터의 향후 사용을 거부한 환자는 이 연구에서 제외됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
재발된 SAA 환자
면역억제 치료 후 재발한 중증 재생불량성 빈혈 환자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
반복 IST를 받은 재발 환자의 장기 결과 평가
기간: 1990년부터 2020년 사이
반복 IST에 대해 alemtuzumab 대 rATG를 받은 환자 사이의 재발된 SAA 환자의 특성 및 결과
1990년부터 2020년 사이

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
재발 발병에 대한 임상적 예측인자
기간: 1990년부터 2020년 사이
연령, 성별, 기준 실험실 값, 진단에서 초기 치료까지의 시간, 받은 초기 치료와 같은 재발 진행에 대한 임상적 예측 인자.
1990년부터 2020년 사이
받은 IST 유형과 필요한 IST 라운드 수에 따른 재발 환자 간의 클론 진화 속도
기간: 1990년부터 2020년 사이
받은 IST 유형과 필요한 IST 라운드 수에 따라 재발 환자 간의 클론 진화 속도를 비교합니다.
1990년부터 2020년 사이

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 6월 15일

기본 완료 (실제)

2023년 3월 15일

연구 완료 (실제)

2023년 3월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 17일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 3월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 15일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • 999920119
  • 20-H-N119

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