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免疫抑制治疗后复发的重症再生障碍性贫血患者的回顾性研究

背景:

严重再生障碍性贫血 (SAA) 是一种骨髓衰竭。 它通常是由一个

细胞毒性 T 细胞攻击骨髓干细胞。 大多数 SAA 患者可以使用两种治疗方法。 一种是异基因造血干细胞移植(HSCT)。 另一种是免疫抑制治疗(IST)。 对于接受 IST 治疗的人,可能会复发。 如果发生这种情况,他们可以进行 HSCT 或再次接受 IST 治疗。 用于复发性 SAA 的两种最常见的 IST 方案是兔 ATG (rATG) 和阿仑单抗。 rATG 和 alemtuzumab 都具有相似的反应率和存活率。 关于因复发而需要重复 IST 治疗的人的长期数据不多。 研究人员希望查看过去研究的数据以了解更多信息。

客观的:

比较接受阿仑单抗与 rATG 重复 IST 治疗的复发性 SAA 患者的数据。

合格:

参加 NHLBI 方案 12-H-0150、06-H-0034、05-H-0242、03-H-0249、03-H-0193、00-H-0032 或 90- 的 SAA 成人和儿童H-0146

设计:

本研究使用过去研究的数据。 这些研究的参与者允许他们的数据用于未来的研究。

研究人员将审查参与者的病历。 他们将收集临床数据,例如笔记、测试结果和影像扫描。 他们还将收集作为原始研究的一部分收集的研究数据。

研究人员会将数据输入内部数据库。 它受密码保护。 所有数据都将保存在安全的网络驱动器或安全站点中。

将来可能会添加其他研究......

研究概览

地位

完全的

详细说明

严重再生障碍性贫血 (SAA) 是骨髓衰竭的一种形式,在大多数情况下是细胞毒性 T 细胞攻击骨髓干细胞的结果。 在大多数接受免疫抑制治疗 (IST) 或前期异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的患者中,它都能得到有效治疗。 然而,在接受 IST 治疗的患者中,复发率仍为 30-40%。 一旦复发,患者可以再次接受 IST 治疗或接受 HSCT。 用于复发性 SAA 的两种最常见的 IST 方案是兔 ATG (rATG) 和阿仑单抗。 rATG 和阿仑单抗已被证明在复发患者中的反应率约为 60%,总生存率相似,为 83-85%。 以前的复发预测因素包括从诊断到 IST 的时间,以及对 IST 的早期反应。 很少有关于因复发而需要重复 IST 治疗的患者的长期数据。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

173

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

有重复 IST 的复发 SAA 受试者

描述

  • 这是一个回顾性的图表回顾。 研究人员将审查在 NHLBI 中接受免疫抑制治疗 (IST) 治疗方案的严重再生障碍性贫血 (SAA) 成人和儿童的医疗记录。

选择退出未来使用其先前研究数据的患者将被排除在本研究之外。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

队列和干预

团体/队列
复发性 SAA 患者
免疫抑制治疗后复发的重症再生障碍性贫血患者

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估接受重复 IST 的复发患者的长期结果
大体时间:1990年至2020年期间
接受阿仑单抗与 rATG 重复 IST 的复发性 SAA 患者的特征和结果
1990年至2020年期间

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
复发发展的临床预测因子
大体时间:1990年至2020年期间
复发发展的临床预测因素,例如年龄、性别、基线实验室值、从诊断到初始治疗的时间以及接受的初始治疗。
1990年至2020年期间
复发患者之间的克隆进化率取决于接受的 IST 类型和所需的 IST 轮数
大体时间:1990年至2020年期间
根据收到的 IST 类型和所需的 IST 轮数,比较复发患者之间的克隆进化率。
1990年至2020年期间

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年6月15日

初级完成 (实际的)

2023年3月15日

研究完成 (实际的)

2023年3月15日

研究注册日期

首次提交

2020年6月17日

首先提交符合 QC 标准的

2020年6月17日

首次发布 (实际的)

2020年6月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年3月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年3月15日

最后验证

2023年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • 999920119
  • 20-H-N119

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