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Studio retrospettivo di pazienti con anemia aplastica grave che hanno avuto una ricaduta dopo terapia immunosoppressiva

15 marzo 2023 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Sfondo:

L'anemia aplastica grave (SAA) è una forma di insufficienza midollare. Di solito risulta da a

attacco di cellule T citotossiche alla cellula staminale del midollo. Due trattamenti possono essere utilizzati per la maggior parte delle persone con SAA. Uno è il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). L'altro è il trattamento immunosoppressivo (IST). Per le persone trattate con IST, può verificarsi una ricaduta. Se ciò accade, possono sottoporsi a HSCT o essere ritrattati con IST. I due regimi IST più comuni utilizzati per la recidiva di SAA sono l'ATG di coniglio (rATG) e l'alemtuzumab. Sia rATG che alemtuzumab hanno tassi di risposta e tassi di sopravvivenza simili. Non ci sono molti dati a lungo termine sulle persone che necessitano di ripetere il trattamento IST a causa di una ricaduta. I ricercatori vogliono esaminare i dati degli studi precedenti per saperne di più.

Obbiettivo:

Per confrontare i dati dei pazienti con SAA recidivanti tra coloro che hanno ricevuto alemtuzumab rispetto a rATG per il trattamento IST ripetuto.

Eleggibilità:

Adulti e bambini con SAA che sono stati arruolati nel protocollo NHLBI 12-H-0150, 06-H-0034, 05-H-0242, 03-H-0249, 03-H-0193, 00-H-0032 o 90- H-0146

Progetto:

Questo studio utilizza i dati di studi precedenti. I partecipanti a questi studi hanno consentito ai loro dati di essere utilizzati in ricerche future.

I ricercatori esamineranno le cartelle cliniche dei partecipanti. Raccoglieranno dati clinici, come note, risultati dei test e scansioni di immagini. Raccoglieranno anche i dati di ricerca raccolti come parte dello studio originale.

I ricercatori inseriranno i dati in un database interno. È protetto da password. Tutti i dati saranno conservati in unità di rete sicure o in siti sicuri.

Altri studi potrebbero essere aggiunti in futuro....

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'anemia aplastica grave (SAA) è una forma di insufficienza del midollo osseo e nella maggior parte dei casi è il risultato di un attacco di cellule T citotossiche alla cellula staminale del midollo. È trattato efficacemente nella maggior parte dei pazienti con trattamento immunosoppressivo (IST) o trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Tuttavia, nei pazienti trattati con IST, la recidiva rimane un problema con un tasso del 30-40%. Una volta recidivati, i pazienti possono essere ritrattati con IST o sottoposti a HSCT. I due regimi IST più comuni utilizzati per la recidiva di SAA sono l'ATG di coniglio (rATG) e l'alemtuzumab. Sia rATG che alemtuzumab hanno dimostrato di avere un tasso di risposta di circa il 60% nei pazienti con recidiva con tassi di sopravvivenza globale simili dell'83-85%. I precedenti predittori di recidiva includono il tempo dalla diagnosi all'IST e la risposta precoce all'IST. Esistono pochi dati a lungo termine sui pazienti che necessitano di ripetere il trattamento IST a causa di recidiva.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

173

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti SAA recidivati ​​che hanno avuto un IST ripetuto

Descrizione

  • Questa è una revisione retrospettiva del grafico. Gli investigatori esamineranno le cartelle cliniche di adulti e bambini con grave anemia aplastica (SAA) iscritti ai protocolli di trattamento della terapia immunosoppressiva (IST) nel NHLBI.

I pazienti che hanno rinunciato all'uso futuro dei dati sui loro studi precedenti saranno esclusi da questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti SAA recidivati
Pazienti con grave anemia aplastica recidivante dopo terapia immunosoppressiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione degli esiti a lungo termine dei pazienti con recidiva che hanno ricevuto IST ripetute
Lasso di tempo: Tra il periodo dal 1990 al 2020
Caratteristiche e risultati dei pazienti con SAA recidivanti tra coloro che hanno ricevuto alemtuzumab rispetto a rATG per IST ripetuta
Tra il periodo dal 1990 al 2020

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Predittori clinici per lo sviluppo della ricaduta
Lasso di tempo: Tra il periodo dal 1990 al 2020
Predittori clinici per lo sviluppo di recidiva come età, sesso, valori di laboratorio di base, tempo dalla diagnosi al trattamento iniziale e trattamento iniziale ricevuto.
Tra il periodo dal 1990 al 2020
Tassi di evoluzione clonale tra pazienti con recidiva a seconda del tipo di IST ricevuto e del numero di cicli di IST richiesti
Lasso di tempo: Tra il periodo dal 1990 al 2020
Confronta i tassi di evoluzione clonale tra i pazienti con recidiva in base al tipo di IST ricevuto e al numero di cicli di IST richiesti.
Tra il periodo dal 1990 al 2020

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

15 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

15 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 999920119
  • 20-H-N119

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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