Retrospektiv undersøgelse af patienter med svær aplastisk anæmi, som fik tilbagefald efter immunsuppressiv terapi

Baggrund:

Svær aplastisk anæmi (SAA) er en form for knoglemarvssvigt. Det skyldes normalt en

cytotoksisk T-celleangreb på marvstamcellen. To behandlinger kan bruges til de fleste med SAA. Den ene er allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Den anden er immunsuppressiv behandling (IST). For personer, der behandles med IST, kan tilbagefald forekomme. Hvis dette sker, kan de have HSCT eller blive genbehandlet med IST. De to mest almindelige IST-regimer, der anvendes til recidiverende SAA, er kanin-ATG (rATG) og alemtuzumab. Både rATG og alemtuzumab har lignende responsrater og overlevelsesrater. Der er ikke mange langtidsdata om personer, der har behov for gentagen IST-behandling på grund af tilbagefald. Forskere ønsker at se på data fra tidligere undersøgelser for at lære mere.

Objektiv:

At sammenligne data fra tilbagefaldende SAA-patienter mellem dem, der fik alemtuzumab versus rATG til gentagen IST-behandling.

Berettigelse:

Voksne og børn med SAA, som var tilmeldt NHLBI-protokol 12-H-0150, 06-H-0034, 05-H-0242, 03-H-0249, 03-H-0193, 00-H-0032 eller 90- H-0146

Design:

Denne undersøgelse bruger data fra tidligere undersøgelser. Deltagerne i disse undersøgelser har tilladt deres data at blive brugt i fremtidig forskning.

Forskere vil gennemgå deltagernes lægejournaler. De vil indsamle kliniske data, såsom noter, testresultater og billedscanninger. De vil også indsamle de forskningsdata, der er indsamlet som en del af den oprindelige undersøgelse.

Forskere vil indtaste dataene i en intern database. Den er beskyttet med adgangskode. Alle data vil blive opbevaret i sikre netværksdrev eller på sikre websteder.

Andre undersøgelser kan blive tilføjet i fremtiden....