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免疫抑制療法後に再発した重度再生不良性貧血患者のレトロスペクティブ研究

バックグラウンド:

重度の再生不良性貧血 (SAA) は、骨髄不全の一形態です。 それは通常、

骨髄幹細胞に対する細胞傷害性 T 細胞の攻撃。 ほとんどの SAA 患者には 2 つの治療法を使用できます。 1つは同種造血幹細胞移植(HSCT)です。 もう一つは免疫抑制療法(IST)です。 ISTで治療を受けている人は、再発する可能性があります。 これが発生した場合、HSCT を受けるか、IST で再治療することができます。 SAAの再発に使用される最も一般的な2つのIST療法は、ウサギATG(rATG)とアレムツズマブです。 rATG と alemtuzumab の奏効率と生存率はどちらも類似しています。 再発のためにIST治療を繰り返す必要がある人に関する長期データはあまりありません。 研究者は、過去の研究のデータを調べて、より多くのことを知りたいと考えています。

目的:

再燃したSAA患者のデータを、アレムツズマブとrATGを繰り返しIST治療を受けた患者の間で比較すること。

資格:

NHLBIプロトコル12-H-0150、06-H-0034、05-H-0242、03-H-0249、03-H-0193、00-H-0032、または90-に登録されたSAAの成人および子供H-0146

デザイン:

この研究では、過去の研究のデータを使用しています。 これらの研究の参加者は、データを将来の研究に使用することを許可しました。

研究者は参加者の医療記録を確認します。 メモ、テスト結果、画像スキャンなどの臨床データを収集します。 また、元の研究の一部として収集された研究データも収集します。

研究者はデータを社内データベースに入力します。 パスワードで保護されています。 すべてのデータは、安全なネットワーク ドライブまたは安全なサイトに保管されます。

今後、他の研究が追加される可能性があります....

調査の概要

状態

完了

詳細な説明

重度の再生不良性貧血 (SAA) は、骨髄不全の一形態であり、ほとんどの場合、骨髄幹細胞に対する細胞傷害性 T 細胞の攻撃の結果です。 免疫抑制療法(IST)または先行同種造血幹細胞移植(HSCT)のいずれかにより、ほとんどの患者で効果的に治療されます。 ただし、IST で治療されている患者では、30 ~ 40% の割合で再発の問題が残っています。 再発すると、患者は IST で再治療するか、HSCT を受けることができます。 SAAの再発に使用される最も一般的な2つのIST療法は、ウサギATG(rATG)とアレムツズマブです。 rATG と alemtuzumab はどちらも、再発患者で約 60% の応答率を示し、全生存率は 83 ~ 85% と同様です。 以前の再発の予測因子には、診断から IST までの時間、および IST への早期反応が含まれます。 再発により IST 治療の繰り返しが必要な患者に関する長期データはほとんどありません。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

173

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-繰り返しISTを持っていた再発したSAA被験者

説明

  • これはレトロスペクティブ チャート レビューです。 治験責任医師は、NHLBI の免疫抑制療法 (IST) 治療プロトコルに登録されている重症再生不良性貧血 (SAA) の成人および小児の医療記録を調査します。

以前の研究でデータの将来の使用をオプトアウトした患者は、この研究から除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
再発SAA患者
免疫抑制療法後に再発した重度の再生不良性貧血患者

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
繰り返しISTを受けた再発患者の長期転帰の評価
時間枠:1990年から2020年までの期間
アレムツズマブを投与された患者と繰り返しISTのrATGを受けた患者の間の再発したSAA患者の特徴と転帰
1990年から2020年までの期間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
再発発生の臨床的予測因子
時間枠:1990年から2020年までの期間
年齢、性別、ベースライン検査値、診断から最初の治療までの時間、受けた最初の治療など、再発の発生に関する臨床的予測因子。
1990年から2020年までの期間
受けた IST の種類と必要な IST ラウンド数に応じた再発患者間のクローン進化率
時間枠:1990年から2020年までの期間
受けた IST の種類と必要な IST ラウンドの数に応じて、再発患者間のクローン進化の速度を比較します。
1990年から2020年までの期間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年6月15日

一次修了 (実際)

2023年3月15日

研究の完了 (実際)

2023年3月15日

試験登録日

最初に提出

2020年6月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年6月17日

最初の投稿 (実際)

2020年6月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年3月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年3月15日

最終確認日

2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • 999920119
  • 20-H-N119

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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