Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Retrospektiv studie av patienter med svår aplastisk anemi som fick återfall efter immunsuppressiv terapi

Bakgrund:

Svår aplastisk anemi (SAA) är en form av benmärgssvikt. Det beror vanligtvis på a

cytotoxisk T-cellsattack på märgstamcellen. Två behandlingar kan användas för de flesta med SAA. En är allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT). Den andra är immunsuppressiv behandling (IST). För personer som behandlas med IST kan återfall uppstå. Om detta händer kan de ha HSCT eller återbehandlas med IST. De två vanligaste IST-regimerna som används för återfall av SAA är kanin-ATG (rATG) och alemtuzumab. Både rATG och alemtuzumab har liknande svarsfrekvens och överlevnadsfrekvens. Det finns inte mycket långtidsdata om personer som behöver upprepad IST-behandling på grund av återfall. Forskare vill titta på data från tidigare studier för att lära sig mer.

Mål:

Att jämföra data från återfallande SAA-patienter mellan de som fick alemtuzumab mot rATG för upprepad IST-behandling.

Behörighet:

Vuxna och barn med SAA som var inskrivna på NHLBI-protokoll 12-H-0150, 06-H-0034, 05-H-0242, 03-H-0249, 03-H-0193, 00-H-0032 eller 90- H-0146

Design:

Denna studie använder data från tidigare studier. Deltagarna i dessa studier har låtit deras data användas i framtida forskning.

Forskare kommer att granska deltagarnas journaler. De kommer att samla in kliniska data, såsom anteckningar, testresultat och bildgenomsökningar. De kommer också att samla in forskningsdata som samlats in som en del av den ursprungliga studien.

Forskare kommer att lägga in uppgifterna i en intern databas. Det är lösenordsskyddat. All data kommer att förvaras på säkra nätverksenheter eller på säkra webbplatser.

Andra studier kan komma att läggas till i framtiden....

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Svår aplastisk anemi (SAA) är en form av benmärgssvikt och är i de flesta fall resultatet av en cytotoxisk T-cellsattack på märgstamcellen. Det behandlas effektivt hos de flesta patienter med antingen immunsuppressiv behandling (IST) eller allogen hematopoetisk stamcellstransplantation i förväg (HSCT). Men hos patienter som behandlas med IST är återfall fortfarande ett problem med en frekvens på 30-40 %. Efter återfall kan patienter antingen återbehandlas med IST eller genomgå HSCT. De två vanligaste IST-regimerna som används för återfall av SAA är kanin-ATG (rATG) och alemtuzumab. Både rATG och alemtuzumab har visat sig ha en svarsfrekvens på cirka 60 % hos återfallspatienter med liknande totala överlevnadsfrekvenser på 83–85 %. Tidigare prediktorer för återfall inkluderar tid från diagnos till IST och tidigt svar på IST. Det finns få långtidsdata om patienter som behöver upprepad IST-behandling på grund av återfall.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

173

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Återfall av SAA-personer som hade en upprepad IST

Beskrivning

  • Detta är en retrospektiv diagramgranskning. Utredarna kommer att granska de medicinska journalerna för vuxna och barn med svår aplastisk anemi (SAA) inskrivna på behandlingsprotokoll för immunsuppressiv terapi (IST) i NHLBI.

Patienter som valt bort framtida användning av data från sina tidigare studier kommer att uteslutas från denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Återfallande SAA-patienter
Patienter med svår aplastisk anemi som återföll efter immunsuppressiv terapi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedömning av långsiktiga resultat av återfallspatienter som fick upprepad IST
Tidsram: Mellan perioden 1990 till 2020
Karakteristika och resultat av återfallande SAA-patienter mellan de som fick alemtuzumab kontra rATG för upprepad IST
Mellan perioden 1990 till 2020

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniska prediktorer för utveckling av återfall
Tidsram: Mellan perioden 1990 till 2020
Kliniska prediktorer för utveckling av återfall såsom ålder, kön, laboratorievärden vid utgångsläget, tid från diagnos till initial behandling och initial behandling.
Mellan perioden 1990 till 2020
Hastigheter av klonal utveckling mellan återfallspatienter beroende på vilken typ av IST mottagen och antalet IST-omgångar som krävs
Tidsram: Mellan perioden 1990 till 2020
Jämför takten av klonal utveckling mellan återfallspatienter beroende på vilken typ av IST mottagen och antalet IST-omgångar som krävs.
Mellan perioden 1990 till 2020

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 juni 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

15 mars 2023

Avslutad studie (Faktisk)

15 mars 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2020

Första postat (Faktisk)

18 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Andra studie-ID-nummer

  • 999920119
  • 20-H-N119

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Svår aplastisk anemi

3
Prenumerera