Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Retrospectieve studie van patiënten met ernstige aplastische anemie die terugvielen na immunosuppressieve therapie

15 maart 2023 bijgewerkt door: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Achtergrond:

Ernstige aplastische anemie (SAA) is een vorm van beenmergfalen. Het komt meestal voort uit een

cytotoxische T-celaanval op de mergstamcel. Voor de meeste mensen met SAA kunnen twee behandelingen worden gebruikt. Een daarvan is allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). De andere is immunosuppressieve behandeling (IST). Bij mensen die met IST worden behandeld, kan terugval optreden. Als dit gebeurt, kunnen ze HSCT krijgen of opnieuw worden behandeld met IST. De twee meest voorkomende IST-regimes die worden gebruikt voor recidiverende SAA zijn konijnen-ATG (rATG) en alemtuzumab. Zowel rATG als alemtuzumab hebben vergelijkbare responspercentages en overlevingspercentages. Er zijn niet veel langetermijngegevens over mensen die vanwege een terugval een herhaalde IST-behandeling nodig hebben. Onderzoekers willen gegevens uit eerdere onderzoeken bekijken om meer te weten te komen.

Objectief:

Om de gegevens van recidiverende SAA-patiënten te vergelijken tussen degenen die alemtuzumab kregen versus rATG voor herhaalde IST-behandeling.

Geschiktheid:

Volwassenen en kinderen met SAA die waren ingeschreven op NHLBI-protocol 12-H-0150, 06-H-0034, 05-H-0242, 03-H-0249, 03-H-0193, 00-H-0032 of 90- H-0146

Ontwerp:

Dit onderzoek maakt gebruik van gegevens uit eerdere onderzoeken. De deelnemers aan die onderzoeken hebben toegestaan ​​dat hun gegevens in toekomstig onderzoek worden gebruikt.

Onderzoekers zullen de medische dossiers van deelnemers bekijken. Ze verzamelen klinische gegevens, zoals aantekeningen, testresultaten en beeldvormende scans. Ze zullen ook de onderzoeksgegevens verzamelen die zijn verzameld als onderdeel van het oorspronkelijke onderzoek.

Onderzoekers voeren de gegevens in een interne database in. Het is beveiligd met een wachtwoord. Alle gegevens worden bewaard op beveiligde netwerkschijven of op beveiligde sites.

Andere studies kunnen in de toekomst worden toegevoegd....

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Ernstige aplastische anemie (SAA) is een vorm van beenmergfalen en is in de meeste gevallen het gevolg van een cytotoxische T-celaanval op de mergstamcel. Het wordt bij de meeste patiënten effectief behandeld met ofwel immunosuppressieve behandeling (IST) of vooraf allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). Bij patiënten die met IST worden behandeld, blijft terugval een probleem met een percentage van 30-40%. Eenmaal teruggevallen, kunnen patiënten opnieuw worden behandeld met IST of HSCT ondergaan. De twee meest voorkomende IST-regimes die worden gebruikt voor recidiverende SAA zijn konijnen-ATG (rATG) en alemtuzumab. Van zowel rATG als alemtuzumab is aangetoond dat ze een responspercentage van ongeveer 60% hebben bij recidiverende patiënten met vergelijkbare algehele overlevingspercentages van 83-85%. Eerdere voorspellers van terugval zijn onder meer de tijd van diagnose tot IST en vroege reactie op IST. Er zijn weinig langetermijngegevens over patiënten die een herhaalde IST-behandeling nodig hebben vanwege een terugval.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

173

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Heart, Lung and Blood Institute (NHLBI)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Recidiverende SAA Proefpersonen die een herhaalde IST hadden

Beschrijving

  • Dit is een retrospectief kaartoverzicht. De onderzoekers zullen de medische dossiers bekijken van volwassenen en kinderen met ernstige aplastische anemie (SAA) die zijn ingeschreven voor behandelingsprotocollen voor immunosuppressieve therapie (IST) in de NHLBI.

Patiënten die zich afmelden voor toekomstig gebruik van gegevens over hun eerdere onderzoeken, zullen van dit onderzoek worden uitgesloten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Recidiverende SAA-patiënten
Patiënten met ernstige aplastische anemie die terugvielen na immunosuppressieve therapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van langetermijnresultaten van recidiverende patiënten die herhaalde IST kregen
Tijdsspanne: Tussen de periode van 1990 tot 2020
Kenmerken en uitkomsten van recidiverende SAA-patiënten tussen degenen die alemtuzumab kregen versus rATG voor herhaalde IST
Tussen de periode van 1990 tot 2020

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische voorspellers voor de ontwikkeling van terugval
Tijdsspanne: Tussen de periode van 1990 tot 2020
Klinische voorspellers voor de ontwikkeling van een terugval, zoals leeftijd, geslacht, uitgangslaboratoriumwaarden, tijd van diagnose tot eerste behandeling en ontvangen eerste behandeling.
Tussen de periode van 1990 tot 2020
Tarieven van klonale evolutie tussen recidiverende patiënten, afhankelijk van het type IST dat is ontvangen en het aantal vereiste IST-rondes
Tijdsspanne: Tussen de periode van 1990 tot 2020
Vergelijk de mate van klonale evolutie tussen recidiverende patiënten, afhankelijk van het type IST dat is ontvangen en het aantal benodigde IST-rondes.
Tussen de periode van 1990 tot 2020

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juni 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 maart 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 maart 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 999920119
  • 20-H-N119

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige aplastische anemie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren