페닐케톤뇨증이 있는 성인 환자에서 SYNB1618 및 SYNB1934의 효능 및 안전성 (SynPheny-1)
2022년 10월 14일 업데이트: Synlogic
페닐케톤뇨증(SynPheny-1) 환자에서 SYNB1618 및 SYNB1934의 효능 및 안전성에 대한 공개 라벨 연구
페닐케톤뇨증(PKU) 환자를 대상으로 하는 이 2상 연구는 SYNB1618 또는 SYNB1934 용량 증량 요법에 대한 개방형 이중군 연구입니다.
이 연구 전반에 걸친 모든 평가는 임상 현장에서 또는 대체 위치(예: 환자의 집, 호텔)에서 가정 의료 전문가가 수행할 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 오픈 라벨, 이중 암 2상 연구입니다. 참여하는 모든 PKU 환자는 활성 연구 약물인 SYNB1618 또는 SYNB1934를 받게 됩니다. 이 연구는 치료 15일 동안 SYNB1618 또는 SYNB1934의 4가지 용량 수준으로 구성된 용량 증량 요법을 평가하고 있습니다.
이 연구는 임상 현장에서 또는 대체 위치(예: 환자의 집, 호텔)에서 가정 의료 전문가가 수행할 수 있는 유연성으로 설계되었습니다.
환자는 15일 용량 램프('치료 기간')를 시작하기 전에 적격성을 선별하고 맞춤형 식이 준비 기간을 완료합니다. 치료 기간 동안 환자는 다이어트 시작 기간과 동일한 맞춤형 다이어트 메뉴를 준수해야 합니다.
SYNB1618 SYNB1934의 효능은 이 연구에서 혈장 D5-페닐알라닌(D5-Phe)에 대한 곡선하 면적(AUC)의 감소와 혈장 Phe 수준의 감소를 측정하여 평가됩니다.
부작용(AE), 임상 실험실 측정, 생명 징후 및 신체 검사의 문서화를 통해 안전성을 모니터링합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33434
- Excel Medical Clinical Trials, LLC
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida College of Medicine
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University in St Louis
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97201
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84124
- PRA Health Sciences
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University Hospital Adult Services
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 18세.
- 정보에 입각한 동의 절차를 자발적으로 완료할 수 있고 기꺼이 완료합니다.
- 조사자가 평가한 병력에 기초한 전형적인 PKU의 진단(예: Phe 농도 >1200 μmol/L, 낮은 식이 Phe 내성 또는 유전적 진단).
- 스크리닝 시 혈액 Phe ≥ 600 µmol/L.
- 스크리닝 전 최소 1개월 동안 안정적인 의약 처방 요법(사용된 경우)을 포함한 안정적인 식이.
- 소변 및 혈액 수집, 식이 조절 준수, 후속 방문 및 IMP 섭취 준수를 포함한 모든 연구 절차에 이용 가능하고 이에 동의합니다.
- 성적으로 금욕하거나 외과적으로 불임 수술(정관 절제술)을 받은 남성 환자, 또는 여성 파트너와 성적으로 활발하고 다음을 위한 허용 가능한 피임 방법과 함께 효과적인 피임 방법(예: 살정제 함유 콘돔)을 사용하는 데 동의한 환자 임신하지 않은 여성 파트너(아래 포함 기준 #8에 정의됨)는 사전 동의 후, 연구 기간 내내, IMP의 마지막 투여 후 최소 3개월 동안, 그리고 정자를 기증할 의도가 없는 사람 스크리닝부터 IMP 투여 후 3개월까지의 기간.
다음 기준 중 하나를 충족하는 여성 환자:
- 가임 여성(WOCBP)은 IMP 시작 전 스크리닝에서 혈청 임신 검사(인간 융모막 성선 자극 호르몬) 음성, 베이스라인에서 소변 임신 검사 음성을 받아야 하며 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 정보에 입각한 동의 후, 연구 전반에 걸쳐, 그리고 IMP의 마지막 투여 후 최소 3개월 동안 그들의 남성 파트너(들)를 위한 허용 가능한 피임 방법(상기 포함 기준 #7에 정의됨). 허용되는 피임 방법에는 호르몬 피임법, 호르몬 또는 비호르몬 자궁 내 장치, 양측 난관 폐색, 완전 금욕, 절차 3개월 후 기록된 무정자증이 있는 정관 수술 파트너, 살정제가 포함된 격막, 살정제가 포함된 자궁경부 캡, 살정제가 포함된 질 스폰지 또는 남성 또는 살정제가 있거나 없는 여성 콘돔.
- 다음 중 하나에 해당하는 폐경 전 여성:
나. 기록된 자궁절제술, ii. 문서화된 양측 난관 절제술, iii. 문서화된 양측 난소절제술, iv. 기록된 난관 결찰/폐쇄, v. 환자가 선호하거나 일상적인 생활 방식을 선호하는 성적인 금욕 c. 폐경 후 여성(난포자극호르몬[FSH] 평가로 확인된 12개월 이상의 무월경 및 다른 생물학적 또는 생리학적 원인이 없는 45세 이상).
- 검사자에 의해 정상 범위 내에서 또는 임상적으로 중요하지 않은 것으로 판단된 실험실 평가(예: 화학 패널, 감별을 통한 전체 혈구 계산[CBC], 소변 검사, 크레아티닌 청소율, CRP) 선별.
제외 기준:
- 현재 Palynziq®(pegvaliase-pqpz)를 복용하고 있습니다(스크리닝 1개월 이내).
- 모든 등급의 염증성 또는 과민성 장 장애.
- 면역결핍 질환의 병력 또는 현재.
- E. coli Nissle 또는 SYNB1618 제형의 성분에 대한 불내성 또는 알레르기 반응.
- 모든 상태(예: 셀리악병, 위절제술, 우회로 수술, 회장루) 또는 약물이나 영양소의 흡수에 영향을 미칠 수 있는 처방약 또는 일반의약품을 받고 있는 경우.
- 계획된 수술, 입원, 치과 시술 또는 필요할 것으로 예상되는 중재적 연구를 포함하여 최종 안전성 평가를 통해 IMP의 첫 번째 투여 전 28일 이내에 모든 유형의 전신(예: 경구 또는 정맥) 항생제를 현재 복용 중이거나 복용할 계획입니다. 항생제. 예외: 국소 항생제는 허용됩니다.
- 예상되는 첫 번째 투여 전 3개월 이내, 대수술(두개골, 흉부, 복부 또는 골반강 내의 장기에 대한 수술) 또는 입원 환자 입원.
- 알코올이나 남용 약물에 대한 의존.
- 스크리닝 전 30일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 약물의 투여 또는 섭취, 또는 스크리닝 방문 전 세포/유전자 치료 또는 현재 조사 약물 연구 등록.
- 급성 또는 만성 의학적, 외과적, 정신과적 또는 사회적 상태 또는 연구 참여와 관련된 환자 위험을 증가시킬 수 있는 검사실 이상, 연구 절차 및 요구 사항 준수를 손상시키거나 연구 안전 또는 PD 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있으며, 조사자는 환자를 등록에 부적절하게 만들 것입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SYNB1618
SYNB1618의 용량 램프
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경구 투여된 SYNB1618의 15일 용량 증량 요법(4가지 용량 수준)
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실험적: SYNB1934
SYNB1934의 용량 램프
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경구 투여되는 SYNB1934의 15일 용량 증량 요법(4가지 용량 수준)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장에서 표지된 Phe(D5-Phe)의 기준선으로부터의 변화
기간: 14일
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1차 효능 결과는 D5-Phe 투여 후 24시간 동안 혈장 D5-Phe AUC의 기준선으로부터의 변화를 측정하여 평가됩니다.
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14일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈장 Phe의 공복 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 14일
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2차 효능 결과는 기준선과 비교하여 혈장 Phe의 공복 수준을 측정하여 평가됩니다.
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14일
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치료-응급 부작용의 발생률
기간: 43일차
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AE의 특성과 빈도를 평가하여 측정합니다.
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43일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 8월 25일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 7일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 8월 27일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 14일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SYNB1618-CP-003
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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