중증 메틸말론산혈증 소아 환자에서 hLB-001을 이용한 유전자 치료 (SUNRISE)
2024년 2월 21일 업데이트: LogicBio Therapeutics, Inc
MMUT 돌연변이를 특징으로 하는 메틸말론산혈증이 있는 소아 환자에서 hLB-001 유전자 치료에 대한 1/2상 공개 라벨 임상 연구
SUNRISE 시험은 소아 MMA 환자에서 hLB-001의 단일 정맥 주입의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위해 설계된 FIH(First-in-Human), 공개 라벨, 1/2상 임상 시험입니다. 메틸말로닐-CoA 뮤타제 유전자(MMUT) 돌연변이. hLB-001은 LK03 캡시드(rAAV-LK03)를 활용하는 간 표적 재조합 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV) 벡터로 알부민 유전자좌에서 인간 메틸말로닐-CoA 뮤타제 유전자를 비파괴적으로 통합하도록 설계되었습니다.
이 시험은 6개월에서 12세 사이의 소아 환자를 등록할 것으로 예상되며, 처음에는 3세에서 12세 환자로 시작하여 6개월에서 2세 환자를 추가할 예정입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Clinical Trial Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Clinical Trial Site
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 투약 시점에 참가자는 6개월에서 12세여야 합니다.
다음을 모두 충족하는 중증 MMA 진단을 받은 남성 및 여성;
- MMUT 유전자에서 유전적으로 확인된 병원성 돌연변이가 있는 분리된 MMA
- >100 µmol/L의 혈청/혈장 메틸말론산 수준 스크리닝
- PI가 MMA와 관련된 것으로 간주하는 다음 중 하나 이상: (i) 예정되지 않은 응급실 방문, 입원 또는 스크리닝 방문 이전 연도의 병가 필요 (ii) 발달 지연, 운동 장애, 시신경병증 또는 튜브 영양이 필요한 영양 공급 장애
- 스크리닝 시작 전 2개월 동안 의학적으로 안정적임
제외 기준:
- 단독 MMA 이외의 유기산혈증이 있거나 기타 고암모니아혈증의 원인이 있는 참가자
- MMA 표적 유전자 치료 또는 핵산 치료를 받은 경우
- 인슐린 또는 고용량 히드록소코발라민(> 1 mg/일 OHB12 비경구) 참가자
- 간세포 세포 요법을 포함한 신장 또는 간 이식
- 예상 사구체 여과율(eGFR) < 60mL/min/1.73 연령에 적합한 방정식 또는 신장 질환에 대한 지속적인 투석을 기반으로 한 m2
- 항-rAAV-LK03-중화 항체에 대해 양성인 참가자 테스트
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 용량 수준 1 파트 A
3세 ~ 12세
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IV 주입을 통한 hLB-001
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실험적: 용량 수준 1 파트 B
6개월~2세
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IV 주입을 통한 hLB-001
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실험적: 용량 수준 1 파트 C
6개월 ~ 12세
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IV 주입을 통한 hLB-001
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실험적: 용량 수준 2 파트 A
3세 ~ 12세
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IV 주입을 통한 hLB-001
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실험적: 용량 수준 2 파트 B
6개월~2세
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IV 주입을 통한 hLB-001
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 52주차까지
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부작용(AE)은 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 인간에게 약물을 사용하는 것과 관련된 모든 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었습니다.
TEAE는 hLB-001 투여 전에는 존재하지 않았던 AE이거나, hLB-001 투여 후 중증도 또는 빈도가 악화되는 이미 존재하는 사건이었습니다.
인과 관계에 관계없이 심각한 부작용(SAE) 및 기타 심각하지 않은 AE에 대한 요약은 보고된 부작용 모듈에 있습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 52주차까지
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주입 독성이 있는 참가자 수
기간: 52주차까지의 기준선
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주입 독성은 투여 중 의학적 개입을 제한, 지연 또는 필요로 하는 hLB-001 관련 AE였습니다.
인과 관계에 관계없이 SAE 및 기타 심각하지 않은 AE에 대한 요약은 보고된 유해 사례 모듈에 있습니다.
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52주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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52주차에 기준선 대비 혈청 메틸말론산 수치 변화
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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52주차의 혈청 메틸구연산염 수준의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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52주차의 혈청 섬유아세포 성장 인자 21(FGF21) 수준의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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52주차 프로피온산 산화율의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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52주차에 기준선 대비 혈청 알부민-2A 수준의 변화
기간: 기준선, 52주차
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정량한계(BLQ) 미만 값은 2.44나노그램(ng)/밀리리터(mL)였습니다.
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기준선, 52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
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유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 5월 29일
기본 완료 (실제)
2023년 1월 10일
연구 완료 (실제)
2023년 1월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 10월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 10월 7일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 21일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LB001-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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