Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa hLB-001 u pacjentów pediatrycznych z ciężką kwasicą metylomalonową (SUNRISE)

21 lutego 2024 zaktualizowane przez: LogicBio Therapeutics, Inc

Otwarte badanie kliniczne fazy 1/2 dotyczące terapii genowej hLB-001 u pacjentów pediatrycznych z kwasicą metylomalonową charakteryzującą się mutacjami MMUT

Badanie SUNRISE jest pierwszym z udziałem ludzi (FIH), otwartym badaniem klinicznym fazy 1/2, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności pojedynczego wlewu dożylnego hLB-001 u dzieci i młodzieży z MMA charakteryzującym się mutacje genu mutazy metylomalonylo-CoA (MMUT). hLB-001 jest ukierunkowanym na wątrobę rekombinowanym wektorem wirusowym związanym z adenowirusem (rAAV) wykorzystującym kapsyd LK03 (rAAV-LK03), zaprojektowanym do niezakłócającej integracji ludzkiego genu mutazy metylomalonylo-CoA w locus albuminy.

Oczekuje się, że do badania zostaną włączeni pacjenci pediatryczni w wieku od 6 miesięcy do 12 lat, zaczynając od pacjentów w wieku od 3 do 12 lat, a następnie dodając pacjentów w wieku od 6 miesięcy do 2 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • W momencie dawkowania uczestnicy muszą mieć od 6 miesięcy do 12 lat

  • Mężczyźni i kobiety z rozpoznaniem ciężkiego MMA spełniający wszystkie poniższe kryteria;

    1. Izolowany MMA z genetycznie potwierdzoną, patogenną mutacją w genie MMUT
    2. Badanie przesiewowe poziomu kwasu metylomalonowego w surowicy/osoczu >100 µmol/L
    3. Jeden lub więcej z następujących czynników uznanych przez PI za związane z MMA: (i) Nieplanowana wizyta na ostrym dyżurze, hospitalizacja lub konieczność stosowania diety w okresie choroby w roku poprzedzającym wizytę przesiewową (ii) Opóźnienie rozwoju, zaburzenia ruchowe, neuropatia nerwu wzrokowego lub zaburzenie karmienia z koniecznością karmienia przez sondę
    4. Stabilny medycznie przez 2 miesiące przed rozpoczęciem badań przesiewowych

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy z kwasicami organicznymi innymi niż izolowany MMA lub z innymi przyczynami hiperamonemii
  • Po otrzymaniu terapii genowej ukierunkowanej na MMA lub terapii kwasami nukleinowymi
  • Uczestnicy przyjmujący insulinę lub hydroksykobalaminę w dużych dawkach (> 1 mg/dzień OHB12 pozajelitowo)
  • Przeszczep nerki lub wątroby, w tym terapia komórkowa hepatocytów
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 w oparciu o równania odpowiednie dla wieku lub trwające dializy z powodu choroby nerek
  • Uczestnik ma pozytywny wynik testu na przeciwciała neutralizujące anty-rAAV-LK03

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka Poziom 1 Część A
Od 3 lat do 12 lat
Biologiczny: hLB-001
hLB-001 przez infuzję IV
Eksperymentalny: Dawka Poziom 1 Część B
6 miesięcy do 2 lat
Biologiczny: hLB-001
hLB-001 przez infuzję IV
Eksperymentalny: Dawka Poziom 1 Część C
6 miesięcy do 12 lat
Biologiczny: hLB-001
hLB-001 przez infuzję IV
Eksperymentalny: Dawka Poziom 2 Część A
Od 3 lat do 12 lat
Biologiczny: hLB-001
hLB-001 przez infuzję IV
Eksperymentalny: Dawka Poziom 2 Część B
6 miesięcy do 2 lat
Biologiczny: hLB-001
hLB-001 przez infuzję IV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 52. tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z lekiem, czy nie. TEAE było zdarzeniem niepożądanym, które nie występowało przed podaniem hLB-001, lub zdarzeniem już obecnym, którego nasilenie lub częstotliwość uległy pogorszeniu po podaniu hLB-001. Podsumowanie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i innych innych niż poważne zdarzeń niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Od pierwszej dawki badanego leku do 52. tygodnia
Liczba uczestników z toksycznością infuzyjną
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
Toksyczność infuzyjną stanowiło AE związane z hLB-001, które ogranicza, opóźnia lub wymaga interwencji medycznej podczas podawania. Podsumowanie SAE i innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia kwasu metylomalonowego w surowicy w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową poziomu metylocytrynianu w surowicy w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową poziomu czynnika wzrostu fibroblastów 21 (FGF21) w surowicy w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Procentowa zmiana szybkości utleniania propionianu w stosunku do wartości wyjściowych w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu albuminy-2A w surowicy w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość poniżej granicy oznaczalności (BLQ) wynosiła 2,44 nanograma (ng)/mililitr (ml).
Wartość wyjściowa, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

LogicBio Therapeutics, Inc

Współpracownicy

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 października 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

23 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LB001-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwasica metylomalonowa

Badania kliniczne na hLB-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj