Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gentherapie met hLB-001 bij pediatrische patiënten met ernstige methylmalonzuuracidemie (SUNRISE)

21 februari 2024 bijgewerkt door: LogicBio Therapeutics, Inc

Een fase 1/2 open-label klinisch onderzoek naar hLB-001-gentherapie bij pediatrische patiënten met methylmalonzuuracidemie gekenmerkt door MMUT-mutaties

De SUNRISE-studie is een first-in-human (FIH), open-label, fase 1/2 klinische studie die is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid te beoordelen van een enkelvoudige intraveneuze infusie van hLB-001 bij pediatrische patiënten met MMA gekenmerkt door mutaties in het methylmalonyl-CoA-mutasegen (MMUT). hLB-001 is een op de lever gerichte, recombinant-gemanipuleerde adeno-geassocieerde virale (rAAV) vector die gebruik maakt van de LK03-capside (rAAV-LK03), ontworpen om het humane methylmalonyl-CoA-mutasegen niet-verstorend te integreren op de albumine-locus.

De proef zal naar verwachting pediatrische patiënten inschrijven met leeftijden variërend van 6 maanden tot 12 jaar, in eerste instantie beginnend met 3 tot 12 jaar oude patiënten en daarna patiënten van 6 maanden tot 2 jaar toevoegen.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Op het moment van toediening moeten deelnemers 6 maanden tot 12 jaar oud zijn

  • Mannetjes en vrouwtjes met de diagnose ernstige MMA die aan al het volgende voldoen;

    1. Geïsoleerde MMA met genetisch bevestigde, pathogene mutaties in het MMUT-gen
    2. Screening van serum/plasma methylmalonzuurwaarden van >100 µmol/L
    3. Een of meer van de volgende zaken die door de PI als MMA-gerelateerd worden beschouwd: (i) Een ongepland SEH-bezoek, ziekenhuisopname of een dieet voor ziektedag in het jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek (ii) Ontwikkelingsachterstand, bewegingsstoornis, optische neuropathie of voedingsstoornis met behoefte aan sondevoeding
    4. Medisch stabiel gedurende de 2 maanden voorafgaand aan de start van de screening

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met andere organische acidemieën dan geïsoleerde MMA, of met andere oorzaken van hyperammoniëmie
  • MMA-gerichte gentherapie of nucleïnezuurtherapie hebben gekregen
  • Deelnemers aan insuline of hoge dosis hydroxocobalamine (> 1 mg/dag OHB12 parenteraal)
  • Nier- of levertransplantatie, inclusief hepatocytceltherapie
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) van < 60 ml/min/1,73 m2 gebaseerd op voor de leeftijd geschikte vergelijkingen, of lopende dialyse voor nierziekte
  • Deelnemer test positief op anti-rAAV-LK03-neutraliserende antistoffen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosisniveau 1 Deel A
3 jarigen tot 12 jarigen
Biologisch: hLB-001
hLB-001 via IV-infusie
Experimenteel: Dosisniveau 1 Deel B
Kinderen van 6 maanden tot 2 jaar
Biologisch: hLB-001
hLB-001 via IV-infusie
Experimenteel: Dosisniveau 1 Deel C
Kinderen van 6 maanden tot 12 jaar
Biologisch: hLB-001
hLB-001 via IV-infusie
Experimenteel: Dosisniveau 2 Deel A
3 jarigen tot 12 jarigen
Biologisch: hLB-001
hLB-001 via IV-infusie
Experimenteel: Dosisniveau 2 Deel B
Kinderen van 6 maanden tot 2 jaar
Biologisch: hLB-001
hLB-001 via IV-infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 52
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, ongeacht of dit al dan niet als geneesmiddelgerelateerd wordt beschouwd. TEAE was een bijwerking die niet aanwezig was voorafgaand aan de toediening van hLB-001, of een gebeurtenis die al aanwezig was en die in ernst of frequentie verslechterde na toediening van hLB-001. Een samenvatting van ernstige bijwerkingen (SAE's) en andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de module Gerapporteerde bijwerkingen.
Vanaf de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel tot week 52
Aantal deelnemers met infusietoxiciteit
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Een infusietoxiciteit was een hLB-001-gerelateerde bijwerking die medische interventie tijdens de toediening beperkt, vertraagt ​​of vereist. Een samenvatting van SAE's en andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de module Gerapporteerde bijwerkingen.
Basislijn tot week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het serummethylmalonzuurniveau in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serummethylcitraatniveau in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het niveau van serumfibroblastgroeifactor 21 (FGF21) in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in propionaatoxidatiesnelheid in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Basislijn, week 52
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumalbumine-2A-niveau in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Onder de kwantificatielimiet (BLQ) lag de waarde 2,44 nanogram (ng)/milliliter (ml).
Basislijn, week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

LogicBio Therapeutics, Inc

Medewerkers

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 mei 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

10 januari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 januari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 oktober 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 oktober 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

23 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LB001-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op hLB-001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Slovakia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren