Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie s hLB-001 u pediatrických pacientů s těžkou methylmalonovou acidémií (SUNRISE)

21. února 2024 aktualizováno: LogicBio Therapeutics, Inc

Otevřená klinická studie fáze 1/2 genové terapie hLB-001 u dětských pacientů s methylmalonovou acidémií charakterizovanou mutacemi MMUT

Studie SUNRISE je první na člověku (FIH), otevřená klinická studie fáze 1/2 navržená k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti jednorázové intravenózní infuze hLB-001 u dětských pacientů s MMA charakterizovaných mutace genu methylmalonyl-CoA mutázy (MMUT). hLB-001 je na játra cílený, rekombinantně upravený adeno-asociovaný virový (rAAV) vektor využívající kapsidu LK03 (rAAV-LK03), navržený k nerušivé integraci genu lidské methylmalonyl-CoA mutázy v lokusu albuminu.

Očekává se, že do studie budou zařazeni dětští pacienti ve věku od 6 měsíců do 12 let, zpočátku s pacienty ve věku 3 až 12 let a poté se přidají pacienti ve věku od 6 měsíců do 2 let.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • V době dávkování musí být účastníkům 6 měsíců až 12 let

  • Muži a ženy s diagnózou těžkého MMA splňující všechny následující;

    1. Izolovaný MMA s geneticky potvrzenými, patogenními mutacemi v genu MMUT
    2. Screening hladiny methylmalonové kyseliny v séru/plazmě >100 µmol/l
    3. Jedna nebo více z následujících skutečností, které PI považuje za související s MMA: (i) Neplánovaná návštěva na pohotovosti, hospitalizace nebo požadavek na dietu pro nemocný v roce před screeningovou návštěvou (ii) Opožděný vývoj, porucha hybnosti, optická neuropatie nebo porucha krmení s požadavkem na krmení sondou
    4. Zdravotně stabilní po dobu 2 měsíců před začátkem screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s organickými acidémiemi jinými než izolovaným MMA nebo s jinými příčinami hyperamonémie
  • Absolvování genové terapie cílené na MMA nebo terapie nukleovými kyselinami
  • Účastníci užívající inzulín nebo vysokou dávku hydroxokobalaminu (> 1 mg/den OHB12 parenterálně)
  • Transplantace ledvin nebo jater, včetně terapie hepatocytárními buňkami
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 na základě rovnic odpovídajících věku nebo probíhající dialýza pro onemocnění ledvin
  • Testy účastníka jsou pozitivní na anti-rAAV-LK03-neutralizující protilátky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Úroveň dávky 1, část A
Od 3 let do 12 let
Biologický: hLB-001
hLB-001 prostřednictvím IV infuze
Experimentální: Úroveň dávky 1, část B
Děti od 6 měsíců do 2 let
Biologický: hLB-001
hLB-001 prostřednictvím IV infuze
Experimentální: Úroveň dávky 1, část C
6 měsíců až 12 let
Biologický: hLB-001
hLB-001 prostřednictvím IV infuze
Experimentální: Úroveň dávky 2, část A
Od 3 let do 12 let
Biologický: hLB-001
hLB-001 prostřednictvím IV infuze
Experimentální: Úroveň dávky 2, část B
Děti od 6 měsíců do 2 let
Biologický: hLB-001
hLB-001 prostřednictvím IV infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku až do 52. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost spojená s užíváním léku u lidí, ať už je považována za související s lékem či nikoli. TEAE byla AE, která nebyla přítomna před podáním hLB-001, nebo již přítomná událost, která se zhoršila buď v závažnosti, nebo ve frekvenci po podání hLB-001. Souhrn závažných nežádoucích příhod (SAE) a jiných nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Od první dávky studovaného léku až do 52. týdne
Počet účastníků s infuzní toxicitou
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
Infuzní toxicita byla AE související s hLB-001, která omezuje, zpožďuje nebo vyžaduje lékařskou intervenci během podávání. Souhrn SAE a dalších nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Výchozí stav do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny kyseliny methylmalonové v séru od výchozí hodnoty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Změna hladiny methylcitrátu v séru od výchozí hodnoty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Změna hladiny sérového fibroblastového růstového faktoru 21 (FGF21) od výchozí hodnoty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Procentuální změna rychlosti oxidace propionátu oproti výchozí hodnotě v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Výchozí stav, týden 52
Změna hladiny sérového albuminu-2A od výchozí hodnoty v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Hodnota pod limitem kvantifikace (BLQ) byla 2,44 nanogramů (ng)/mililitr (ml).
Výchozí stav, týden 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LogicBio Therapeutics, Inc

Spolupracovníci

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

10. ledna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

10. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

9. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LB001-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na hLB-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit