Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Gentherapie mit hLB-001 bei pädiatrischen Patienten mit schwerer Methylmalonazidämie (SUNRISE)

21. Februar 2024 aktualisiert von: LogicBio Therapeutics, Inc

Eine offene klinische Studie der Phase 1/2 zur hLB-001-Gentherapie bei pädiatrischen Patienten mit Methylmalonazidämie, die durch MMUT-Mutationen gekennzeichnet ist

Die SUNRISE-Studie ist eine First-in-Human (FIH), offene klinische Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von hLB-001 bei pädiatrischen Patienten mit MMA, gekennzeichnet durch Mutationen des Methylmalonyl-CoA-Mutase-Gens (MMUT). hLB-001 ist ein auf die Leber gerichteter, rekombinant konstruierter Adeno-assoziierter viraler (rAAV)-Vektor, der das LK03-Kapsid (rAAV-LK03) nutzt und entwickelt wurde, um das menschliche Methylmalonyl-CoA-Mutase-Gen am Albumin-Locus unterbrechungsfrei zu integrieren.

Es wird erwartet, dass in die Studie pädiatrische Patienten im Alter von 6 Monaten bis 12 Jahren aufgenommen werden, wobei zunächst Patienten im Alter von 3 bis 12 Jahren aufgenommen werden und dann Patienten im Alter von 6 Monaten bis 2 Jahren hinzugefügt werden.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zum Zeitpunkt der Verabreichung müssen die Teilnehmer 6 Monate bis 12 Jahre alt sein

  • Männer und Frauen mit der Diagnose schwerer MMA, die alle folgenden Kriterien erfüllen;

    1. Isolierte MMA mit genetisch bestätigten, pathogenen Mutationen im MMUT-Gen
    2. Screening von Serum-/Plasma-Methylmalonsäurespiegel von >100 µmol/L
    3. Einer oder mehrere der folgenden Punkte, die vom PI als MMA-bedingt angesehen werden: (i) Ein außerplanmäßiger Besuch in der Notaufnahme, Krankenhausaufenthalt oder Erfordernis einer Diät am Krankentag im Jahr vor dem Screening-Besuch (ii) Entwicklungsverzögerung, Bewegungsstörung, Optikusneuropathie oder Fütterstörung mit Sondenernährungsbedarf
    4. Medizinisch stabil für die 2 Monate vor Beginn des Screenings

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit anderen organischen Azidämien als isoliertem MMA oder mit anderen Ursachen für Hyperammonämie
  • Nach Erhalt einer MMA-gerichteten Gentherapie oder Nukleinsäuretherapie
  • Teilnehmer mit Insulin oder hochdosiertem Hydroxocobalamin (> 1 mg/Tag OHB12 parenteral)
  • Nieren- oder Lebertransplantation, einschließlich Hepatozyten-Zelltherapie
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) von < 60 ml/min/1,73 m2 basierend auf altersgerechten Gleichungen oder laufender Dialyse bei Nierenerkrankungen
  • Test des Teilnehmers positiv auf anti-rAAV-LK03-neutralisierende Antikörper

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosisstufe 1 Teil A
3- bis 12-Jährige
Biologisch: hLB-001
hLB-001 über IV-Infusion
Experimental: Dosisstufe 1 Teil B
6 Monate bis 2 Jahre alt
Biologisch: hLB-001
hLB-001 über IV-Infusion
Experimental: Dosisstufe 1 Teil C
6 Monate bis 12 Jahre
Biologisch: hLB-001
hLB-001 über IV-Infusion
Experimental: Dosisstufe 2 Teil A
3- bis 12-Jährige
Biologisch: hLB-001
hLB-001 über IV-Infusion
Experimental: Dosisstufe 2 Teil B
6 Monate bis 2 Jahre alt
Biologisch: hLB-001
hLB-001 über IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Verwendung eines Medikaments beim Menschen definiert, unabhängig davon, ob es als drogenbedingt angesehen wird oder nicht. Bei TEAE handelte es sich um ein unerwünschtes Ereignis, das vor der Verabreichung von hLB-001 nicht auftrat, oder um ein bereits bestehendes Ereignis, das sich nach der Verabreichung von hLB-001 in Schwere oder Häufigkeit verschlimmerte. Eine Zusammenfassung schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und anderer nicht schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit Infusionstoxizitäten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52
Bei einer Infusionstoxizität handelte es sich um ein hLB-001-bedingtes UE, das einen medizinischen Eingriff während der Verabreichung einschränkt, verzögert oder erforderlich macht. Eine Zusammenfassung der SAEs und anderer nicht schwerwiegender UEs, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Ausgangswert bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Serummethylmalonsäurespiegels gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
Änderung des Serummethylcitratspiegels gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
Änderung des Serum-Fibroblasten-Wachstumsfaktor-21-Spiegels (FGF21) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
Prozentuale Änderung der Propionat-Oxidationsrate gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52
Änderung des Serumalbumin-2A-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Unterhalb der Bestimmungsgrenze (BLQ) lag der Wert bei 2,44 Nanogramm (ng)/Milliliter (ml).
Ausgangswert, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

LogicBio Therapeutics, Inc

Mitarbeiter

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Mai 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Januar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LB001-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur hLB-001

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren