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Terapia genica con hLB-001 in pazienti pediatrici con grave acidemia metilmalonica (SUNRISE)

21 febbraio 2024 aggiornato da: LogicBio Therapeutics, Inc

Uno studio clinico di fase 1/2 in aperto sulla terapia genica hLB-001 in pazienti pediatrici con acidemia metilmalonica caratterizzata da mutazioni MMUT

Lo studio SUNRISE è uno studio clinico first-in-human (FIH), in aperto, di fase 1/2 progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di una singola infusione endovenosa di hLB-001 in pazienti pediatrici con MMA caratterizzati da Mutazioni del gene metilmalonil-CoA mutasi (MMUT). hLB-001 è un vettore virale adeno-associato (rAAV) mirato al fegato e ricombinante che utilizza il capside LK03 (rAAV-LK03), progettato per integrare in modo non distruttivo il gene umano metilmalonil-CoA mutasi nel locus dell'albumina.

Lo studio dovrebbe arruolare pazienti pediatrici di età compresa tra 6 mesi e 12 anni, iniziando inizialmente con pazienti di età compresa tra 3 e 12 anni e poi aggiungendo pazienti di età compresa tra 6 mesi e 2 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Clinical Trial Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Al momento della somministrazione, i partecipanti devono avere un'età compresa tra 6 mesi e 12 anni

  • Maschi e femmine con diagnosi di MMA grave che soddisfano tutti i seguenti criteri;

    1. MMA isolata con mutazioni patogene geneticamente confermate nel gene MMUT
    2. Screening del livello di acido metilmalonico sierico/plasmatico >100 µmol/L
    3. Uno o più dei seguenti fattori considerati dall'IP come correlati a MMA: (i) Una visita non programmata al pronto soccorso, un ricovero in ospedale o la necessità di dieta per il giorno di malattia nell'anno precedente la visita di screening (ii) Ritardo dello sviluppo, disturbo del movimento, neuropatia ottica o disturbo dell'alimentazione con necessità di alimentazione tramite sondino
    4. Stabili dal punto di vista medico per i 2 mesi precedenti l'inizio dello screening

Criteri di esclusione:

  • - Partecipanti con acidemie organiche diverse dall'MMA isolata o con qualsiasi altra causa di iperammoniemia
  • Aver ricevuto terapia genica mirata alle MMA o terapia con acido nucleico
  • Partecipanti trattati con insulina o idrossicobalamina ad alte dosi (> 1 mg/giorno di OHB12 parenterale)
  • Trapianto di rene o fegato, compresa la terapia con cellule epatocitarie
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 60 mL/min/1,73 m2 sulla base di equazioni adeguate all'età o dialisi in corso per malattia renale
  • Il partecipante risulta positivo agli anticorpi neutralizzanti anti-rAAV-LK03

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose Livello 1 Parte A
Dai 3 ai 12 anni
Biologico: hLB-001
hLB-001 tramite infusione endovenosa
Sperimentale: Dose Livello 1 Parte B
Bambini dai 6 mesi ai 2 anni
Biologico: hLB-001
hLB-001 tramite infusione endovenosa
Sperimentale: Dose Livello 1 Parte C
Bambini dai 6 mesi ai 12 anni
Biologico: hLB-001
hLB-001 tramite infusione endovenosa
Sperimentale: Dose Livello 2 Parte A
Dai 3 ai 12 anni
Biologico: hLB-001
hLB-001 tramite infusione endovenosa
Sperimentale: Dose Livello 2 Parte B
Bambini dai 6 mesi ai 2 anni
Biologico: hLB-001
hLB-001 tramite infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 52
Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco. Il TEAE era un evento avverso che non era presente prima della somministrazione di hLB-001, o un evento già presente che peggiorava in gravità o frequenza dopo la somministrazione di hLB-001. Un riepilogo degli eventi avversi gravi (SAE) e di altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con tossicità infusionale
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
Una tossicità infusionale era un evento avverso correlato a hLB-001 che limita, ritarda o richiede un intervento medico durante la somministrazione. Un riepilogo degli SAE e di altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Riferimento fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del livello sierico di acido metilmalonico alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Riferimento, settimana 52
Variazione rispetto al basale del livello di metilcitrato sierico alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Riferimento, settimana 52
Variazione rispetto al basale del livello del fattore di crescita dei fibroblasti sierici 21 (FGF21) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Riferimento, settimana 52
Variazione percentuale rispetto al basale del tasso di ossidazione del propionato alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Riferimento, settimana 52
Variazione rispetto al basale del livello di albumina sierica-2A alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Il valore inferiore al limite di quantificazione (BLQ) era 2,44 nanogrammi (ng)/millilitro (mL).
Riferimento, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

LogicBio Therapeutics, Inc

Collaboratori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

10 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

10 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LB001-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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