CMT1A 환자에서 PXT3003의 효능 및 안전성을 평가하는 3상 시험 (PREMIER)
Charcot-Marie-Tooth Type 1A(CMT1A)에서 PXT3003의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3상 연구
이 연구는 2개의 기간으로 구성됩니다: 이중 맹검 치료 및 개방 라벨 연장(OLE) 기간.
-이중 눈가림 치료 기간 - 이 연구의 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조 부분으로 병렬 그룹, 즉 활성 치료(PXT3003)를 받는 한 그룹과 위약을 받는 다른 그룹으로 수행됩니다.
연구의 1차 종점은 15개월에 평가될 것입니다.
-공개 연장(OLE) 기간 - 이중 맹검 치료 기간을 완료한 모든 피험자는 연구의 OLE 기간에 진입하여 활성 치료(PXT3003)를 받을 수 있는 기회가 주어집니다. OLE 기간의 기간은 스폰서의 재량에 따라 결정됩니다. 즉, 스폰서는 연구 약물 PXT3003이 상업적으로 이용 가능할 때까지 연구를 계속 진행하려고 합니다.
이 기간 동안 탐색적 목적으로 PXT3003의 장기적 안전성과 유효성을 평가할 예정이다.
이중 맹검 치료 기간 목표:
주요한:
PXT3003([RS]-바클로펜, 날트렉손 염산염[HCl] 및 D-소르비톨의 고정 용량 조합)을 사용한 치료의 효능을 Charcot-Marie-Tooth 질병 유형 1A(CMT1A) 환자에서 위약과 비교하여 평가합니다.
중고등 학년:
CMT1A 대상자에서 PXT3003 치료의 안전성과 내약성을 평가합니다.
탐구:
혈장 바이오마커와 PXT3003 치료에 대한 반응 사이의 관계를 특성화합니다.
OLE 기간 목표:
탐구:
PXT3003의 장기적 안전성과 유효성을 평가하기 위함.
연구 개요
상세 설명
이것은 CMT1A 피험자에서 PXT3003에 대한 국제, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 III상 연구입니다. 이 연구는 전 세계적으로 약 52개 사이트에서 수행됩니다.
이 연구는 이중 맹검 치료 및 OLE 기간으로 구성됩니다.
이중 맹검 치료 기간:
15개월 동안 1일 2회(BID) 경구용 PXT3003 또는 위약 10mL를 투여하기 위해 1:1 비율로 적격 대상자를 선별하고 무작위 배정합니다. 모든 무작위 피험자에 대한 (RS)-바클로펜의 내약성을 최대화하기 위해 치료는 처음 2주 동안 반용량(5mL)으로 시작하여 BID(아침 저녁 음식과 함께)를 복용한 후 증량합니다. 15개월에 치료 기간이 완료될 때까지 BID(아침과 저녁 음식과 함께)를 전체 용량(10mL)까지 복용합니다.
총 약 350명의 피험자가 등록됩니다. 방문은 스크리닝(최대 -35일), 기준선(1일) 및 3, 6, 9, 12 및 15개월에 이루어질 것입니다. 전화 연락은 2주차 또는 3주차, 1개월 및 2개월에 이루어지며 이후 직접 방문 사이에 매월 이루어집니다. PMP22(Peripheral Myelin Protein 22) 유전자 복제에 대한 유전자형 테스트는 대상에 대해 아직 문서화되지 않은 경우 스크리닝 방문에서 수행됩니다. 연구의 이중 맹검 치료 기간을 완료한 모든 피험자에게는 15개월(방문 6)에 OLE 기간에 들어갈 기회가 주어질 것입니다. OLE 기간에 들어가는 데 동의하지 않은 피험자는 마지막 투약일로부터 30일 후에 마지막 연구 방문(즉, 안전 후속 방문, 방문 7)을 하게 됩니다.
1차 결과는 컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)와 함께 수정된 전체 신경병증 제한 점수(mONLS) 및 10mWT(10mWT)를 측정하며 무작위화 후 각 직접 방문 시 평가됩니다. 다른 2차 결과 측정, 탐색 결과 및 안전성/내약성 평가는 활동 일정(SOA)에 따라 평가됩니다. 데이터 안전 및 모니터링 위원회(DSMB)는 안전성 데이터를 검토하기 위해 연구 기간 동안 예정된 기준에 따라 회의를 가질 것이며 필요에 따라 임시로 다시 소집될 것입니다.
피험자 등록을 위한 사이트 계획 기간: 약 12개월, 피험자 선별 기간: 35일, 피험자 치료 기간: 최대 15개월, 안전 추적 기간(OLE 기간에 진입하지 않은 피험자): 30일
OLE 기간:
OLE 기간에 진입하는 피험자(피험자가 경구 PXT3003 또는 이중 맹검 치료 기간의 매칭 위약에 무작위 배정되었는지 여부)는 첫 번째 기간 동안 PXT3003(5mL) BID의 절반 용량(아침과 저녁 음식 포함)을 복용하기 시작합니다. 2주 후, OLE 기간 전체에 걸쳐 PXT3003(10mL) BID(아침과 저녁 식사 포함)의 전체 용량. OLE 기간 동안의 방문 및 평가는 SOA에 설명되어 있습니다.
OLE 기간에 진입하는 피험자의 경우 이중 맹검 치료 기간의 방문 6(15개월)과 동일한 날에 스크리닝 데이가 발생합니다. 치료 기간의 기간은 후원사의 재량에 따라 결정됩니다. 후원사는 연구 약물 PXT3003이 상업적으로 이용 가능할 때까지 연구를 계속할 계획입니다. 안전 추적 기간: 30일
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, DK-1200
- Rigshospitalet, University of Copenhagen Copenhagen Neuromuscular Center
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Aachen, 독일, D-52074
- University Hospital RWTH Aachen, Department of Neurology and Institute for Neuropathology
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Göttingen, 독일, D-37075
- University Medical Centre Goettingen, Dept. of Clinical Neurology
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München, 독일, D-80336
- Friedrich-Baur-Institut, Neurologische Klinik und Poliklinik Ludwig-Maximilians-Universität
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Münster, 독일, 48149
- University Hospital Muenster UKM Department of Neurology
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Tübingen, 독일, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen Crona Kliniken Neuromuskuläres Zentrum
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Department of Psychiatry and Biobehavioral Sciences
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Health Department of Physical Medicine and Rehabilitation
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, 미국, 06053
- Hospital for Special Care
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Advent Health Medical Group Neurology Orlando
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Kansas
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Fairway, Kansas, 미국, 66205
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Neuromuscular Diagnostic Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55414
- University of Minnesota Health
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65212
- MU Health Care Neurology and Sleep Disorders Clinic
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack Meridian Health Hackensack University Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Colombia University Department of Neurology
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- UNC Department of Neurology Peripheral Neuropathy Center
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Atrium Health Neurosciences Institute
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Springfield, Oregon, 미국, 97477
- Oregon Neurology
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- Neurology Clinic at University of Washington Medical Center
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Spokane, Washington, 미국, 99202
- Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
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Leuven, 벨기에, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Madrid, 스페인, 28040
- Hospital Universitario Clinico San Carlos
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Santiago De Compostela, 스페인, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
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Sevilla, 스페인, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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Jerusalem, 이스라엘, 91120
- Hadassah Ein Kerem University Medical Center Department of Neurology
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Ramat Gan, 이스라엘, 52662
- Sheba Medical Center
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Genova, 이탈리아, 16132
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino Universita Degli Studi di Genova Clinica Neurologica
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Messina, 이탈리아, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" di Messina
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Naples, 이탈리아, 80131
- University of Naples Federico II
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Rome, 이탈리아, 00133
- Tor Vergata University of Rome
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Verona, 이탈리아, 37134
- University Hospital GB Rossi UOC Neurologia B, AOUI Verona Department of Neuroscience, Biomedicine and Movement Sciences
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute- Neuromuscular Research Centre
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- UHN Toronto General Hospital Krembil Neuroscience Centre
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 5H6
- CIUSS de Saguenay-Lac-Saint-Jean Centre d'etudes Cliniques
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital-Clinical Research Unit
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Québec, Quebec, 캐나다, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
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Angers, 프랑스, 49933
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires AOC Service de Neurologie, CHU d'Angers
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Bordeaux, 프랑스, 33076
- Centre de reference des maladies neuromusculaires AOC Hopital Pellegrin CHU de Bordeaux
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Lille, 프랑스, 59037
- CHU de Lille Hôpital Salengro
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Marseille, 프랑스, 13385
- Service de Neurologie et Maladies Neuromusculaires, CHU de Marseille - Hopital La Timone
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Paris, 프랑스, 75013
- Association lnstitut de Myologie Hopital Pitie-Salpetriere Service de Neuro-Myologie
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Strasbourg, 프랑스, 67098
- Centre d'investigation Clinique CHU de Strasbourg Hopital de Hautepierre
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
이중 맹검 치료 기간
포함 기준:
- CMT1A의 유전학적으로 입증된 진단을 받은 16~65세의 남성 및 임신하지 않은 여성 피험자. 참고: a) PMP22 복제를 확인하는 유전자 검사 보고서와 그에 따른 CMT1A 진단은 임상 현장에서 피험자의 기록에서 이용 가능해야 합니다. b) 피험자의 의료 기록에 PMP22 중복을 확인하는 유전자 검사 보고서가 없는 경우, 선별 검사의 일부로 중앙 검사실을 통해 확인 유전자 검사를 수행해야 합니다. c) 피험자가 (a) 또는 (b)를 충족하지 않고 연구에 무작위 배정된 예외적인 경우, 예정되지 않은 확인 유전자 검사가 수행됩니다. 음성 유전자 검사 결과의 경우 대상자는 연구에서 제외됩니다.
- 서면 동의/동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 수 있습니다.
- CMTNS-V2 점수 >2 및 ≤18로 평가되는 경증에서 중등도의 중증도.
- 임상적 평가에서 적어도 발 배측굴곡의 근육 약화.
- 최소 15m/s의 척골 신경 운동 전도 시간.
- CMT1A에 대해 처방된 향정신성 약물(예: 항우울제, 각성제, 진정제, 항경련제)을 복용하는 경우 무작위 배정 전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 이는 변경할 계획이 없습니다.
- CMT1A에 대한 처방 또는 '처방전' 진통제(예: 파라세타몰/아세트아미노펜, 비스테로이드성 항염증제)를 복용하는 경우 무작위 배정 전 최소 2주 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다. 변경되었습니다.
여성인 경우 대상은 다음과 같아야 합니다. 또는 (b) 가임기 및 다음과 같은 피임 방법 사용:
배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법:
- 경구
- 질내
- 경피
배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임:
- 경구
- 주사 가능
- 이식 가능
- 링
- 자궁 내 호르몬 분비 시스템
- 양측 난관 폐색
- 정관 수술 파트너
- 성적 금욕 또는 (c) 가임 가능성이 없음(즉, 다른 근본적인 의학적 원인 없이 연속 12개월 이상 월경이 없음)
- 남성인 경우 피험자는 정관 수술을 받았거나 파트너와 함께 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하거나 성교를 완전히 금해야 합니다. 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 완료 후 120일 동안 성적 파트너와 함께 선택한 피임 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 이전에 PXT3003 연구에 등록한 피험자.
- 동일한 가구에 거주하고 PXT3003 연구에 등록한 피험자(연구 자료를 위한 적절한 저장 공간 부족, 치료 혼합 위험 및 맹검 해제 가능성으로 인해).
- 1A 이외의 하위 유형의 CMT.
- ONLS 점수는 0입니다.
- 다른 신경학적 원인(예: 당뇨병, 알코올, 혈관, 자가면역, 신생물, 신경퇴행성, 인간 면역결핍 바이러스 등)에 이차적으로 나타나는 임상적으로 중요한 운동 또는 감각 이상. 참고: 스크리닝 방문 최소 1년 전에 편측 수근관 증후군 진단을 받았고 스크리닝 방문 당시 무증상인 피험자는 본 연구 참여에서 제외되지 않습니다.
- 임의의 수술을 받았거나 발목 또는 손목의 이동성을 감소시켜 치료의 효능을 평가하기 어렵게 만드는 수반되는 장애(예: 심한 관절증)가 있는 피험자. 참고: 편측 심근 터널 증후군의 외과적 치료를 받는 피험자는 이 연구 참여에서 제외되지 않습니다.
- 알려진 말초 신경병증, 근병증 또는 다른 종류의 신경근 장애. 참고: 스크리닝 방문 최소 1년 전에 편측 수근관 증후군 진단을 받았고 스크리닝 방문 당시 무증상인 피험자는 본 연구 참여에서 제외되지 않습니다.
- 연구자의 의견에 혼란스러울 수 있거나 피험자의 위험을 증가시키거나 연구의 성공적인 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 임의의 기타 임상적으로 중요하고/하거나 제어되지 않는 의학적 상태.
- 활성 성분(바클로펜, 날트렉손 또는 소르비톨) 및/또는 부형제(아세테이트 버퍼, 나트륨 메틸 파라하이드록시벤조에이트, 나트륨 프로필 파라하이드록시벤조에이트 또는 이소아밀 아세테이트)를 포함하여 PXT3003(또는 일치하는 위약)에 대해 알려진 과민성 또는 불내성 .
- 바클로펜, 날트렉손, 소르비톨(제약 형태), 오피오이드, 강력한 중추신경계 억제제(예: 바르비튜레이트, 지속성 벤조디아제핀 및 신경이완제) 및 아미오다론, 클로로퀸, 화학요법제와 같은 잠재적 신경독성 약물을 포함하되 이에 국한되지 않는 병용 치료 말초 신경 병증을 유발할 수 있습니다. 무작위 배정 전 최소 2주 및 연구 기간 동안 이러한 약물을 중단할 수 있는 피험자가 포함될 수 있습니다. 코데인 및 벤조디아제핀의 허용된 사용을 제외하고 기준선 방문에서 양성 소변 약물 선별 검사를 받은 피험자는 제외됩니다.
- 포르피린증의 역사.
- 지난 12개월 이내에 정신 장애 진단 및 통계 편람-5판 기준에 따른 물질 사용 장애의 진단 또는 병력.
- 스크리닝 방문 전 3개월 동안 마리화나의 의학적 또는 오락적 사용.
- 능동적 자살(예: 질문 4 또는 5에서 "예"인 C SSRS 점수로 평가된 계획을 포함하여 지난 12개월 동안의 모든 자살 시도 또는 현재 자살 의도 및/또는 조사자의 임상 평가를 기반으로 함) ).
- Beck Depression Inventory-II(BDI-II) 점수 ≥20으로 결정된 현재 활성 주요 우울증.
- 현재 수유 중이거나 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획입니다.
- Alanine aminotransferase 또는 aspartate aminotransferase 수치가 정상 상한치의 2배를 초과합니다.
- 50 mL/min 미만의 사구체 여과율로 결정되는 중대한 신장애.
- 피험자는 스크리닝 방문 전 30일 이내에 조사 약물 또는 장치 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 조사 약물 또는 장치 연구에 참여할 계획입니다.
- 피험자는 후원자 또는 주 조사자의 부양 가족 및/또는 친척입니다.
OLE 기간
포함 기준:
- 서면 동의/동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 수 있습니다.
여성인 경우, 피험자는 (a) 자궁 적출술, 양측 난소 절제술 또는 양측 난관 결찰을 통해 외과적으로 불임 처리되어야 합니다. 또는 (b) 가임기 및 다음과 같은 피임 방법 사용:
배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법:
- 경구
- 질내
- 경피
배란 억제와 관련된 프로게스토겐 단독 호르몬 피임:
- 경구
- 주사 가능
- 이식 가능
- IUD
- IUS
- 양측 난관 폐색
- 정관 수술 파트너
- 성적 금욕 또는 (c) 비가임 가능성(즉, 다른 근본적인 의학적 원인 없이 ≥12개월 연속 월경 없음).
- 남성인 경우 피험자는 정관 수술을 받았거나 파트너와 함께 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하거나 성교를 완전히 금해야 합니다. 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 완료 후 120일 동안 성적 파트너와 함께 선택한 피임 방법을 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 조사자의 의견에 혼란 요인이 될 수 있거나 피험자의 위험을 증가시키거나 연구의 성공적인 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 임의의 임상적으로 중요하고/하거나 제어되지 않는 의학적 상태.
- 이 연구의 이중 맹검 치료 기간에 취한 PXT3003 이외의 바클로펜, 날트렉손, 소르비톨(약제 형태), 오피오이드, 강력한 CNS 억제제(예: 바르비튜레이트, 지속성 벤조디아제핀 및 신경이완제)를 포함하되 이에 국한되지 않는 병용 치료, 및 아미오다론, 클로로퀸, 말초 신경병증을 유발할 수 있는 화학요법제와 같은 잠재적으로 신경독성 약물. 무작위 배정 전 최소 2주 및 연구 기간 동안 이러한 약물을 중단할 수 있는 피험자가 포함될 수 있습니다.
- 지난 12개월 이내에 정신 장애 진단 및 통계 편람-5ᵗʰ판 기준에 따른 물질 사용 장애의 진단 또는 병력.
- 능동적 자살(예: 질문 4 또는 5에서 "예"인 C-SSRS 점수로 평가한 바와 같이 지난 12개월 동안의 모든 자살 시도 또는 계획을 포함한 현재의 모든 자살 의도 및/또는 조사자).
- BDI-II 점수 ≥20으로 결정되는 현재 활동성 주요 우울증.
- 현재 수유 중이거나 임신 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획입니다.
- ALT 또는 AST 수준은 기준선에 비해 2 × ULN보다 큽니다.
- 50 mL/min 미만의 예상 GFR.
참고: PXT3003은 실험실 결과가 나오기 전에 모든 피험자에게 분배되며, 실험실 결과가 범위를 벗어나는 경우, 즉 피험자가 제외 기준을 충족하는 경우 피험자는 즉시 PXT3003 복용을 중단하도록 호출됩니다. 위의 실험실 이상이 발견되면 의료 모니터와 상담하여 4주 이내에 한 번의 재검사를 수행할 수 있습니다. 재시험 후 적격 판정을 받은 경우 피험자는 2주 동안 PXT3003의 절반 용량을 다시 복용합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PXT3003
액상 경구 용액, 10 mL 1일 2회, 아침 저녁 식사와 함께
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경구 고정 용량 조합
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
액상 경구 용액, 10 mL 1일 2회, 아침 저녁 식사와 함께
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액체 구강 용액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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수정된 전체 신경병증 제한 척도(mONLS)
기간: 기준선에서 15개월까지
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수정된 ONLS는 상지(5점)와 하지(7점)의 일상적인 활동의 한계를 측정하기 위해 Overall Disability Sum Score에서 파생 및 개선된 장애 척도입니다.38
총점은 0(장애 없음)에서 12(최대 장애)까지입니다.
ONLS의 값이 낮을수록 더 나은 임상 상태를 나타냅니다.
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기준선에서 15개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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10미터 걷기 테스트
기간: 기준선에서 15개월까지
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10mWT는 CMT를 포함한 신경학적 장애에서 신뢰할 수 있는 것으로 입증된 기능적 이동성과 보행의 관리, 표준화 및 유효한 성능 평가가 간단합니다. 기록된 결과는 10미터를 걷는 시간과 수행한 걸음 수입니다.
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기준선에서 15개월까지
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정량화된 근육 검사(QMT)(양측 발 배굴 동력계)
기간: 기준선에서 15개월까지
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QMT는 CMT1A의 운동 강도를 평가하는 데 사용됩니다. 다음 근육이 평가됩니다: 전경골근(오른쪽 및 왼쪽).
세 번의 연속적이고 재현 가능한 테스트에서 가장 좋은 값은 각 근육에 대한 전자 사례 기록 양식(eCRF)에 수집됩니다.
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기준선에서 15개월까지
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PGI-S(Patient Global Impression of Severity)(PGI-S)
기간: 기준선에서 15개월까지
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PGI-S는 특정 상태의 심각도를 평가하는 데 사용되는 검증된 도구입니다.
피험자는 지난 주 동안 자신의 건강 상태를 평가합니다.
PGI-S는 5점 척도의 1개 항목 설문지이며 피험자는 상태의 심각도를 "없음"(점수 = 1)에서 "매우 심함"(점수 = 5)으로 평가해야 합니다.
연구 과정 동안 얻은 평가는 치료 시작 전에 기준선과 비교됩니다.
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기준선에서 15개월까지
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PGI-C(Patient Global Impression of Change)
기간: 기준선에서 15개월까지
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PGI-C 척도는 치료 후 질병의 중증도의 전반적인 변화를 평가하기 위한 검증된 일반 도구입니다.
피험자는 연구 약물을 받기 전에 느꼈던 것과 비교하여 지금 느끼는 것을 7점 척도(1은 "매우 많이 개선됨", 7은 "매우 많이 나빠짐")로 평가할 것입니다.
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기준선에서 15개월까지
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CMTNS-V2
기간: 기준선에서 15개월까지
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CMTNS는 CMT 질환의 손상 정도를 평가하기 위해 고안된 특정 척도입니다. 완전히 검증되지는 않았지만 CMT 심각도에 대한 신뢰할 수 있는 단일 척도를 제공합니다. 9개 항목을 기반으로 한 36점 척도입니다. 이 중 5개 항목은 손상을 정량화(감각 증상, 핀 감도, 진동, 팔 및 다리 강도), 2개 활동 제한(운동 증상 팔 및 다리) 및 2개 전기 생리학적 데이터(진폭 척골 복합 근육 활동 전위 및 감각 신경 활동 전위). 점수 증가는 기능 악화를 나타냅니다. 점수는 장애를 경도(0-10), 중간(11-20) 및 중증(21-36)으로 분류합니다. 수정된 버전 2(CMTNS-V2)는 바닥 및 천장 효과를 줄이고 환자 평가를 표준화하기 위해 2011년에 발행되었습니다. |
기준선에서 15개월까지
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QMT(핸드 그립)
기간: 기준선에서 15개월까지
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QMT는 CMT1A에서 모터 강도를 평가하는 데 사용됩니다.
다음 근육이 평가됩니다: 핸드 그립(오른쪽 및 왼쪽).
세 번의 연속적이고 재현 가능한 테스트에서 최상의 값이 각 근육에 대한 eCRF에 수집됩니다.
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기준선에서 15개월까지
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Sharam Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille , France
- 수석 연구원: Mario Saporta, MD, University of Miami Miller School of Medicine, USA
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLN-PXT3003-06
- 2020-004805-30 (EudraCT 번호)
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샤르코-마리-투스병에 대한 임상 시험
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Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd모병
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