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Studio di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza di PXT3003 nei pazienti con CMT1A (PREMIER)

2 aprile 2024 aggiornato da: Pharnext S.C.A.

Uno studio di fase III multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di PXT3003 nel tipo 1A di Charcot-Marie-Tooth (CMT1A)

Lo studio consisterà in 2 periodi: trattamento in doppio cieco e periodo di estensione in aperto (OLE).

-Periodo di trattamento in doppio cieco - Questa sarà una parte dello studio randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo che sarà condotta in gruppi paralleli, ovvero 1 gruppo che riceverà il trattamento attivo (PXT3003) e l'altro gruppo che riceverà il placebo.

L'endpoint primario dello studio sarà valutato al mese 15.

- Periodo di estensione in aperto (OLE) - Tutti i soggetti che completano il periodo di trattamento in doppio cieco avranno l'opportunità di entrare nel periodo OLE dello studio e ricevere il trattamento attivo (PXT3003). La durata del Periodo OLE sarà basata sulla discrezione dello Sponsor, ovvero lo Sponsor intende mantenere aperto lo studio fino a quando il farmaco oggetto dello studio PXT3003 non sarà disponibile in commercio.

Durante questo periodo, la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di PXT3003 saranno valutate come obiettivo esplorativo.

Obiettivi del periodo di trattamento in doppio cieco:

Primario:

È stata valutata l'efficacia del trattamento con PXT3003 (una combinazione a dose fissa di [RS]-baclofene, naltrexone cloridrato [HCl] e D-sorbitolo) rispetto al placebo in soggetti con malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1A (CMT1A).

Secondario:

Valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con PXT3003 in soggetti con CMT1A.

Esplorativo:

Caratterizzare la relazione tra biomarcatori plasmatici e risposta al trattamento con PXT3003.

Obiettivo periodo OLE:

Esplorativo:

Per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di PXT3003.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, di fase III su PXT3003 in soggetti con CMT1A. Lo studio sarà condotto in circa 52 siti in tutto il mondo.

Questo studio consiste in un trattamento in doppio cieco e periodi OLE.

Periodo di trattamento in doppio cieco:

I soggetti idonei saranno sottoposti a screening e randomizzati in un rapporto 1:1 per ricevere PXT3003 orale o placebo corrispondente, 10 ml, due volte al giorno (BID) per 15 mesi. Al fine di massimizzare la tollerabilità di (RS)-baclofene per tutti i soggetti randomizzati, il trattamento inizierà con una mezza dose (5 mL), assunta BID (mattina e sera con il cibo) durante le prime 2 settimane, e poi sarà aumentata a una dose piena (10 ml), assunta BID (mattina e sera con il cibo) fino al completamento del Periodo di trattamento al mese 15.

Saranno arruolati un totale di circa 350 soggetti. Le visite si svolgeranno allo screening (fino a -35 giorni), al basale (giorno 1) e ai mesi 3, 6, 9, 12 e 15. I contatti telefonici avverranno alla settimana 2 o 3, al mese 1 e al mese 2, e poi mensilmente tra le successive visite di persona. Un test di genotipizzazione per la duplicazione genica della proteina mielina periferica 22 (PMP22) si svolgerà durante la visita di screening se non è già documentato per il soggetto. Tutti i soggetti che completano il periodo di trattamento in doppio cieco dello studio avranno l'opportunità di accedere al periodo OLE al mese 15 (visita 6). I soggetti che non acconsentono a entrare nel periodo OLE avranno la loro ultima visita di studio (vale a dire, visita di follow-up di sicurezza, visita 7), 30 giorni dopo l'ultimo giorno di somministrazione.

Le misure di esito primarie modificate Overall Neuropathy Limitations Score (mONLS) e 10-Meter Walk Test (10mWT), insieme alla Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) saranno valutate ad ogni visita di persona post-randomizzazione. Le altre misure di esito secondario, l'esito esplorativo e le valutazioni di sicurezza/tollerabilità saranno valutate come da Programma delle attività (SOA). Un Comitato per la sicurezza e il monitoraggio dei dati (DSMB) si riunirà a scadenze programmate durante lo studio per esaminare i dati sulla sicurezza e si riunirà nuovamente ad hoc se necessario.

Durata pianificata per i siti per l'arruolamento dei soggetti: circa 12 mesi, periodo di screening del soggetto: 35 giorni, periodo di trattamento del soggetto: fino a 15 mesi, periodo di follow-up sulla sicurezza (per i soggetti che non entrano nel periodo OLE): 30 giorni

Periodo OLE:

Un soggetto che entra nel periodo OLE (se il soggetto è stato randomizzato a PXT3003 orale o al placebo corrispondente nel periodo di trattamento in doppio cieco) inizierà a prendere una mezza dose di PXT3003 (5 ml) BID (mattina e sera con il cibo) durante il primo 2 settimane, quindi una dose completa di PXT3003 (10 ml) BID (mattina e sera con il cibo) per tutto il periodo OLE. Le visite e gli accertamenti durante il Periodo OLE sono descritti nel SOA.

Per i soggetti che accedono al Periodo OLE, la Giornata di screening avverrà lo stesso giorno della Visita 6 (mese 15) del Periodo di trattamento in doppio cieco. La durata del Periodo di trattamento sarà basata sulla discrezione dello Sponsor. Lo sponsor intende mantenere aperto lo studio fino a quando il farmaco in studio PXT3003 non sarà disponibile in commercio. Periodo di follow-up sulla sicurezza: 30 giorni

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

350

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute- Neuromuscular Research Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • UHN Toronto General Hospital Krembil Neuroscience Centre
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • CIUSS de Saguenay-Lac-Saint-Jean Centre d'etudes Cliniques
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital-Clinical Research Unit
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, DK-1200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen Copenhagen Neuromuscular Center
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires AOC Service de Neurologie, CHU d'Angers
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Centre de reference des maladies neuromusculaires AOC Hopital Pellegrin CHU de Bordeaux
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU de Lille Hôpital Salengro
      • Marseille, Francia, 13385
        • Service de Neurologie et Maladies Neuromusculaires, CHU de Marseille - Hopital La Timone
      • Paris, Francia, 75013
        • Association lnstitut de Myologie Hopital Pitie-Salpetriere Service de Neuro-Myologie
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Centre d'investigation Clinique CHU de Strasbourg Hopital de Hautepierre
  • Germania
      • Aachen, Germania, D-52074
        • University Hospital RWTH Aachen, Department of Neurology and Institute for Neuropathology
      • Göttingen, Germania, D-37075
        • University Medical Centre Goettingen, Dept. of Clinical Neurology
      • München, Germania, D-80336
        • Friedrich-Baur-Institut, Neurologische Klinik und Poliklinik Ludwig-Maximilians-Universität
      • Münster, Germania, 48149
        • University Hospital Muenster UKM Department of Neurology
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen Crona Kliniken Neuromuskuläres Zentrum
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Ein Kerem University Medical Center Department of Neurology
      • Ramat Gan, Israele, 52662
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Genova, Italia, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino Universita Degli Studi di Genova Clinica Neurologica
      • Messina, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" di Messina
      • Naples, Italia, 80131
        • University of Naples Federico II
      • Rome, Italia, 00133
        • Tor Vergata University of Rome
      • Verona, Italia, 37134
        • University Hospital GB Rossi UOC Neurologia B, AOUI Verona Department of Neuroscience, Biomedicine and Movement Sciences
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Universitario Clínico San Carlos
      • Santiago De Compostela, Spagna, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Department of Psychiatry and Biobehavioral Sciences
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Health Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Advent Health Medical Group Neurology Orlando
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital Neuromuscular Diagnostic Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55414
        • University of Minnesota Health
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • MU Health Care Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack Meridian Health Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Colombia University Department of Neurology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • UNC Department of Neurology Peripheral Neuropathy Center
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Atrium Health Neurosciences Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Springfield, Oregon, Stati Uniti, 97477
        • Oregon Neurology
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Neurology Clinic at University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Periodo di trattamento in doppio cieco

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti maschi e femmine non gravide, di età compresa tra 16 e 65 anni con una diagnosi geneticamente provata di CMT1A. Note: a) In cartella clinica del soggetto deve essere disponibile un referto di un test genetico che confermi la duplicazione di PMP22 e quindi una diagnosi di CMT1A. b) In assenza di un referto di un test genetico che confermi la duplicazione di PMP22 nella cartella clinica del soggetto, deve essere condotto un test genetico di conferma tramite il laboratorio centrale nell'ambito dello Screening. c) Nel caso eccezionale in cui il soggetto è stato randomizzato nello studio senza soddisfare (a) o (b), verrà eseguito un test genetico di conferma non programmato. In caso di risultato negativo del test genetico, il soggetto verrà ritirato dallo studio.
  2. In grado di fornire il consenso/assenso informato scritto e rispettare le procedure dello studio.
  3. Gravità da lieve a moderata valutata da un punteggio CMTNS-V2 >2 e ≤18.
  4. Debolezza muscolare almeno nella dorsiflessione del piede alla valutazione clinica.
  5. Tempo di conduzione motoria del nervo ulnare di almeno 15 m/s.
  6. Se si assumono farmaci psicoattivi prescritti (p. es., antidepressivi, stimolanti, tranquillanti, antiepilettici) per CMT1A, deve essere a una dose stabile per almeno 4 settimane prima della randomizzazione, che non è pianificata per essere modificata.
  7. Se si assumono farmaci analgesici prescritti o "da banco" (p. es., paracetamolo/acetaminofene, farmaci antinfiammatori non steroidei) per la CMT1A, è necessario mantenere una dose stabile per almeno 2 settimane prima della randomizzazione, che non è prevista cambiato.

  8. Se femmina, il soggetto deve essere: (a) sterilizzato chirurgicamente tramite isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube bilaterale; o (b) in età fertile e utilizzando un metodo di controllo delle nascite come:

    • Contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione:

      • Orale
      • Intravaginale
      • Transdermico

    • Contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione:

      • Orale
      • Iniettabile
      • Impiantabile
    • Dispositivo intrauterino
    • Sistema intrauterino di rilascio degli ormoni
    • Occlusione tubarica bilaterale
    • Partner vasectomizzato
    • Astinenza sessuale o (c) Di potenziale non fertile (cioè, assenza di mestruazioni per ≥ 12 mesi consecutivi senza alcuna altra causa medica sottostante)
  9. Se maschio, il soggetto deve aver subito una vasectomia o deve utilizzare un metodo affidabile di controllo delle nascite con il proprio partner o totale astinenza dai rapporti sessuali. Il soggetto deve accettare di continuare a utilizzare il metodo contraccettivo selezionato con il proprio partner sessuale durante lo studio e per 120 giorni dopo il completamento dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti precedentemente arruolati in qualsiasi studio PXT3003.
  2. Soggetti che vivono nella stessa famiglia e arruolati in uno studio PXT3003 (a causa della potenziale mancanza di un'adeguata conservazione del materiale dello studio, del rischio di mescolare i trattamenti e del potenziale smascheramento).
  3. CMT di qualsiasi sottotipo diverso da 1A.
  4. Punteggio ONLS pari a 0.
  5. Anomalie motorie o sensoriali clinicamente significative note secondarie a una diversa causa neurologica (ad esempio, diabete, alcol, virus vascolare, autoimmune, neoplastico, neurodegenerativo, dell'immunodeficienza umana, ecc.). Nota: i soggetti con diagnosi di sindrome del tunnel carpale unilaterale almeno 1 anno prima della visita di screening, ovvero asintomatici al momento della visita di screening, non saranno esclusi dalla partecipazione a questo studio.
  6. Soggetti che hanno subito interventi chirurgici o presentano un disturbo concomitante (ad es. Artrosi grave) che riduce la mobilità della caviglia o del polso rendendo, a parere dello sperimentatore, difficile valutare l'efficacia del trattamento. Nota: i soggetti con riparazione chirurgica della sindrome del tunnel carpale unilaterale non saranno esclusi dalla partecipazione a questo studio.
  7. Neuropatia periferica nota, miopatia o disturbo neuromuscolare di qualsiasi altro tipo. Nota: i soggetti con diagnosi di sindrome del tunnel carpale unilaterale almeno 1 anno prima della visita di screening, ovvero asintomatici al momento della visita di screening, non saranno esclusi dalla partecipazione a questo studio.
  8. Qualsiasi altra condizione medica clinicamente significativa e/o incontrollata che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe essere fonte di confusione, aumentare il rischio del soggetto o precludere la partecipazione o il completamento dello studio.
  9. Ipersensibilità o intolleranza nota a PXT3003 (o placebo corrispondente), incluso uno qualsiasi dei suoi ingredienti attivi (baclofen, naltrexone o sorbitolo) e/o uno qualsiasi dei suoi eccipienti (tampone acetato, sodio metil paraidrossibenzoato, sodio propil paraidrossibenzoato o isoamil acetato) .
  10. Trattamenti concomitanti inclusi ma non limitati a baclofen, naltrexone, sorbitolo (forma farmaceutica), oppioidi, potenti depressivi del sistema nervoso centrale (come barbiturici, benzodiazepine a lunga durata d'azione e neurolettici) e farmaci potenzialmente neurotossici come amiodarone, clorochina e chemioterapici in grado di indurre neuropatia periferica. Possono essere inclusi soggetti in grado di interrompere questi farmaci almeno 2 settimane prima della randomizzazione e per la durata dello studio. Saranno esclusi i soggetti con test antidroga sulle urine positivo alla visita di riferimento, ad eccezione dell'uso consentito di codeina e benzodiazepine.
  11. Storia della porfiria.
  12. Diagnosi o anamnesi di disturbo da uso di sostanze in base ai criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali-5a edizione negli ultimi 12 mesi.
  13. Uso medico o ricreativo di marijuana nei 3 mesi precedenti la visita di screening.
  14. Suicidalità attiva (p. es., qualsiasi tentativo di suicidio negli ultimi 12 mesi o qualsiasi attuale intento suicidario, incluso un piano, come valutato dal punteggio C SSRS di "SÌ" alle domande 4 o 5; e/o sulla base della valutazione clinica dello sperimentatore ).
  15. Depressione maggiore attualmente attiva, come determinato da un punteggio Beck Depression Inventory-II (BDI-II) ≥20.
  16. Attualmente in allattamento, incinta o che sta pianificando una gravidanza durante lo studio.
  17. Livelli di alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi superiori a 2 volte il limite superiore della norma.
  18. Compromissione renale significativa determinata dalla velocità di filtrazione glomerulare inferiore a 50 ml/min.
  19. - Il soggetto ha partecipato a uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi nei 30 giorni precedenti la visita di screening o prevede di partecipare a uno studio sperimentale su farmaci o dispositivi durante il corso di questo studio.
  20. Il soggetto è un dipendente e/o un parente dello Sponsor o del Principal Investigator.

Periodo OLE

Criterio di inclusione:

  1. In grado di fornire il consenso/assenso informato scritto e rispettare le procedure dello studio.

  2. Se femmina, il soggetto deve essere (a) sterilizzato chirurgicamente tramite isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube bilaterale; o (b) in età fertile e utilizzando un metodo di controllo delle nascite come:

    • Contraccezione ormonale combinata (contenente estrogeni e progestinici) associata all'inibizione dell'ovulazione:

      • Orale
      • Intravaginale
      • Transdermico

    • Contraccezione ormonale a base di solo progestinico associata all'inibizione dell'ovulazione:

      • Orale
      • Iniettabile
      • Impiantabile
    • spirale
    • IUS
    • Occlusione tubarica bilaterale
    • Partner vasectomizzato
    • Astinenza sessuale o (c) potenziale non fertile (ossia, assenza di mestruazioni per ≥12 mesi consecutivi senza alcuna altra causa medica sottostante).
  3. Se maschio, il soggetto deve aver subito una vasectomia o deve utilizzare un metodo affidabile di controllo delle nascite con il proprio partner o totale astinenza dai rapporti sessuali. Il soggetto deve accettare di continuare a utilizzare il metodo contraccettivo selezionato con il proprio partner sessuale durante lo studio e per 120 giorni dopo il completamento dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi condizione medica clinicamente significativa e/o incontrollata che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe essere un fattore di confusione, può aumentare il rischio del soggetto o può precludere la partecipazione o il completamento dello studio.
  2. Trattamenti concomitanti inclusi ma non limitati a baclofen, naltrexone, sorbitolo (forma farmaceutica) diverso da PXT3003 assunto nel periodo di trattamento in doppio cieco di questo studio, oppioidi, potenti depressivi del SNC (come barbiturici, benzodiazepine a lunga durata d'azione e neurolettici), e farmaci potenzialmente neurotossici come amiodarone, clorochina e chemioterapici in grado di indurre neuropatia periferica. Possono essere inclusi soggetti in grado di interrompere questi farmaci almeno 2 settimane prima della randomizzazione e per la durata dello studio.
  3. Diagnosi o anamnesi di disturbo da uso di sostanze in base ai criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali-5ᵗʰ Edition negli ultimi 12 mesi.
  4. Suicidalità attiva (p. es., qualsiasi tentativo di suicidio negli ultimi 12 mesi o qualsiasi attuale intento suicidario, incluso un piano, come valutato dal punteggio C-SSRS di "SÌ" alle domande 4 o 5; e/o sulla base della valutazione clinica da parte del investigatore).
  5. Depressione maggiore attualmente attiva, determinata da un punteggio BDI-II ≥20.
  6. Attualmente in allattamento, incinta o che sta pianificando una gravidanza durante lo studio.
  7. Livelli di ALT o AST superiori a 2 × ULN rispetto al basale.
  8. VFG stimato inferiore a 50 ml/min.

Nota: PXT3003 verrà somministrato a tutti i soggetti prima che siano disponibili i risultati di laboratorio e, se i risultati di laboratorio sono fuori intervallo, ovvero il soggetto soddisfa i criteri di esclusione, il soggetto verrà chiamato immediatamente a interrompere l'assunzione di PXT3003. Un nuovo test entro 4 settimane può essere eseguito in consultazione con il monitor medico se viene rilevata una delle anomalie di laboratorio di cui sopra. In caso di determinazione dell'idoneità dopo il nuovo test, i soggetti riprenderanno a prendere 2 settimane di mezza dose di PXT3003.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PXT3003
Soluzione orale liquida, 10 ml due volte al giorno, mattina e sera con il cibo
Droga: (RS)-baclofene, naltrexone cloridrato e D-sorbitolo
combinazione orale a dose fissa
Altri nomi:
  • PXT3003
Comparatore placebo: Placebo
Soluzione orale liquida, 10 ml due volte al giorno, mattina e sera con il cibo
Droga: Placebo
soluzione orale liquida

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di limitazione complessiva della neuropatia modificata (mONLS)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 15
La ONLS modificata è una scala di disabilità derivata e migliorata dall'Overall Disability Sum Score per misurare le limitazioni nelle attività quotidiane degli arti superiori (valutata su 5 punti) e degli arti inferiori (valutata su 7 punti).38 Il punteggio totale va da 0 (nessuna disabilità) a 12 (massima disabilità). Valori più bassi nelle ONLS indicano una condizione clinica migliore.
Dal basale al mese 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test del cammino di 10 metri
Lasso di tempo: Dal basale al mese 15
Il 10mWT è semplice da somministrare, standardizzato e una valida valutazione delle prestazioni della mobilità funzionale e dell'andatura che si è dimostrata affidabile nei disturbi neurologici, inclusa la CMT. I risultati registrati sono il tempo di percorrere 10 metri e il numero di passi eseguiti.
Dal basale al mese 15
Quantified Muscular Testing (QMT) (dinamometria della dorsiflessione bilaterale del piede)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 15
QMT viene utilizzato per valutare la forza motoria in CMT1A. Verranno valutati i seguenti muscoli: tibiale anteriore (destro e sinistro). Il miglior valore su tre test consecutivi e riproducibili sarà raccolto nella Case Record Form elettronica (eCRF) per ciascun muscolo.
Dal basale al mese 15
Impressione globale di gravità del paziente (PGI-S)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 15
Il PGI-S è uno strumento convalidato che viene utilizzato per valutare la gravità di una condizione specifica. I soggetti valuteranno il loro stato di salute nell'ultima settimana. Il PGI-S è un questionario a 1 voce su una scala a 5 punti e ai soggetti verrà chiesto di valutare la gravità della loro condizione da "Nessuno" (Punteggio = 1) a "Molto grave" (Punteggio = 5). Le valutazioni ottenute nel corso dello studio saranno confrontate con il basale, prima dell'inizio del trattamento.
Dal basale al mese 15
Impressione di cambiamento globale del paziente (PGI-C)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 15
La scala PGI-C è uno strumento generico convalidato per la valutazione del cambiamento complessivo nella gravità della malattia dopo il trattamento. I soggetti valuteranno come si sentono ora rispetto a come si sentivano prima di ricevere il farmaco in studio su una scala a 7 punti dove 1 è "Molto molto migliorato" e 7 è "Molto molto peggio".
Dal basale al mese 15
CMTNS-V2
Lasso di tempo: Dal basale al mese 15

CMTNS è una scala specifica progettata per valutare la gravità della compromissione nella malattia CMT. Sebbene non completamente convalidato, fornisce una misura unica e affidabile della gravità della CMT. Si tratta di una scala a 36 punti basata su 9 item: 5 di essi quantificano la compromissione (sintomi sensoriali, sensibilità del perno, vibrazione, forza di braccia e gambe), 2 limitazioni dell'attività (sintomi motori braccia e gambe) e 2 dati elettrofisiologici (ampiezze di potenziale d'azione del muscolo composto ulnare e potenziale d'azione del nervo sensoriale). Punteggi aumentati indicano un peggioramento della funzione: i punteggi classificano una disabilità come lieve (da 0 a 10), moderata (da 11 a 20) e grave (da 21 a 36).

Una versione modificata 2 (CMTNS-V2) è stata emessa nel 2011 per tentare di ridurre gli effetti del pavimento e del soffitto e per standardizzare la valutazione del paziente.
Dal basale al mese 15
QMT (impugnatura)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 15
QMT viene utilizzato per valutare la forza motoria in CMT1A. Verranno valutati i seguenti muscoli: presa della mano (destra e sinistra). Il miglior valore su tre test consecutivi e riproducibili sarà raccolto nella eCRF per ciascun muscolo.
Dal basale al mese 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pharnext S.C.A.

Collaboratori

Worldwide Clinical Trials

Investigatori

  • Investigatore principale: Sharam Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille , France
  • Investigatore principale: Mario Saporta, MD, University of Miami Miller School of Medicine, USA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 marzo 2021

Completamento primario (Stimato)

19 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

19 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLN-PXT3003-06
  • 2020-004805-30 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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