Ensayo de fase III que evalúa la eficacia y seguridad de PXT3003 en pacientes con CMT1A (PREMIER)
Un estudio de fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de PXT3003 en Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A)
El estudio constará de 2 períodos: tratamiento doble ciego y período de extensión de etiqueta abierta (OLE).
-Período de tratamiento doble ciego: será una parte del estudio aleatoria, doble ciego y controlada con placebo que se llevará a cabo en grupos paralelos, es decir, 1 grupo recibirá el tratamiento activo (PXT3003) y el otro grupo recibirá el placebo.
El criterio de valoración principal del estudio se evaluará en el mes 15.
-Período de extensión de etiqueta abierta (OLE): todos los sujetos que completen el Período de tratamiento doble ciego tendrán la oportunidad de ingresar al Período OLE del estudio y recibir el tratamiento activo (PXT3003). La duración del Período OLE se basará en la discreción del Patrocinador, es decir, el Patrocinador tiene la intención de mantener el estudio abierto hasta que el fármaco del estudio PXT3003 esté disponible comercialmente.
Durante este período, la seguridad y la eficacia a largo plazo de PXT3003 se evaluarán como un objetivo exploratorio.
Objetivos del período de tratamiento doble ciego:
Primario:
Evaluar la eficacia del tratamiento con PXT3003 (una combinación de dosis fija de [RS]-baclofeno, clorhidrato de naltrexona [HCl] y D-sorbitol) en comparación con placebo en sujetos con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A).
Secundario:
Evaluar la seguridad y tolerabilidad del tratamiento con PXT3003 en sujetos con CMT1A.
Exploratorio:
Caracterizar la relación entre los biomarcadores plasmáticos y la respuesta al tratamiento con PXT3003.
Objetivo del período OLE:
Exploratorio:
Evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de PXT3003.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio internacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, de fase III de PXT3003 en sujetos con CMT1A. El estudio se llevará a cabo en aproximadamente 52 sitios en todo el mundo.
Este estudio consta de tratamiento doble ciego y períodos OLE.
Período de tratamiento doble ciego:
Los sujetos elegibles serán examinados y aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir PXT3003 oral o un placebo equivalente, 10 ml, dos veces al día (BID) durante 15 meses. Con el fin de maximizar la tolerabilidad de (RS)-baclofeno para todos los sujetos aleatorizados, el tratamiento comenzará con media dosis (5 ml), tomada BID (mañana y noche con alimentos) durante las primeras 2 semanas, y luego se incrementará a una dosis completa (10 mL), tomada BID (mañana y noche con alimentos) hasta completar el Período de Tratamiento en el Mes 15.
Se inscribirán un total de aproximadamente 350 sujetos. Las visitas se llevarán a cabo en la selección (hasta -35 días), al inicio (día 1) y en los meses 3, 6, 9, 12 y 15. Los contactos telefónicos se realizarán en las semanas 2 o 3, Mes 1 y Mes 2, y luego mensualmente entre las siguientes visitas en persona. Se realizará una prueba de genotipado para la duplicación del gen de la proteína de mielina periférica 22 (PMP22) en la visita de selección si aún no está documentada para el sujeto. Todos los sujetos que completen el Período de tratamiento doble ciego del estudio tendrán la oportunidad de ingresar al Período OLE en el Mes 15 (Visita 6). Los sujetos que no den su consentimiento para ingresar al Período OLE tendrán su última visita del estudio (es decir, Visita de seguimiento de seguridad, Visita 7), 30 días después de su último día de dosificación.
Las medidas de resultado primarias modificadas Puntuación general de limitaciones de neuropatía (mONLS) y la Prueba de caminata de 10 metros (10mWT), junto con la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) se evaluarán en cada visita en persona posterior a la aleatorización. Las otras medidas de resultado secundarias, el resultado exploratorio y las evaluaciones de seguridad/tolerabilidad se evaluarán según el Programa de actividades (SOA). Una Junta de Monitoreo y Seguridad de Datos (DSMB, por sus siglas en inglés) se reunirá de manera programada durante todo el estudio para revisar los datos de seguridad y se volverá a reunir según sea necesario.
Duración planificada para que los sitios inscriban sujetos: aproximadamente 12 meses, Período de evaluación del sujeto: 35 días, Período de tratamiento del sujeto: hasta 15 meses, Período de seguimiento de seguridad (para sujetos que no ingresan al Período OLE): 30 días
Período OLE:
Un sujeto que ingrese al Período OLE (ya sea que el sujeto haya sido aleatorizado para recibir PXT3003 oral o placebo equivalente en el Período de tratamiento doble ciego) comenzará a tomar media dosis de PXT3003 (5 mL) BID (mañana y noche con comida) durante el primer 2 semanas, y luego una dosis completa de PXT3003 (10 mL) BID (mañana y noche con comida) durante todo el Período OLE. Las visitas y evaluaciones durante el Período OLE se describen en el SOA.
Para los sujetos que ingresen al Período OLE, el Día de la Selección ocurrirá el mismo día que la Visita 6 (Mes 15) del Período de Tratamiento Doble ciego. La duración del Período de Tratamiento se basará en la discreción del Patrocinador. El patrocinador tiene la intención de mantener el estudio abierto hasta que el fármaco del estudio PXT3003 esté disponible comercialmente. Período de seguimiento de seguridad: 30 días
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania, D-52074
- University Hospital RWTH Aachen, Department of Neurology and Institute for Neuropathology
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Göttingen, Alemania, D-37075
- University Medical Centre Goettingen, Dept. of Clinical Neurology
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München, Alemania, D-80336
- Friedrich-Baur-Institut, Neurologische Klinik und Poliklinik Ludwig-Maximilians-Universität
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Münster, Alemania, 48149
- University Hospital Muenster UKM Department of Neurology
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Tübingen, Alemania, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen Crona Kliniken Neuromuskuläres Zentrum
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Leuven, Bélgica, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute- Neuromuscular Research Centre
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- UHN Toronto General Hospital Krembil Neuroscience Centre
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, Canadá, G7H 5H6
- CIUSS de Saguenay-Lac-Saint-Jean Centre d'etudes Cliniques
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Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital-Clinical Research Unit
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Québec, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
- CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
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Copenhagen, Dinamarca, DK-1200
- Rigshospitalet, University of Copenhagen Copenhagen Neuromuscular Center
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Madrid, España, 28040
- Hospital Universitario Clinico San Carlos
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Santiago De Compostela, España, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia, España, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Department of Psychiatry and Biobehavioral Sciences
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Health Department of Physical Medicine and Rehabilitation
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
- Hospital For Special Care
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Advent Health Medical Group Neurology Orlando
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Kansas
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Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
- University of Kansas Medical Center Research Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital Neuromuscular Diagnostic Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
- University of Minnesota Health
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- MU Health Care Neurology and Sleep Disorders Clinic
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack Meridian Health Hackensack University Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Colombia University Department of Neurology
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- UNC Department of Neurology Peripheral Neuropathy Center
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
- Atrium Health Neurosciences Institute
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Springfield, Oregon, Estados Unidos, 97477
- Oregon Neurology
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- National Neuromuscular Research Institute
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Neurology Clinic at University of Washington Medical Center
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
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Angers, Francia, 49933
- Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires AOC Service de Neurologie, CHU d'Angers
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Bordeaux, Francia, 33076
- Centre de reference des maladies neuromusculaires AOC Hopital Pellegrin CHU de Bordeaux
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Lille, Francia, 59037
- CHU de Lille Hôpital Salengro
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Marseille, Francia, 13385
- Service de Neurologie et Maladies Neuromusculaires, CHU de Marseille - Hopital La Timone
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Paris, Francia, 75013
- Association lnstitut de Myologie Hopital Pitie-Salpetriere Service de Neuro-Myologie
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Strasbourg, Francia, 67098
- Centre d'investigation Clinique CHU de Strasbourg Hopital de Hautepierre
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Ein Kerem University Medical Center Department of Neurology
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Ramat Gan, Israel, 52662
- Sheba medical center
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Genova, Italia, 16132
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino Universita Degli Studi di Genova Clinica Neurologica
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Messina, Italia, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" di Messina
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Naples, Italia, 80131
- University of Naples Federico II
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Rome, Italia, 00133
- Tor Vergata University of Rome
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Verona, Italia, 37134
- University Hospital GB Rossi UOC Neurologia B, AOUI Verona Department of Neuroscience, Biomedicine and Movement Sciences
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Período de tratamiento doble ciego
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y femeninos no embarazadas, de 16 a 65 años con un diagnóstico genéticamente probado de CMT1A. Notas: a) Debe estar disponible en el expediente del sujeto en el centro clínico, un informe de una prueba genética que confirme la duplicación de PMP22 y, por lo tanto, un diagnóstico de CMT1A. b) En ausencia de un informe de una prueba genética que confirme la duplicación de PMP22 en el registro médico del sujeto, se debe realizar una prueba genética confirmatoria a través del laboratorio central como parte de la Selección. c) En el caso excepcional en el que el sujeto fue aleatorizado en el estudio sin cumplir con (a) o (b), se realizará una prueba genética de confirmación no programada. En caso de resultado negativo en la prueba genética, el sujeto será retirado del estudio.
- Capaz de proporcionar consentimiento/asentimiento informado por escrito y cumplir con los procedimientos del estudio.
- Gravedad de leve a moderada evaluada por una puntuación CMTNS-V2 >2 y ≤18.
- Debilidad muscular en al menos la dorsiflexión del pie en la evaluación clínica.
- Tiempo de conducción motora del nervio cubital de al menos 15 m/s.
- Si toma medicamentos psicoactivos recetados (p. ej., antidepresivos, estimulantes, tranquilizantes, antiepilépticos) para CMT1A, debe estar en una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización, que no se planea cambiar.
- Si toma medicamentos analgésicos recetados o de venta libre (p. ej., paracetamol/acetaminofén, medicamentos antiinflamatorios no esteroideos) para la CMT1A, debe estar en una dosis estable durante al menos 2 semanas antes de la aleatorización, lo que no está previsto que sea cambió.
Si es mujer, el sujeto debe ser: (a) esterilizado quirúrgicamente mediante histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas bilateral; o (b) en edad fértil y utilizando un método anticonceptivo como:
Anticoncepción hormonal combinada (que contiene estrógeno y progestágeno) asociada con la inhibición de la ovulación:
- Oral
- intravaginal
- transdérmico
Anticoncepción hormonal de progestágeno solo asociada con la inhibición de la ovulación:
- Oral
- inyectable
- implantables
- Dispositivo intrauterino
- Sistema liberador de hormonas intrauterino
- Oclusión tubárica bilateral
- pareja vasectomizada
- Abstinencia sexual o (c) Sin potencial fértil (es decir, sin menstruación durante ≥ 12 meses consecutivos sin ninguna otra causa médica subyacente)
- Si es hombre, el sujeto debe haberse realizado una vasectomía o debe usar un método confiable de control de la natalidad con su pareja o abstinencia total de relaciones sexuales. El sujeto debe aceptar continuar usando su método anticonceptivo seleccionado con su pareja sexual durante el estudio y durante 120 días después de la finalización del estudio.
Criterio de exclusión:
- Sujetos inscritos previamente en cualquier estudio PXT3003.
- Sujetos que viven en el mismo hogar y se inscribieron en un estudio PXT3003 (debido a la posible falta de almacenamiento adecuado para el material de estudio, riesgo de mezclar tratamientos y posible desenmascaramiento).
- CMT de cualquier subtipo distinto de 1A.
- Puntuación ONLS de 0.
- Anomalías motoras o sensoriales clínicamente significativas conocidas secundarias a una causa neurológica diferente (p. ej., diabetes, alcohol, vascular, autoinmune, neoplásica, neurodegenerativa, virus de la inmunodeficiencia humana, etc.). Nota: los sujetos con diagnóstico de síndrome del túnel carpiano unilateral al menos 1 año antes de la visita de selección, que estén asintomáticos en el momento de la visita de selección, no serán excluidos de participar en este estudio.
- Sujetos que hayan tenido alguna cirugía o tengan un trastorno concomitante (p. ej., artrosis grave) que reduzca la movilidad del tobillo o la muñeca, lo que dificulta, en opinión del investigador, evaluar la eficacia del tratamiento. Nota: los sujetos con reparación quirúrgica del síndrome del túnel carpiano unilateral no serán excluidos de participar en este estudio.
- Neuropatía periférica conocida, miopatía o trastorno neuromuscular de cualquier otro tipo. Nota: los sujetos con diagnóstico de síndrome del túnel carpiano unilateral al menos 1 año antes de la visita de selección, que estén asintomáticos en el momento de la visita de selección, no serán excluidos de participar en este estudio.
- Cualquier otra condición médica clínicamente significativa y/o no controlada que, en opinión del investigador, podría ser un factor de confusión, aumentar el riesgo del sujeto o impedir la participación exitosa o la finalización del estudio.
- Hipersensibilidad o intolerancia conocidas a PXT3003 (o al placebo equivalente), incluidos cualquiera de sus ingredientes activos (baclofeno, naltrexona o sorbitol) y/o cualquiera de sus excipientes (tampón de acetato, parahidroxibenzoato de metilo de sodio, parahidroxibenzoato de propilo de sodio o acetato de isoamilo) .
- Tratamientos concomitantes que incluyen, entre otros, baclofeno, naltrexona, sorbitol (forma farmacéutica), opioides, depresores potentes del sistema nervioso central (como barbitúricos, benzodiazepinas de acción prolongada y neurolépticos) y fármacos potencialmente neurotóxicos como amiodarona, cloroquina y quimioterapéuticos capaz de inducir neuropatía periférica. Se pueden incluir sujetos capaces de suspender estos medicamentos al menos 2 semanas antes de la aleatorización y durante la duración del estudio. Se excluirán los sujetos con prueba de detección de drogas en orina positiva en la visita inicial, excepto para el uso permitido de codeína y benzodiazepinas.
- Historia de la porfiria.
- Diagnóstico o antecedentes de trastorno por consumo de sustancias según los criterios del Manual diagnóstico y estadístico de trastornos mentales, 5.ª edición, en los últimos 12 meses.
- Uso médico o recreativo de marihuana en los 3 meses anteriores a la visita de selección.
- Tendencia suicida activa (p. ej., cualquier intento de suicidio en los últimos 12 meses o cualquier intención suicida actual, incluido un plan, según lo evaluado por la puntuación C SSRS de "SÍ" en las preguntas 4 o 5; y/o según la evaluación clínica realizada por el investigador ).
- Depresión mayor actualmente activa, determinada por una puntuación del Inventario de Depresión de Beck-II (BDI-II) ≥20.
- Actualmente lactando, embarazada o planea quedar embarazada durante el estudio.
- Niveles de alanina aminotransferasa o aspartato aminotransferasa superiores a 2 veces el límite superior de lo normal.
- Insuficiencia renal significativa determinada por una tasa de filtración glomerular inferior a 50 ml/min.
- El sujeto ha participado en un estudio de dispositivo o fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección o planea participar en un estudio de dispositivo o fármaco en investigación durante el curso de este estudio.
- El sujeto es un dependiente y/o pariente del patrocinador o investigador principal.
Período OLE
Criterios de inclusión:
- Capaz de proporcionar consentimiento/asentimiento informado por escrito y cumplir con los procedimientos del estudio.
Si es mujer, el sujeto debe ser (a) esterilizado quirúrgicamente mediante histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas bilateral; o (b) en edad fértil y utilizando un método anticonceptivo como:
Anticoncepción hormonal combinada (que contiene estrógeno y progestágeno) asociada con la inhibición de la ovulación:
- Oral
- intravaginal
- transdérmico
Anticoncepción hormonal de progestágeno solo asociada con la inhibición de la ovulación:
- Oral
- inyectable
- implantables
- DIU
- SIU
- Oclusión tubárica bilateral
- pareja vasectomizada
- Abstinencia sexual o (c) no tener hijos (es decir, sin menstruación durante ≥12 meses consecutivos sin ninguna otra causa médica subyacente).
- Si es hombre, el sujeto debe haberse realizado una vasectomía o debe usar un método confiable de control de la natalidad con su pareja o abstinencia total de relaciones sexuales. El sujeto debe aceptar continuar usando su método anticonceptivo seleccionado con su pareja sexual durante el estudio y durante 120 días después de la finalización del estudio.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica clínicamente significativa y/o no controlada que, en opinión del investigador, podría ser un factor de confusión, aumentar el riesgo del sujeto o impedir la participación exitosa o la finalización del estudio.
- Tratamientos concomitantes que incluyen, entre otros, baclofeno, naltrexona, sorbitol (forma farmacéutica) que no sea PXT3003 tomados en el Período de tratamiento doble ciego de este estudio, opioides, depresores potentes del SNC (como barbitúricos, benzodiazepinas de acción prolongada y neurolépticos), y fármacos potencialmente neurotóxicos como amiodarona, cloroquina y quimioterapéuticos capaces de inducir neuropatía periférica. Se pueden incluir sujetos capaces de suspender estos medicamentos al menos 2 semanas antes de la aleatorización y durante la duración del estudio.
- Diagnóstico o antecedentes de trastorno por consumo de sustancias según los criterios del Manual diagnóstico y estadístico de trastornos mentales, 5ª edición, en los últimos 12 meses.
- Suicidio activo (p. ej., cualquier intento de suicidio en los últimos 12 meses o cualquier intento de suicidio actual, incluido un plan, según lo evaluado por la puntuación C-SSRS de "SÍ" en las preguntas 4 o 5; y/o según la evaluación clínica realizada por el investigador).
- Depresión mayor actualmente activa, determinada por una puntuación BDI-II ≥20.
- Actualmente lactando, embarazada o planea quedar embarazada durante el estudio.
- Niveles de ALT o AST superiores a 2 × LSN en relación con el valor inicial.
- FG estimado inferior a 50 ml/min.
Nota: PXT3003 se administrará a todos los sujetos antes de que los resultados de laboratorio estén disponibles, y si los resultados de laboratorio están fuera de rango, es decir, si el sujeto cumple con los criterios de exclusión, se le llamará inmediatamente para que deje de tomar PXT3003. Se puede realizar una nueva prueba dentro de las 4 semanas en consulta con el monitor médico si se encuentra alguna de las anomalías de laboratorio anteriores. En caso de determinación de elegibilidad después de la nueva prueba, los sujetos volverán a tomar 2 semanas de media dosis de PXT3003.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: PXT3003
Solución oral líquida, 10 ml dos veces al día, por la mañana y por la noche con alimentos
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combinación de dosis fijas orales
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Solución oral líquida, 10 ml dos veces al día, por la mañana y por la noche con alimentos
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solución oral líquida
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala global de limitación de neuropatía modificada (mONLS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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La ONLS modificada es una escala de discapacidad que se derivó y mejoró a partir de la puntuación total de la discapacidad general para medir las limitaciones en las actividades cotidianas de las extremidades superiores (puntuadas con 5 puntos) y las extremidades inferiores (puntuadas con 7 puntos).38
La puntuación total va de 0 (sin discapacidad) a 12 (máxima discapacidad).
Valores más bajos en el ONLS indican una mejor condición clínica.
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Desde el inicio hasta el mes 15
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Prueba de caminata de 10 metros
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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El 10mWT es simple de administrar, estandarizado y una evaluación válida del desempeño de la movilidad funcional y la marcha que ha demostrado ser confiable en los trastornos neurológicos, incluida la CMT. Los resultados registrados son el tiempo para caminar 10 metros y el número de pasos realizados.
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Desde el inicio hasta el mes 15
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Prueba muscular cuantificada (QMT) (dinamometría de dorsiflexión bilateral del pie)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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QMT se utiliza para evaluar la fuerza motora en CMT1A. Se evaluarán los siguientes músculos: tibial anterior (derecho e izquierdo).
El mejor valor en tres pruebas consecutivas y reproducibles se recopilará en el Formulario de registro de casos electrónico (eCRF) para cada músculo.
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Desde el inicio hasta el mes 15
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Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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El PGI-S es una herramienta validada que se utiliza para calificar la gravedad de una condición específica.
Los sujetos calificarán su estado de salud durante la última semana.
El PGI-S es un cuestionario de 1 elemento en una escala de 5 puntos y se les pedirá a los sujetos que califiquen la gravedad de su condición desde "Ninguno" (Puntuación = 1) hasta "Muy grave" (Puntuación = 5).
Las evaluaciones obtenidas a lo largo del estudio se compararán con la línea de base, antes del inicio del tratamiento.
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Desde el inicio hasta el mes 15
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Impresión global del cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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La escala PGI-C es una herramienta genérica validada para evaluar el cambio general en la gravedad de la enfermedad después del tratamiento.
Los sujetos calificarán cómo se sienten ahora en comparación con cómo se sentían antes de recibir el fármaco del estudio en una escala de 7 puntos, donde 1 es "Muy mejorado" y 7 es "Mucho peor".
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Desde el inicio hasta el mes 15
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CMTNS-V2
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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CMTNS es una escala específica diseñada para evaluar la gravedad del deterioro en la enfermedad de CMT. Aunque no está completamente validado, proporciona una medida única y fiable de la gravedad de la CMT. Es una escala de 36 puntos basada en 9 ítems: 5 de ellos cuantifican el deterioro (síntomas sensoriales, sensibilidad al pin, vibración, fuerza en brazos y piernas), 2 limitaciones en la actividad (síntomas motores en brazos y piernas) y 2 datos electrofisiológicos (amplitudes de potencial de acción del músculo compuesto cubital y potencial de acción del nervio sensorial). Las puntuaciones aumentadas indican un empeoramiento de la función: las puntuaciones clasifican una discapacidad como leve (0 a 10), moderada (11 a 20) y grave (21 a 36). En 2011 se emitió una versión modificada 2 (CMTNS-V2) para intentar reducir los efectos suelo y techo y estandarizar la evaluación del paciente. |
Desde el inicio hasta el mes 15
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QMT (agarre de mano)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 15
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QMT se utiliza para evaluar la fuerza motora en CMT1A.
Se evaluarán los siguientes músculos: prensión de la mano (derecha e izquierda).
El mejor valor en tres pruebas consecutivas y reproducibles se recogerá en el eCRF para cada músculo.
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Desde el inicio hasta el mes 15
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Sharam Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille , France
- Investigador principal: Mario Saporta, MD, University of Miami Miller School of Medicine, USA
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Estomatognáticas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Polineuropatías
- Enfermedades de los dientes
- Síndromes de compresión nerviosa
- Enfermedad de Charcot-Marie-Tooth
- Neuropatía sensorial y motora hereditaria
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes del sistema sensorial
- Agentes Gastrointestinales
- Agentes GABA
- Antagonistas de narcóticos
- Disuasivos de alcohol
- Agentes neuromusculares
- Catárticos
- Relajantes Musculares, Central
- Agonistas de GABA
- Agonistas del receptor GABA-B
- Naltrexona
- Sorbitol
- Baclofeno
Otros números de identificación del estudio
- CLN-PXT3003-06
- 2020-004805-30 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .