Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase III-forsøg, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​PXT3003 hos CMT1A-patienter (PREMIER)

2. april 2024 opdateret af: Pharnext S.C.A.

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase III-studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​PXT3003 i Charcot-Marie-Tooth Type 1A (CMT1A)

Undersøgelsen vil bestå af 2 perioder: Dobbelt-blind behandling og Open-Label Extension (OLE) Periode.

-Dobbeltblind behandlingsperiode - Dette vil være en randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret del af undersøgelsen, som vil blive udført i parallelle grupper, dvs. 1 gruppe, der modtager den aktive behandling (PXT3003) og den anden gruppe, der modtager placebo.

Undersøgelsens primære endepunkt vil blive vurderet ved måned 15.

-Open-label forlængelsesperiode (OLE) - Alle forsøgspersoner, der gennemfører en dobbeltblindet behandlingsperiode, vil få mulighed for at gå ind i OLE-perioden for undersøgelsen og modtage den aktive behandling (PXT3003). Varigheden af ​​OLE-perioden vil være baseret på sponsorens skøn, dvs. sponsor har til hensigt at holde undersøgelsen åben, indtil undersøgelseslægemidlet PXT3003 er kommercielt tilgængeligt.

I denne periode vil den langsigtede sikkerhed og effektivitet af PXT3003 blive vurderet som et udforskende mål.

Mål med dobbeltblindet behandlingsperiode:

Primær:

For at evaluere effektiviteten af ​​behandling med PXT3003 (en fast dosiskombination af [RS]-baclofen, naltrexonhydrochlorid [HCl] og D-sorbitol) sammenlignet med placebo hos personer med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1A (CMT1A).

Sekundær:

For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​PXT3003-behandling hos forsøgspersoner med CMT1A.

Udforskende:

At karakterisere forholdet mellem plasma biomarkører og respons på PXT3003 behandling.

OLE-periodemål:

Udforskende:

For at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af PXT3003.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et internationalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe, fase III-studie af PXT3003 i forsøgspersoner med CMT1A. Undersøgelsen vil blive udført på cirka 52 steder verden over.

Denne undersøgelse består af dobbeltblind behandling og OLE-perioder.

Dobbeltblind behandlingsperiode:

Kvalificerede forsøgspersoner vil blive screenet og randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage enten oral PXT3003 eller matchende placebo, 10 ml, to gange dagligt (BID) i 15 måneder. For at maksimere tolerabiliteten af ​​(RS)-baclofen for alle randomiserede forsøgspersoner, vil behandlingen starte med en halv dosis (5 ml), taget 2D (morgen og aften med mad) i løbet af de første 2 uger og derefter øges til en fuld dosis (10 ml), taget BID (morgen og aften med mad) indtil afslutningen af ​​behandlingsperioden ved 15. måned.

I alt vil der blive tilmeldt cirka 350 fag. Besøg vil finde sted ved screening (op til -35 dage), baseline (dag 1) og måned 3, 6, 9, 12 og 15. Telefoniske kontakter vil finde sted i uge 2 eller 3, måned 1 og måned 2, og derefter månedligt mellem efterfølgende personlige besøg. En genotypetest for genduplikation af Perifert Myelin Protein 22 (PMP22) vil finde sted ved screeningsbesøget, hvis det ikke allerede er dokumenteret for forsøgspersonen. Alle forsøgspersoner, der gennemfører den dobbeltblindede behandlingsperiode i undersøgelsen, vil få mulighed for at gå ind i OLE-perioden ved måned 15 (besøg 6). Forsøgspersoner, der ikke giver samtykke til at deltage i OLE-perioden, vil have deres sidste undersøgelsesbesøg (dvs. sikkerhedsopfølgningsbesøg, besøg 7), 30 dage efter deres sidste doseringsdag.

De primære udfaldsmål modificeret Overall Neuropathy Limitations Score (mONLS) og 10-meter Walk Test (10mWT) sammen med Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) vil blive evalueret ved hvert post-randomisering personligt besøg. De andre sekundære resultatmål, udforskningsresultater og sikkerheds-/tolerabilitetsvurderinger vil blive evalueret i henhold til Aktivitetsplanen (SOA). Et datasikkerheds- og overvågningsråd (DSMB) vil mødes på en planlagt basis under hele undersøgelsen for at gennemgå sikkerhedsdata og mødes igen på ad hoc-basis efter behov.

Planlagt varighed for websteder til at tilmelde forsøgspersoner: ca. 12 måneder, forsøgspersonscreeningsperiode: 35 dage, emnebehandlingsperiode: op til 15 måneder, sikkerhedsopfølgningsperiode (for forsøgspersoner, der ikke går ind i OLE-perioden): 30 dage

OLE-periode:

Et forsøgsperson, der går ind i OLE-perioden (uanset om forsøgspersonen blev randomiseret til oral PXT3003 eller matchende placebo i den dobbeltblindede behandlingsperiode), vil begynde at tage en halv dosis PXT3003 (5 ml) BID (morgen og aften med mad) i løbet af den første 2 uger, og derefter en fuld dosis PXT3003 (10 mL) BID (morgen og aften med mad) i hele OLE-perioden. Besøgene og vurderingerne i OLE-perioden er beskrevet i SOA.

For forsøgspersoner, der går ind i OLE-perioden, vil screeningsdagen finde sted samme dag som besøg 6 (måned 15) i den dobbeltblindede behandlingsperiode. Varigheden af ​​behandlingsperioden vil være baseret på sponsorens skøn. Sponsor har til hensigt at holde undersøgelsen åben, indtil undersøgelseslægemidlet PXT3003 er kommercielt tilgængeligt. Sikkerhedsopfølgningsperiode: 30 dage

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

350

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute- Neuromuscular Research Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • UHN Toronto General Hospital Krembil Neuroscience Centre
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada, G7H 5H6
        • CIUSS de Saguenay-Lac-Saint-Jean Centre d'etudes Cliniques
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital-Clinical Research Unit
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • CHU de Quebec-Universite Laval- Hopital Enfant-Jesus
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-1200
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen Copenhagen Neuromuscular Center
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Department of Psychiatry and Biobehavioral Sciences
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Health Department of Physical Medicine and Rehabilitation
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Advent Health Medical Group Neurology Orlando
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • University of Kansas Medical Center Research Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Neuromuscular Diagnostic Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
        • University of Minnesota Health
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • MU Health Care Neurology and Sleep Disorders Clinic
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack Meridian Health Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Colombia University Department of Neurology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • UNC Department of Neurology Peripheral Neuropathy Center
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Atrium Health Neurosciences Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Springfield, Oregon, Forenede Stater, 97477
        • Oregon Neurology
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • National Neuromuscular Research Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Neurology Clinic at University of Washington Medical Center
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • Centre de Reference des Maladies Neuromusculaires AOC Service de Neurologie, CHU d'Angers
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Centre de reference des maladies neuromusculaires AOC Hopital Pellegrin CHU de Bordeaux
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHU de Lille Hôpital Salengro
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Service de Neurologie et Maladies Neuromusculaires, CHU de Marseille - Hopital La Timone
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Association lnstitut de Myologie Hopital Pitie-Salpetriere Service de Neuro-Myologie
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • Centre d'investigation Clinique CHU de Strasbourg Hopital de Hautepierre
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Ein Kerem University Medical Center Department of Neurology
      • Ramat Gan, Israel, 52662
        • Sheba Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Genova, Italien, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino Universita Degli Studi di Genova Clinica Neurologica
      • Messina, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" di Messina
      • Naples, Italien, 80131
        • University of Naples Federico II
      • Rome, Italien, 00133
        • Tor Vergata University of Rome
      • Verona, Italien, 37134
        • University Hospital GB Rossi UOC Neurologia B, AOUI Verona Department of Neuroscience, Biomedicine and Movement Sciences
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Universitario Clínico San Carlos
      • Santiago De Compostela, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, D-52074
        • University Hospital RWTH Aachen, Department of Neurology and Institute for Neuropathology
      • Göttingen, Tyskland, D-37075
        • University Medical Centre Goettingen, Dept. of Clinical Neurology
      • München, Tyskland, D-80336
        • Friedrich-Baur-Institut, Neurologische Klinik und Poliklinik Ludwig-Maximilians-Universität
      • Münster, Tyskland, 48149
        • University Hospital Muenster UKM Department of Neurology
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen Crona Kliniken Neuromuskuläres Zentrum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Dobbeltblind behandlingsperiode

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og ikke-gravide kvindelige forsøgspersoner i alderen 16 til 65 år med en genetisk dokumenteret diagnose CMT1A. Bemærkninger: a) En rapport om en genetisk test, der bekræfter PMP22-duplikation og derfor en diagnose af CMT1A, skal være tilgængelig i forsøgspersonens journal på det kliniske sted. b) I mangel af rapport om gentest, der bekræfter PMP22-duplikation i forsøgspersonens journal, skal der som led i Screening foretages en bekræftende genetisk test via centrallaboratoriet. c) I det ekstraordinære tilfælde, hvor forsøgspersonen blev randomiseret til undersøgelsen uden at møde (a) eller (b), vil der blive udført en uplanlagt bekræftende genetisk test. I tilfælde af et negativt genetisk testresultat vil forsøgspersonen blive trukket tilbage fra undersøgelsen.
  2. Kunne give skriftligt informeret samtykke/samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer.
  3. Mild til moderat sværhedsgrad vurderet ved en CMTNS-V2-score >2 og ≤18.
  4. Muskelsvaghed i mindst foddorsalfleksion ved klinisk vurdering.
  5. Ulnar nervens motoriske ledningstid på mindst 15 m/s.
  6. Hvis du tager ordineret psykoaktive stoffer (f.eks. antidepressiva, stimulanser, beroligende midler, anti-epileptika) for CMT1A, skal du have en stabil dosis i mindst 4 uger før randomisering, som ikke er planlagt at blive ændret.
  7. Hvis du tager ordineret eller håndkøbsmedicin (f.eks. paracetamol/acetaminophen, ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler) til CMT1A, skal du have en stabil dosis i mindst 2 uger før randomisering, hvilket ikke er planlagt. ændret.

  8. Hvis kvinden er, skal forsøgspersonen: (a) steriliseres kirurgisk via hysterektomi, bilateral oophorektomi eller bilateral tubal ligering; eller (b) af den fødedygtige alder og anvender en præventionsmetode, såsom:

    • Kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning:

      • Mundtlig
      • Intravaginal
      • Transdermal

    • Hormonal prævention med kun gestagen forbundet med hæmning af ægløsning:

      • Mundtlig
      • Injicerbar
      • Implanterbar
    • Intrauterin enhed
    • Intrauterint hormonfrigørende system
    • Bilateral tubal okklusion
    • Vasektomiseret partner
    • Seksuel afholdenhed eller (c) af ikke-fertilitet (dvs. ingen menstruation i ≥ 12 på hinanden følgende måneder uden anden underliggende medicinsk årsag)
  9. Hvis man er mand, skal forsøgspersonen have fået foretaget en vasektomi eller skal bruge en pålidelig præventionsmetode med sin partner eller fuldstændig afholde sig fra samleje. Forsøgspersonen skal acceptere at fortsætte med at bruge deres valgte præventionsmetode med deres seksuelle partner under undersøgelsen og i 120 dage efter undersøgelsens afslutning.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der tidligere er tilmeldt en PXT3003-undersøgelse.
  2. Forsøgspersoner, der bor i samme husstand og er tilmeldt en PXT3003-undersøgelse (på grund af potentiel mangel på tilstrækkelig opbevaring af studiemateriale, risiko for blandingsbehandlinger og potentiel afblænding).
  3. CMT af enhver anden undertype end 1A.
  4. ONLS score på 0.
  5. Kendte klinisk signifikante motoriske eller sensoriske abnormiteter sekundært til en anden neurologisk årsag (f.eks. diabetes, alkohol, vaskulær, autoimmun, neoplastisk, neurodegenerativ, human immundefektvirus osv.). Bemærk: forsøgspersoner med diagnosen unilateralt karpaltunnelsyndrom mindst 1 år før screeningsbesøget, hvilket er asymptomatiske på tidspunktet for screeningsbesøget, vil ikke blive udelukket fra at deltage i denne undersøgelse.
  6. Forsøgspersoner, der har fået foretaget en operation eller samtidig har en lidelse (f.eks. svær artrose), som reducerer ankel- eller håndledsmobiliteten, hvilket gør det efter investigatorens opfattelse vanskeligt at vurdere behandlingens effektivitet. Bemærk: forsøgspersoner med kirurgisk reparation af unilateralt karpeltunnelsyndrom vil ikke blive udelukket fra at deltage i denne undersøgelse.
  7. Kendt perifer neuropati, myopati eller neuromuskulær lidelse af enhver anden art. Bemærk: forsøgspersoner med diagnosen unilateralt karpaltunnelsyndrom mindst 1 år før screeningsbesøget, hvilket er asymptomatiske på tidspunktet for screeningsbesøget, vil ikke blive udelukket fra at deltage i denne undersøgelse.
  8. Enhver anden klinisk signifikant og/eller ukontrolleret medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening kan være en forvirring, kan øge forsøgspersonens risiko eller kan udelukke vellykket deltagelse eller afslutning af undersøgelsen.
  9. Kendt overfølsomhed eller intolerance over for PXT3003 (eller matchende placebo), inklusive et hvilket som helst af dets aktive ingredienser (baclofen, naltrexon eller sorbitol) og/eller nogen af ​​dets hjælpestoffer (acetatbuffer, natriummethylparahydroxybenzoat, natriumpropylparahydroxybenzoat eller isoamylacetat) .
  10. Samtidig behandlinger, herunder, men ikke begrænset til, baclofen, naltrexon, sorbitol (farmaceutisk form), opioider, potente centralnervesystemdepressiva (såsom barbiturater, langtidsvirkende benzodiazepiner og neuroleptika) og potentielt neurotoksiske lægemidler såsom amiodaron, chloroquin og kemoterapeutika i stand til at inducere perifer neuropati. Forsøgspersoner, der er i stand til at stoppe disse medikamenter mindst 2 uger før randomisering og i undersøgelsens varighed, kan inkluderes. Forsøgspersoner med positiv urinmedicinsk screening ved baselinebesøg vil blive udelukket, undtagen tilladt brug af kodein og benzodiazepiner.
  11. Historie om porfyri.
  12. Diagnose eller historie med misbrugsforstyrrelser i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders-kriterier i 5. udgave inden for de seneste 12 måneder.
  13. Medicinsk eller rekreativ brug af marihuana i de 3 måneder forud for screeningsbesøget.
  14. Aktiv selvmordsforsøg (f.eks. ethvert selvmordsforsøg inden for de seneste 12 måneder eller enhver aktuel selvmordshensigt, inklusive en plan, som vurderet ved C SSRS-score på "JA" på spørgsmål 4 eller 5; og/eller baseret på en klinisk evaluering foretaget af investigator ).
  15. Aktuelt aktiv svær depression, som bestemt af en Beck Depression Inventory-II (BDI-II) score ≥20.
  16. Ammer i øjeblikket, er gravid eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
  17. Alanin aminotransferase eller aspartat aminotransferase niveauer større end 2 gange den øvre grænse for normal.
  18. Betydelig nyreinsufficiens bestemt af glomerulær filtrationshastighed på mindre end 50 ml/min.
  19. Forsøgspersonen har deltaget i en lægemiddel- eller enhedsundersøgelse inden for 30 dage før screeningbesøget eller planlægger at deltage i en forsøgsmedicin- eller enhedsundersøgelse i løbet af denne undersøgelse.
  20. Forsøgspersonen er en afhængig og/eller slægtning til sponsoren eller hovedefterforskeren.

OLE Periode

Inklusionskriterier:

  1. Kunne give skriftligt informeret samtykke/samtykke og overholde undersøgelsesprocedurer.

  2. Hvis kvinden er, skal patienten (a) steriliseres kirurgisk via hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral tubal ligering; eller (b) af den fødedygtige alder og anvender en præventionsmetode, såsom:

    • Kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning:

      • Mundtlig
      • Intravaginal
      • Transdermal

    • Hormonal prævention med kun gestagen forbundet med hæmning af ægløsning:

      • Mundtlig
      • Injicerbar
      • Implanterbar
    • IUD
    • IUS
    • Bilateral tubal okklusion
    • Vasektomiseret partner
    • Seksuel afholdenhed eller (c) af ikke-fertilitet (dvs. ingen menstruation i ≥12 på hinanden følgende måneder uden anden underliggende medicinsk årsag).
  3. Hvis man er mand, skal forsøgspersonen have fået foretaget en vasektomi eller skal bruge en pålidelig præventionsmetode med sin partner eller fuldstændig afholde sig fra samleje. Forsøgspersonen skal acceptere at fortsætte med at bruge deres valgte præventionsmetode med deres seksuelle partner under undersøgelsen og i 120 dage efter undersøgelsens afslutning.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver klinisk signifikant og/eller ukontrolleret medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening kan være en forvirrende faktor, kan øge forsøgspersonens risiko eller kan udelukke vellykket deltagelse eller afslutning af undersøgelsen.
  2. Samtidig behandling, herunder men ikke begrænset til baclofen, naltrexon, sorbitol (farmaceutisk form) bortset fra PXT3003 taget i den dobbeltblindede behandlingsperiode i denne undersøgelse, opioider, potente CNS-depressiva (såsom barbiturater, langtidsvirkende benzodiazepiner og neuroleptika), og potentielt neurotoksiske lægemidler, såsom amiodaron, chloroquin og kemoterapeutika, der er i stand til at inducere perifer neuropati. Forsøgspersoner, der er i stand til at stoppe disse medikamenter mindst 2 uger før randomisering og i undersøgelsens varighed, kan inkluderes.
  3. Diagnose eller historie med stofbrugsforstyrrelser i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders-5ᵗʰ Edition kriterier inden for de seneste 12 måneder.
  4. Aktiv selvmordsforsøg (f.eks. ethvert selvmordsforsøg inden for de seneste 12 måneder eller enhver aktuel selvmordshensigt, herunder en plan, som vurderet ved C-SSRS-score "JA" på spørgsmål 4 eller 5; og/eller baseret på klinisk evaluering af efterforsker).
  5. Aktuelt aktiv svær depression, som bestemt ved en BDI-II-score ≥20.
  6. Ammer i øjeblikket, er gravid eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
  7. ALAT- eller AST-niveauer større end 2 × ULN i forhold til baseline.
  8. Estimeret GFR på mindre end 50 ml/min.

Bemærk: PXT3003 vil blive dispenseret til alle forsøgspersoner, før laboratorieresultater er tilgængelige, og hvis laboratorieresultaterne er uden for rækkevidde, dvs. forsøgspersoner, der opfylder eksklusionskriterierne, vil forsøgspersonen straks blive opfordret til at stoppe med at tage PXT3003. Én gentest inden for 4 uger kan udføres i samråd med lægemonitoren, hvis der konstateres nogen af ​​ovenstående laboratorieabnormiteter. I tilfælde af berettigelsesbestemmelse efter gentesten, vil forsøgspersonerne begynde at tage 2 ugers halv dosis af PXT3003 igen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PXT3003
Flydende oral opløsning, 10 ml to gange dagligt, morgen og aften med mad
Medicin: (RS)-baclofen, naltrexonhydrochlorid og D-sorbitol
oral fast dosis kombination
Andre navne:
  • PXT3003
Placebo komparator: Placebo
Flydende oral opløsning, 10 ml to gange dagligt, morgen og aften med mad
Medicin: Placebo
flydende oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
modificeret overordnet neuropati-begrænsningsskala (mONLS)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
Den modificerede ONLS er en handicapskala, der blev afledt og forbedret fra den samlede handicapsumscore for at måle begrænsninger i de daglige aktiviteter i de øvre lemmer (vurderet til 5 point) og underekstremiteterne (vurderet til 7 point).38 Den samlede score går fra 0 (ingen handicap) til 12 (maksimal handicap). Lavere værdier i ONLS indikerer en bedre klinisk tilstand.
Fra baseline til måned 15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
10 meter gangtest
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
10mWT er enkel at administrere, standardiseret og valid præstationsevaluering af funktionel mobilitet og gangart, som har vist sig at være pålidelig ved neurologiske lidelser, inklusive CMT. De registrerede resultater er tiden til at gå 10 meter og antallet af udførte skridt.
Fra baseline til måned 15
Kvantificeret muskeltestning (QMT) (bilateral foddorsalfleksionsdynamometri)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
QMT bruges til at evaluere motorisk styrke i CMT1A. Følgende muskler vil blive evalueret: tibialis anterior (højre og venstre). Den bedste værdi på tre på hinanden følgende og reproducerbare tests vil blive indsamlet i den elektroniske Case Record Form (eCRF) for hver muskel.
Fra baseline til måned 15
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
PGI-S er et valideret værktøj, der bruges til at vurdere sværhedsgraden af ​​en specifik tilstand. Forsøgspersoner vil vurdere deres helbredsstatus i løbet af den seneste uge. PGI-S er et 1-punkts spørgeskema på en 5-punkts skala, og forsøgspersoner vil blive bedt om at vurdere sværhedsgraden af ​​deres tilstand fra "Ingen" (Score = 1) til "Meget Alvorlig" (Score = 5). Vurderinger opnået i løbet af undersøgelsen vil blive sammenlignet med baseline før påbegyndelse af behandlingen.
Fra baseline til måned 15
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
PGI-C-skalaen er et valideret generisk værktøj til vurdering af overordnet ændring i sværhedsgraden af ​​sygdommen efter behandling. Forsøgspersoner vil vurdere, hvordan de har det nu sammenlignet med, hvordan de havde det, før de modtog undersøgelsesmedicin på en 7-trins skala, hvor 1 er "Meget meget forbedret" og 7 er "Meget meget værre".
Fra baseline til måned 15
CMTNS-V2
Tidsramme: Fra baseline til måned 15

CMTNS er en specifik skala designet til at vurdere sværhedsgraden af ​​svækkelse ved CMT-sygdom. Selvom det ikke er fuldstændigt valideret, giver det et enkelt og pålideligt mål for CMT-sværhedsgrad. Det er en 36-punkts skala baseret på 9 punkter: 5 af dem kvantificerer svækkelse (sensoriske symptomer, pin-sensibilitet, vibrationer, arm- og benstyrke), 2 aktivitetsbegrænsninger (motoriske symptomer arme og ben) og 2 elektrofysiologiske data (amplituder på ulnar sammensat muskelaktionspotentiale og sensorisk nerveaktionspotentiale). Forøgede score indikerer en forværring af funktionen: scorerne kategoriserer et handicap som let (0 til 10), moderat (11 til 20) og alvorlig (21 til 36).

En modificeret version 2 (CMTNS-V2) blev udgivet i 2011 for at forsøge at reducere gulv- og lofteffekter og standardisere patientvurdering.
Fra baseline til måned 15
QMT (håndgreb)
Tidsramme: Fra baseline til måned 15
QMT bruges til at evaluere motorstyrke i CMT1A. Følgende muskler vil blive evalueret: håndgreb (højre og venstre). Den bedste værdi på tre på hinanden følgende og reproducerbare tests vil blive indsamlet i eCRF for hver muskel.
Fra baseline til måned 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharnext S.C.A.

Samarbejdspartnere

Worldwide Clinical Trials

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sharam Attarian, MD, CHU la Timone, Marseille , France
  • Ledende efterforsker: Mario Saporta, MD, University of Miami Miller School of Medicine, USA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. marts 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

19. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

19. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

21. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLN-PXT3003-06
  • 2020-004805-30 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner