제2상 임상 시험에서 제1형 신경섬유종증 피험자의 사진에서 플렉시형 신경섬유종 관련 손상의 변화를 체계적으로 평가
배경:
제1형 신경섬유종증(NF1) 환자는 얼기형 신경섬유종(PN) 발병 위험이 증가합니다. PN은 조직에서 형성되는 종양입니다. 그들은 몸의 어느 곳에서나 형성될 수 있습니다. 눈에 띄게 되어 변형을 일으킬 수 있습니다. 연구자들은 셀루메티닙이 NF1 환자에게서 PN이 어떻게 보이는지 변경하는지 확인하고자 합니다. 그들은 또한 이러한 종양의 가시성에 대한 평가 시스템을 테스트하기를 원합니다.
목적:
셀루메티닙 치료가 NF1에 익숙하거나 익숙하지 않은 사람들이 결정한 대로 NF1 환자의 눈에 보이는 PN의 모양을 개선할 수 있는지 확인합니다.
적임:
하나 이상의 눈에 보이는 PN이 있고 연구 11C0161 또는 08C0079에 등록된 NF1 환자. NF1에 대한 경험이 있거나 없는 임상의 및 비임상도 평가자 역할을 해야 합니다.
설계:
참가자는 연구 11C0161 또는 08C0079에서 사진을 찍은 NF1을 가진 사람들입니다. 평가자는 사진의 PN을 평가할 사람입니다. 그들은 적은 것부터 가장 눈에 띄는 것까지 1에서 10까지의 척도로 종양을 평가할 것입니다.
참가자 의료 기록이 검토됩니다. 그들의 사진은 28명의 평가자에게 보여질 것입니다.
평가자는 인구 통계, 직장 및 NF1에 대해 잘 알고 있는지에 대한 설문 조사를 작성합니다. 샘플 사진을 보고 PN의 모양과 PN을 평가하는 방법을 배우게 됩니다.
평가자는 셀루메티닙 치료 전후에 찍은 PN 사진을 볼 것입니다. 그들은 또한 치료되지 않은 PN의 사진을 볼 것입니다. 최대 40명의 참가자에 대해 PN을 평가합니다. 그들은 1-2 세션을 가질 것입니다. 각 세션은 1시간 동안 진행됩니다....
연구 개요
상태
정황
상세 설명
배경:
신경섬유종증 유형 1(NF1)을 가진 대상체의 최대 50%는 조직학적으로 양성인 얼기형 신경섬유종(PN)을 발생시킬 것입니다.
PN과 관련된 가장 일반적인 이환율 중 하나는 NF1 환자의 의학적 및 심리사회적 웰빙에 엄청난 장애물을 가할 가능성이 있는 손상입니다.
수술 불가능한 PN(NCT01362803)에 대한 MEK 억제제 셀루메티닙(selumetinib)의 2상 시험에서 적어도 하나의 PN 이환율이 있는 피험자의 약 74%에서 PN의 체적 수축이 나타났으며, 대부분의 반응성 종양은 크기가 20~50% 감소했습니다. 기준선. 두 시험 모두 등록 및 1차 연구 목표를 완료했습니다.
이 selumetinib 임상시험에서는 시간 경과에 따른 손상의 변화를 평가하기 위해 시간 경과에 따라 눈에 보이는 PN의 표준화된 사진 촬영을 수행했습니다. 이 시험에는 손상의 변화를 측정하는 기준이 포함되지 않았으며 PN 관련 손상 측정에 대한 검증된 기준이 존재하지 않습니다.
우리는 NF1 PN의 손상 정도를 평가하기 위한 척도를 개발했으며 이 척도를 II상 selumetinib 시험에서 얻은 사진에 적용할 것입니다.
목적:
셀루메티닙 치료가 치료 전과 치료 13주기 직전 사진을 검토하여 평가자가 결정한 PN 관련 손상의 개선과 관련이 있는지 확인합니다.
적임:
4개 그룹의 성인 평가자는 셀루메티닙 치료 연구(NCT01362803) 수행에 직접 관여하지 않고 NIH 직원이 아니며 영어를 읽고 쓸 수 있는 손상을 평가합니다.
설계:
-행동 양식
selumetinib을 받았을 수도 있고 받지 않았을 수도 있는 PN이 있는 동의한 개인의 사진을 검토합니다.
평가자는 셀루메티닙을 받은 사람의 치료 전후 사진과 셀루메티닙을 받지 않은 사람의 대조군 사진을 제시합니다.
배치와 순서는 다를 수 있지만 각 평가자에게는 동일한 사진 세트가 제공됩니다.
각 평가자는 최소 10초 동안 PN이 있는 각 개인의 사진을 본 다음 사진이 계속 보이는 상태에서 평가자가 구두로 질문에 답합니다.
평가자는 설문지의 타당성을 평가하기 위해 세션이 끝날 때 질문을 받게 됩니다.
세션은 사진의 하위 집합에 대해 약 6개월 후 일부 평가자에 의해 반복됩니다.
-통계 분석
각 평가자 코호트에서 한 시점에서 평가된 각 피험자의 슬라이드 세트에 대해 각 피험자에 대한 평가자 점수의 평균이 형성됩니다.
셀루메티닙을 투여받은 PN이 있는 각 사람에 대해, 이러한 평균 점수의 기준선과 사전 주기 13 사이의 쌍 차이가 결정됩니다.
약 35개의 쌍을 이룬 점수의 전체 세트에 대해 쌍을 이룬 t-테스트 또는 Wilcoxon 부호 순위 테스트를 통해 통계적 중요성에 대해 차이를 평가합니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
- 포함 기준:
- 임상 평가자 - 직접 환자 치료에 전문적으로 참여하고 의료 분야 경력이 있으며 NF1(코호트 1A)에 익숙한 사람 또는
임상 평가자 - 직접 환자 치료에 전문적으로 참여하고 의료 분야 경력이 있지만 NF1(코호트 1B)에 익숙하지 않은 사람, 또는
비임상 평가자 - 직접적인 환자 치료에 전문적으로 관여하지 않거나 의료 분야에서 경력이 없지만 NF1 피험자의 1차 또는 2차 친척이거나 NF1 피험자와 밀접하게 관련된 사람 NF1(코호트 2A), 또는
비임상 평가자 - 직접적인 환자 치료에 전문적으로 관여하지 않거나 의료 분야 경력이 없고, NF1 대상자의 1차 또는 2차 친척이 아니며, 그 외에는 대상과 밀접하게 연관되지 않은 사람 NF1 포함(코호트 2B)
- 연령이 18세 이상입니다.
- 피험자가 이해하는 능력과 서면 동의서에 서명하려는 의지.
- 영어로 읽고 쓰는 능력.
제외 기준:
- 평가자는 NIH의 직원이 되어서는 안 됩니다.
- 평가자는 셀루메티닙(11-C-0161)의 NCI 1/2상 연구에 조사자로서 또는 시험에 등록된 피험자의 1차 가족 구성원으로서 직접 관여해서는 안 됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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1/ 코호트 1A
NF1에 익숙한 임상 평가자
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2/ 코호트 1B
특정 NF1 친숙도가 없는 임상 평가자
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3/ 코호트 2A
NF1에 익숙한 비임상 평가자
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4/ 코호트 2B
특정 NF1에 익숙하지 않은 비임상 평가자
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5/ 코호트 3
NF1이 있는 피험자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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손상 조치의 변화 정도 평가
기간: 전진
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치료 전과 치료 13주기 직전에 사진을 검토한 평가자에 의해 결정된 손상에 대한 평균 점수.
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전진
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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NF1 친숙도가 다른 임상 평가자 코호트와 NF1 친숙도가 다른 비임상 평가자 사이의 평가자가 할당한 손상 점수의 차이
기간: 전진
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손상에 대한 평균 점수는 paired t-test 또는 Wilcoxon signed rank test를 사용하여 비교됩니다.
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전진
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Selumetinib에 대한 부분 반응 달성과 PN 관련 손상 개선 사이의 상관관계
기간: 전진
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점수의 변화는 Wilcoxon 순위 합계 테스트를 사용하여 비교됩니다.
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전진
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평가자 간의 새로운 손상 척도의 내부 신뢰성
기간: 전진
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초기 평가에서 손상에 대한 점수와 신뢰성을 평가하기 위한 후속 평가를 구하고 차감하여 두 시점에서 각 점수의 차이를 형성합니다.
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전진
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변형의 변화 정도와 PN 볼륨 축소 비율 간의 상관 관계
기간: 전진
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손상의 변화 정도와 기준선에서 PN 부피 수축의 백분율을 평가하기 위한 Spearman 상관 분석
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전진
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손상의 변화를 일으키는 가장 중요한 요인
기간: 전진
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요인의 기술 통계 분석
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전진
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새로운 손상 척도의 신뢰성을 평가하기 위한 손상 평가와 관련하여 코호트 내 평가자 간의 합의
기간: 전진
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한 번에 두 개씩 가져온 15개의 쌍별 Kappa 통계의 전체 세트가 구성됩니다.
15개 Kappa 통계의 전체 세트에 대해 양측 95% 신뢰 구간과 함께 평균값이 4개 코호트 각각에 대해 별도로 보고됩니다.
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전진
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새로운 손상 척도를 이해하고 완성할 수 있는 타당성
기간: 전진
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설문 응답의 설명적 결과
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전진
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손상에 대해 할당된 점수와 관련하여 평가자 4개 코호트 간의 전반적인 차이
기간: 전진
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손상에 대한 평균 점수는 ANOVA 또는 Kruskal-Wallis 테스트를 적절하게 사용하여 비교됩니다.
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전진
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GIC(Global Impression of Change)에 대한 대상/부모 응답과 PN 관련 손상 등급 일관성
기간: 전진
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GIC(Global Impression of Change) 응답과 비교한 등급의 설명적 결과
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전진
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Andrea M Gross, M.D., National Cancer Institute (NCI)
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 10000173
- 000173-C
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 공유 액세스 기준
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- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
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