第 2 相臨床試験における神経線維腫症タイプ 1 の被験者の写真から網状神経線維腫関連の外観障害の変化を体系的に評価する

バックグラウンド：

神経線維腫症 1 型 (NF1) の被験者の最大 50% が、組織学的に良性の網状神経線維腫 (PN) を発症します。

PN に関連する最も一般的な病的状態の 1 つは、NF1 の被験者の医学的および心理社会的幸福に手ごわい障害をもたらす可能性がある外観障害です。

手術不能な PN に対する MEK 阻害剤セルメチニブの第 2 相試験 (NCT01362803) では、少なくとも 1 つの PN 罹患率を持つ被験者の約 74% で PN の体積収縮が示され、反応性腫瘍のほとんどは、ベースライン。 どちらの試験も、登録と主要な研究目的を完了しています。

このセルメチニブ試験では、経時的な外観の変化を評価するために、目に見える PN の標準化された写真撮影が経時的に行われました。 この試験には、外観の変化を測定するための基準が含まれておらず、PN関連の外観の測定に関する検証済みの基準は存在しません。

NF1 PN による外観の損傷の程度を評価する尺度を開発し、この尺度を第 II 相セルメチニブ試験で得られた写真に適用します。

目的：

セルメチニブ治療が PN 関連の外観障害の改善と関連しているかどうかを判断すること。これは、治療前および治療のサイクル 13 の直前の写真をレビューする評価者によって決定されます。

資格:

セルメチニブ治療研究 (NCT01362803) の実施に直接関与しておらず、NIH の従業員ではなく、英語の読み書きができる成人の評価者の 4 つのグループ。

デザイン：

-方法

セルメチニブを投与されているかどうかにかかわらず、PN を有する同意者の写真が審査されます。

評価者には、セルメチニブを受けた人の治療前および治療後の写真と、セルメチニブを受けていない人の対照写真が提示されます。

配置と順序は異なる場合がありますが、各評価者には同じセットの写真が提示されます。

各評価者は、PN を持つ各個人の写真を少なくとも 10 秒間見てから、写真がまだ表示されている状態で、評価者は口頭でアンケートに回答します。

評価者は、アンケートの実現可能性を評価するために、セッションの最後に質問されます。

セッションは、写真のサブセットについて、約 6 か月後に一部の評価者によって繰り返されます。

-統計分析

評価者の各コホートでは、ある時点で評価された各被験者のスライド セットについて、各被験者の評価者スコアの平均が形成されます。

セルメチニブを投与された PN 患者ごとに、これらの平均スコアのベースラインと 13 サイクル前のペアの差が決定されます。

約 35 のペア スコアの完全なセットについて、ペア t 検定または Wilcoxon の符号付き順位検定によって、差の統計的重要性が評価されます。