Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Plexiformiseen neurofibromaan liittyvän muodonmuutoksen systemaattinen arviointi valokuvista potilaista, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi 2. vaiheen kliinisessä tutkimuksessa

keskiviikko 20. maaliskuuta 2024 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

Tausta:

Ihmisillä, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1), on lisääntynyt riski kehittää pleksiformisia neurofibroomeja (PN). PN:t ovat kasvaimia, jotka muodostuvat kudokseen. Ne voivat muodostua missä tahansa kehossa. Ne voivat tulla näkyviksi ja aiheuttaa muodonmuutoksia. Tutkijat haluavat nähdä, muuttaako selumetinibi PN:n ulkonäköä ihmisillä, joilla on NF1. He haluavat myös testata luokitusjärjestelmää näiden kasvainten näkyvyyden suhteen.

Tavoite:

Selumetinibihoito parantaa NF1-tautia sairastavien ihmisten näkyviä PN-oireita, kuten ihmiset, jotka tuntevat tai eivät ole perehtyneet NF1:een.

Kelpoisuus:

Ihmiset, joilla on NF1, joilla on yksi tai useampi näkyvä PN ja jotka on otettu mukaan tutkimukseen 11C0161 tai 08C0079. Arvioijina tarvitaan myös kliinikkoja ja ei-kliinikoita, joilla on kokemusta NF1:stä tai ei.

Design:

Osallistujat ovat ihmisiä, joilla on NF1 ja jotka ovat ottaneet valokuvat tutkimuksessa 11C0161 tai 08C0079. Arvioijat ovat ihmisiä, jotka arvioivat kuvien PN:t. He arvioivat kasvaimet asteikolla 1-10, vähemmän näkyvästä näkyvimpään.

Osallistujien potilastiedot tarkistetaan. Heidän valokuvansa näytetään 28 arvioijalle.

Arvioijat täyttävät kyselyn väestötiedoistaan, työpaikastaan ​​ja siitä, tuntevatko he NF1:n. He katsovat näytekuvia saadakseen tietää, miltä PN:t näyttävät ja kuinka PN:t arvioida.

Arvioijat näkevät kuvia PN:istä, jotka on otettu ennen ja jälkeen selumetinibihoidon. He näkevät myös kuvia käsittelemättömistä PN:istä. He arvioivat PN-pisteitä jopa 40 osallistujalle. Heillä on 1-2 istuntoa. Jokainen istunto kestää 1 tunnin....

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta:

Jopa 50 %:lle potilaista, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1), kehittyy histologisesti hyvänlaatuisia pleksiformisia neurofibroomeja (PN).

Yksi yleisimmistä PN:hen liittyvistä sairasteluista on muodonmuutos, joka voi aiheuttaa valtavia esteitä NF1-potilaiden lääketieteelliselle ja psykososiaaliselle hyvinvoinnille.

Vaiheen 2 koe MEK-estäjän selumetinibillä leikkauskelvottoman PN:n (NCT01362803) suhteen on osoittanut PN:n tilavuuden kutistumisen noin 74 %:lla potilaista, joilla oli vähintään yksi PN-sairaus, ja useimpien vasteiden kasvaimien koko pieneni 20-50 % tilavuudesta. perusviiva. Molemmissa kokeissa on suoritettu ilmoittautuminen ja ensisijaiset opiskelutavoitteet.

Tässä selumetinibitutkimuksessa näkyvän PN:n standardoitu valokuvaus suoritettiin ajan mittaan, jotta voidaan arvioida muodonmuutoksia ajan mittaan. Tämä koe ei sisältänyt kriteerejä muodonmuutosmuutosten mittaamiseksi, eikä validoituja kriteerejä PN:hen liittyvän muodonmuutoksen mittaamiseksi ole olemassa.

Kehitimme asteikon NF1 PN:n muodonmuutosten laajuuden arvioimiseksi ja käytämme tätä asteikkoa valokuviin, jotka on otettu vaiheen II selumetinibitutkimuksessa.

Tavoite:

Sen määrittämiseksi, liittyykö selumetinibihoito PN:hen liittyvien muodonmuutosten paranemiseen, kuten arvioijat arvioivat valokuvat ennen hoitoa ja juuri ennen hoitojaksoa 13.

Kelpoisuus:

Neljä aikuisten arvioijaryhmää muodonmuutosten arvioimiseksi, jotka eivät ole suoraan mukana selumetinibihoitotutkimuksessa (NCT01362803), jotka eivät ole NIH:n työntekijöitä ja osaavat lukea ja kirjoittaa englanniksi.

Design:

-Menetelmät

Valokuvat suostumuksen antaneista henkilöistä, joilla on PN ja jotka ovat saaneet tai eivät saaneet selumetinibia, tarkistetaan.

Arvostelijoille esitetään ennen ja jälkeen hoidon valokuvia selumetinibia saaneista henkilöistä sekä kontrollikuvia henkilöistä, jotka eivät saaneet selumetinibia.

Jokaiselle arvioijalle esitetään sama valokuvasarja, vaikka sijoittelu ja järjestys voivat vaihdella.

Jokainen arvioija tarkastelee valokuvia jokaisesta henkilöstä PN:llä vähintään 10 sekuntia, sitten kun valokuvat ovat edelleen näkyvissä, arvioijat vastaavat suullisesti kyselyyn.

Arvioijalle kysytään istunnon lopussa kysymyksiä kyselyn toteutettavuuden arvioimiseksi.

Jotkut arvioijat toistavat istunnon noin kuusi kuukautta myöhemmin osassa valokuvia.

-Tilastollinen analyysi

Jokaisessa arvioijakohortissa, kunkin kohteen tiettynä ajankohtana arvioidulle diasarjalle, muodostuu kunkin kohteen arvioijien pisteiden keskiarvo.

Jokaiselle selumetinibia saaneelle PN-potilaalle määritetään näiden keskiarvopisteiden parillinen ero lähtötilanteen ja sykliä 13 edeltävän pisteen välillä.

Täydelle noin 35 paripistemäärälle eron tilastollinen tärkeys arvioidaan parillisen t-testin tai Wilcoxon-merkkisen arvotestin avulla.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

52

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kliinikot ja ei-kliinikot, jotka tuntevat NF1:n; Osallistujat, jotka ilmoittautuivat NIH-protokolliin 11-C-0161 ja 08-C-0079 NF1:n ja näkyvien pleksiformisten neurofibroomien kanssa

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
  • Kliiniset arvioijat – henkilöt, jotka ovat ammattimaisesti mukana suorassa potilaiden hoidossa ja joilla on ura lääketieteen alalla ja jotka tuntevat NF1:n (kohortti 1A), TAI

Kliiniset arvioijat – henkilöt, jotka ovat ammattimaisesti mukana suorassa potilaiden hoidossa ja joilla on ura lääketieteen alalla, mutta jotka eivät tunne NF1:tä (kohortti 1B), TAI

Ei-kliiniset arvioijat - henkilöt, jotka eivät ole ammatillisesti mukana suorassa potilaiden hoidossa tai joilla ei ole uraa lääketieteen alalla, mutta jotka ovat NF1-potilaan ensimmäisen tai toisen asteen sukulaisia ​​tai muutoin läheisesti NF1-potilaaseen. ja tuntee NF1:n (kohortti 2A), TAI

Ei-kliiniset arvioijat - henkilöt, jotka eivät ole ammatillisesti mukana suorassa potilaiden hoidossa tai joilla ei ole uraa lääketieteen alalla ja jotka eivät ole NF1-potilaan ensimmäisen tai toisen asteen sukulaisia ​​eivätkä muuten ole läheisessä yhteydessä johonkin tutkittavaan NF1:n kanssa (kohortti 2B)

  • Ikä vähintään 18 vuotta.
  • Tutkittavan kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
  • Kyky lukea ja kirjoittaa englanniksi.

POISTAMISKRITEERIT:

  • Arvioijat eivät saa olla NIH:n työntekijöitä.
  • Arvioijat eivät saa olla suoraan mukana selumetinibin (11-C-0161) NCI:n vaiheen 1/2 tutkimuksessa tutkijoina tai tutkittavana tai tutkimukseen otetun henkilön ensimmäisen asteen perheenjäsenenä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
1/ Kohortti 1A
Kliinikot, jotka tuntevat NF1:n
2/ Kohortti 1B
Lääkärit, joilla ei ole erityistä NF1-tuntemusta
3/ Kohortti 2A
Ei-kliinikot, jotka tuntevat NF1:n
4/ Kohortti 2B
Muut kuin kliiniset arvioijat, joilla ei ole erityistä NF1:n tuntemusta
5/ Kohortti 3
Kohteet, joilla on NF1

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvio muodonmuutosmittausten muutosten asteikosta
Aikaikkuna: jatkuva
Keskimääräiset muodonmuutospisteet, jotka arvioijat ovat määrittäneet tarkasteltaessa valokuvia ennen hoitoa ja juuri ennen hoitojaksoa 13.
jatkuva

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Erot arvioijien antamissa muodonmuutospisteissä kliinisten arvioijien kohorttien välillä, jotka eroavat NF1:n tutuudesta, ja ei-kliinisistä arvioijista, jotka eroavat NF1:n tutuudesta
Aikaikkuna: jatkuva
muodonmuutosten keskimääräisiä pisteitä verrataan käyttämällä paritettua t-testiä tai Wilcoxonin merkkitestiä
jatkuva
Korrelaatio selumetinibin osittaisen vasteen saavuttamisen ja PN:hen liittyvän muodonmuutoksen paranemisen välillä
Aikaikkuna: jatkuva
pistemäärän muutoksia verrataan käyttämällä Wilcoxonin rank-summatestiä
jatkuva
Uuden vääristymisasteikon sisäinen luotettavuus arvioijien keskuudessa
Aikaikkuna: jatkuva
pisteet vääristymisestä alkuperäisessä arvioinnissa ja myöhemmässä arvioinnissa luotettavuuden arvioimiseksi saadaan ja vähennetään kunkin pistemäärän eron muodostamiseksi kahdella aikapisteellä
jatkuva
Korrelaatio muodonmuutosmuutosasteen ja PN-tilavuuden kutistumisen prosenttiosuuden välillä
Aikaikkuna: jatkuva
Spearman-korrelaatioanalyysi muodonmuutosmuutoksen asteen ja PN-tilavuuden kutistumisen prosenttiosuuden arvioimiseksi lähtötasosta
jatkuva
Tärkeimmät tekijät, jotka aiheuttavat muutoksia muodonmuutoksessa
Aikaikkuna: jatkuva
tekijöiden kuvaava tilastollinen analyysi
jatkuva
Kohortin arvioijien välinen sopimus vääristymisen arvioinnista uuden vääristymisasteikon luotettavuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: jatkuva
Kokonaan 15 parittaista Kappa-tilastoa, jotka otetaan kaksi kerrallaan. Täydelle 15 Kappa-tilastojoukolle keskiarvo sekä kaksipuolinen 95 %:n luottamusväli raportoidaan erikseen jokaisesta neljästä kohortista.
jatkuva
Mahdollisuus ymmärtää ja täydentää uusi vääristymisasteikko
Aikaikkuna: jatkuva
kyselyvastausten kuvaavat tulokset
jatkuva
Kokonaisero neljän arvioijaryhmän välillä vääristymisestä annettujen pisteiden suhteen
Aikaikkuna: jatkuva
muodonmuutosten keskiarvoja verrataan käyttämällä ANOVA- tai Kruskal-Wallis-testiä tarpeen mukaan
jatkuva
PN:ään liittyvä vääristymisluokitus vastaa kohteen/vanhempien vastausta Global Impression of Change (GIC) -muutokseen
Aikaikkuna: jatkuva
kuvaavat havainnot arvioista verrattuna Global Impression of Change (GIC) -vastauksiin
jatkuva

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Andrea M Gross, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 12. toukokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. elokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. elokuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 7. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. toukokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 10. toukokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 10000173
  • 000173-C

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

.Kaikki sairauskertomukseen tallennetut IPD:t jaetaan pyynnöstä intramuraalisille tutkijoille.

IPD-jaon aikakehys

Kliiniset tiedot saatavilla tutkimuksen aikana ja toistaiseksi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kliiniset tiedot ovat saatavilla BTRIS-tilauksen kautta ja tutkimuksen PI:n luvalla.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Neurofibromatoosi 1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Estonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa