MRT/ATRT를 포함한 소아 고형암 환자에서 파노비노스타트에 대한 연구 (NORTH)
2025년 2월 20일 업데이트: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group
골육종, 악성 횡문근 종양/비정형 기형 횡문 종양 및 신경모세포종을 포함한 고형 종양이 있는 소아, 청소년 및 청년 환자에서 파노비노스타트의 제2상 연구
이 시험은 골육종, 악성 횡문근 종양/비정형 기형 횡문근 종양(MRT/ATRT) 및 신경모세포종 환자 치료에서 파노비노스타트의 항종양 활성 및 부작용을 평가하고 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 1차 조직학에 의해 골육종, 악성 횡문근 종양/비정형 기형 횡문근 종양으로 계층화된 재발성 또는 불응성 고형 종양 환자에서 연속 저용량 파노비노스타트의 항종양 활성을 평가하는 공개 라벨, 제2상, 다기관 연구입니다. MRT/ATRT) 및 신경모세포종.
환자는 골육종, MRT/ATRT 및 신경모세포종[골육종 및 신경모세포종 부문은 등록이 마감됨]의 3개 계층으로 종양 유형에 의해 연구 진입 시 계층화될 것입니다. 환자는 화학 요법 및/또는 방사선 치료를 포함한 기존 요법을 완료하고 3주간의 휴약 기간을 완료한 후 연구에 등록됩니다.
그런 다음 파노비노스타트는 최대 12개 코스, 총 48주 동안 연속 경구 투여(하루 8mg/m2의 점진적인 투여량에서 시작)로 투여됩니다. 최소 용량은 하루 2mg/m2입니다. 투여는 약물의 생물학적 효과(환자 말초 혈액 샘플에서 측정됨) 및 독성 수준(용량 제한 독성 및 관찰된 부작용으로 측정됨)에 의해 결정될 각 계층에 대한 용량 감소 또는 증가 계획을 따를 것입니다. 각 계층의 후속 등록을 위한 용량 수준은 각 코호트에서 감소되거나 증가된 용량을 기반으로 합니다. 계층당 최종 용량은 4주 기간 동안 유지되는 허용 가능한 독성으로 상당한 생물학적 효과를 달성하는 용량입니다.
환자 또는 환자의 부모/보호자는 시험 기간 동안 약물 사용을 모니터링하기 위해 약물 일지를 유지해야 합니다. 환자는 연구 요법 완료 후 최대 2년 동안 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Christchurch, 뉴질랜드, 8011
- Christchurch Hospital
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Auckland
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Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1023
- Starship Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center
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New South Wales
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New Lambton, New South Wales, 호주, 2305
- John Hunter Children's Hospital
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Randwick, New South Wales, 호주, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
- Women's and Children's Hospital
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Tasmania
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Hobart, Tasmania, 호주, 7000
- Royal Hobart Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Monash Children's Hospital
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Perth Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
39년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 40세 미만이어야 합니다.
- 환자는 진단 또는 재발 시 조직학적으로 골육종, 신경모세포종 또는 MRT/ATRT 진단을 받았어야 합니다. [골육종 및 신경모세포종 팔은 모집이 마감되었습니다].
- 환자 질병은 골육종, 신경모세포종 및 MRT/ATRT의 경우 기존 요법에 반응하지 않거나 ATRT의 경우 효과적인 기존 요법이 없습니다. 환자는 구제 요법으로 치료한 후 안정적인 질병(SD) 이상이 있어야 합니다.
- 16세 이상 환자의 경우 Karnofsky 수행 수준이 60% 이상이거나 16세 미만 환자의 경우 Lansky 수행 수준이 60% 이상입니다.
- 8주 이상의 기대 수명.
- 연구에 들어가기 전에 이전의 모든 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되었습니다.
- 덱사메타손을 투여받는 CNS 종양 환자는 최소 1주 동안 안정적/감소 용량을 사용합니다.
- 적절한 BM 기능
- 적절한 신장 기능
- 적절한 간 기능
- 적절한 심장 기능
- 적절한 폐 기능
- 적절한 CNS 기능 - 최소 2개월 동안 발작이 없음
- 적절한 혈청 칼슘, 마그네슘 및 칼륨 농도
- 여성이고 초경 후라면 임신 검사는 음성이어야 합니다.
- 생식 가능성이 있는 경우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의했습니다.
- 여성이고 수유 중인 경우, 모유 수유를 하지 않기로 동의했습니다.
- 환자 및/또는 법적 보호자가 서면 동의서에 서명했습니다.
제외 기준:
- 골수억제 화학요법 및/또는 생물학적 요법을 3주 이내에(니트로소우레아 이전의 경우 4주) 받았습니다.
- 2주 이내에 국소 완화 방사선 치료를 받은 경우.
- 3주 이내에 두개척수 방사선 치료를 받았습니다.
- 6주 이내에 골반에 50% 이상의 방사선을 조사했습니다.
- 6주 이내에 다른 실질적인 BM 방사선을 받은 경우.
- 1주일 이내에 성장 인자를 받았습니다.
- 효소 유도 항경련제 치료를 받고 있습니다.
- QTc 간격 연장과 관련된 약물을 받고 있는 경우
- 히드로클로로티아지드를 받고 있습니다.
- 메트로니다졸 및/또는 디설피람을 받고 있습니다.
- 조절되지 않는 패혈증이 있습니다.
- 이전에 파노비노스타트를 받은 적이 있습니다.
- 울혈성 심부전, 조절되지 않는 심장 리듬 장애 또는 QTc가 450msec 이상인 증상이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 골육종 [팔 폐쇄]
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파노비노스타트 캡슐, 10mg, 일일 8mg/m2의 감소된 용량에서 시작
다른 이름들:
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실험적: 악성 횡문근 종양/비정형 기형 횡문근 종양
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파노비노스타트 캡슐, 10mg, 일일 8mg/m2의 감소된 용량에서 시작
다른 이름들:
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실험적: 신경모세포종 [팔 폐쇄]
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파노비노스타트 캡슐, 10mg, 일일 8mg/m2의 감소된 용량에서 시작
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이벤트 무료 생존
기간: 연구 등록 후 최대 2 년
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추정 2 년 이벤트 무료 생존 (EFS).
EFS는 연구 등록에서 첫 번째 문서화 된 질병 진행, 재발 또는 두 번째 악성 악성 종양 또는 사망으로 계산됩니다.
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연구 등록 후 최대 2 년
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전반적인 생존
기간: 연구 등록 후 최대 2 년
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추정 2 년 전체 생존 (OS).
OS는 연구 등록에서 사망에 이르기까지 모든 원인으로 계산됩니다.
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연구 등록 후 최대 2 년
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안전 : 학년과 유형에 의해 요약 된 부작용
기간: 중재 시작 후 1 주에서 12 개월까지
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CTCAE 버전 4에 의해 등급 및 정의
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중재 시작 후 1 주에서 12 개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 적 이익률에 의해 측정 된 효능
기간: 중재 시작 후 6 개월 및 12 개월
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안정된 질병이 있거나 MRI/CT 영상을 사용하는 더 나은 환자의 백분율로서 임상 적 이점). 안정적인 질병은 CR/PR/MR/SD/전체 반응을 갖는 MRT/ATRT/골육종으로 정의됩니다. CR/PR/SD 또는 비 CR/비 PD 전체 반응을 갖는 신경 모세포종. |
중재 시작 후 6 개월 및 12 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시험 참가자와 역사적 제어 데이터의 비교
기간: 연구 등록 후 2 년 동안 OS 및 EFS 생존
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ATRT/MRT 환자의 전체 및 이벤트 무료 생존을 역사적 데이터와 비교합니다.
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연구 등록 후 2 년 동안 OS 및 EFS 생존
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 9일
기본 완료 (실제)
2024년 5월 8일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 18일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 20일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ACCT008/ASSG35
- ACTRN12618000321246 (레지스트리 식별자: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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파노비노스타트에 대한 임상 시험
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Sabine Mueller, MD, PhDPacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium; Midatech Pharma US Inc.완전한
-
Erasmus Medical CenterZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development; AIDSfonds아직 모집하지 않음