Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie panobinostatu u dětských pacientů se solidními nádory včetně MRT/ATRT (NORTH)

20. února 2025 aktualizováno: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Studie fáze II panobinostatu u pediatrických, dospívajících a mladých dospělých pacientů se solidními tumory včetně osteosarkomu, maligního rabdoidního tumoru/atypických teratoidních rhabdoidních tumorů a neuroblastomu

Tato studie hodnotí protinádorovou aktivitu a vedlejší účinky panobinostatu při léčbě pacientů s osteosarkomem, maligním rhabdoidním tumorem/atypickým teratoidním rhabdoidním tumorem (MRT/ATRT) a neuroblastomem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o otevřenou multicentrickou studii fáze II hodnotící protinádorovou aktivitu kontinuální nízké dávky panobinostatu u pacientů s recidivujícími nebo refrakterními solidními tumory stratifikovanými podle primární histologie do osteosarkomu, maligního rhabdoidního tumoru/atypického teratoidního rhabdoidního tumoru ( MRT/ATRT) a neuroblastom.

Pacienti budou při vstupu do studie rozděleni podle typu nádoru do tří vrstev: osteosarkom, MRT/ATRT a neuroblastom [raménka osteosarkomu a neuroblastomu jsou uzavřena pro zařazení]. Pacienti budou zařazeni do studie po dokončení jejich konvenční terapie včetně chemoterapie a/nebo radiační léčby a dokončení třítýdenního vymývacího období.

Panobinostat bude poté podáván jako kontinuální perorální dávka (počínaje deeskalovanou dávkou 8 mg/m2 za den) po dobu až 12 cyklů, celkem 48 týdnů. Minimální dávka je 2 mg/m2 denně. Dávkování se bude řídit schématem deeskalace nebo eskalace dávky pro každou vrstvu, které bude určeno biologickým účinkem léku (měřeno ve vzorcích periferní krve pacienta) a úrovněmi toxicity (měřeno toxicitou limitující dávku a pozorovanými nežádoucími účinky). Úrovně dávek pro následné zařazení do každé vrstvy budou založeny na deeskalované nebo eskalované dávce v každé kohortě. Konečná dávka na vrstvu bude taková, která dosáhne významného biologického účinku s přijatelnou toxicitou, která se udrží po dobu 4 týdnů.

Od pacientů nebo jejich rodičů/opatrovníků se bude vyžadovat, aby si vedli drogový deník, aby mohli sledovat užívání drog v průběhu studie. Pacienti budou sledováni po dobu až 2 let od ukončení studijní terapie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Austrálie, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Austrálie, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Starship Children's Hospital
  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 39 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti musí být ve věku < 40 let.
  • Pacient musí mít histologicky diagnostikovaný osteosarkom, neuroblastom nebo MRT/ATRT v době diagnózy nebo relapsu. [paže s osteosarkomem a neuroblastomem jsou uzavřeny pro nábor].
  • Onemocnění pacienta je refrakterní na konvenční terapii, v případě osteosarkomu, neuroblastomu a MRT/ATRT nebo chybí dostupná účinná konvenční terapie v případě ATRT. Pacienti musí mít po léčbě záchrannou terapií stabilní onemocnění (SD) nebo lepší.
  • Karnofského výkonnostní úroveň vyšší nebo rovna 60 % u pacientů ve věku 16 let a více, NEBO Lansky výkonnostní úroveň vyšší nebo rovna 60 % u pacientů mladších 16 let.
  • Očekávaná délka života delší než 8 týdnů.
  • Před vstupem do studie se plně zotavil z akutních toxických účinků veškeré předchozí chemoterapie, imunoterapie nebo radioterapie.
  • Pacienti s nádory CNS, kteří dostávají dexamethason, jsou na stabilní/klesající dávce po dobu alespoň 1 týdne.
  • Dostatečná funkce BM
  • Přiměřená funkce ledvin
  • Přiměřená funkce jater
  • Přiměřená srdeční funkce
  • Přiměřená funkce plic
  • Přiměřená funkce CNS – bez záchvatů po dobu minimálně 2 měsíců
  • Adekvátní koncentrace vápníku, hořčíku a draslíku v séru
  • Pokud je žena a po menarchátu, těhotenský test musí být negativní.
  • Pokud mají reprodukční potenciál, souhlasíte s použitím účinné antikoncepční metody.
  • Pokud jsou samice a kojící ženy, dohodly se, že nebudou kojit.
  • Pacient a/nebo jeho zákonný zástupce podepsal písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Absolvoval(a) myelosupresivní chemoterapii a/nebo biologickou léčbu během 3 týdnů (4 týdnů v případě předchozí nitrosomočoviny).
  • Během 2 týdnů podstoupili lokální paliativní radioterapii.
  • Během 3 týdnů podstoupili kraniospinální radioterapii.
  • Během 6 týdnů dostávali více než 50 % ozáření pánve nebo rovno 50 %.
  • Během 6 týdnů obdrželi další významné záření BM.
  • Obdržel(a) růstový faktor(y) do 1 týdne.
  • Dostávají enzymy indukující antikonvulzivní léčbu.
  • Dostáváte léky spojené s prodloužením QTc intervalu
  • Dostáváte hydrochlorothiazid.
  • Dostáváte metronidazol a/nebo disulfiram
  • Mít nekontrolovanou sepsi.
  • Dříve jste obdrželi panobinostat.
  • Máte příznaky městnavého srdečního selhání, nekontrolované poruchy srdečního rytmu nebo QTc větší nebo rovné 450 ms.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Osteosarkom [uzavřená paže]
Lék: Panobinostat
Panobinostat tobolky, 10 mg, počínaje sníženou dávkou 8 mg/m2 za den
Ostatní jména:
  • Farydak®
Experimentální: Maligní rhabdoidní tumor/atypický teratoidní rhabdoidní tumor
Lék: Panobinostat
Panobinostat tobolky, 10 mg, počínaje sníženou dávkou 8 mg/m2 za den
Ostatní jména:
  • Farydak®
Experimentální: Neuroblastom [paže zavřená]
Lék: Panobinostat
Panobinostat tobolky, 10 mg, počínaje sníženou dávkou 8 mg/m2 za den
Ostatní jména:
  • Farydak®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Událost bezplatného přežití
Časové okno: Až 2 roky po zápisu do studie
Odhadované dvouleté přežití bez událostí (EFS). EFS se počítá jako čas od zápisu do studie po první zdokumentovanou progresi onemocnění, relaps nebo druhou malignitu nebo smrt z jakékoli příčiny.
Až 2 roky po zápisu do studie
Celkové přežití
Časové okno: Až 2 roky po zápisu do studie
Odhadované 2leté celkové přežití (OS). OS se počítá jako čas od zápisu do studie k smrti z jakékoli příčiny.
Až 2 roky po zápisu do studie
Bezpečnost: Nežádoucí účinky shrnuté podle stupně a typu
Časové okno: Od 1 týdne do 12 měsíců po zásahu
Tříděno a definováno CTCAE verzí 4
Od 1 týdne do 12 měsíců po zásahu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost měřená mírou klinických přínosů
Časové okno: 6 a 12 měsíců po zásahu

Míra klinických přínosů jako procento pacientů se stabilním onemocněním nebo lépe pomocí zobrazování MRI/CT).

Stabilní onemocnění je definováno jako MRT/ATRT/osteosarkom s CR/PR/MR/SD/celková odpověď.

Neuroblastom s celkovou odpovědí CR/PR/SD nebo Non CR/NON-PD.
6 a 12 měsíců po zásahu

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Srovnání účastníků pokusu a údaji z historické kontroly
Časové okno: Přežití OS a EFS až 2 roky po zápisu do studie
Porovnání celkového přežití a bez událostí pro pacienty ATRT/MRT s historickými údaji.
Přežití OS a EFS až 2 roky po zápisu do studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Spolupracovníci

National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

8. května 2024

Dokončení studie (Aktuální)

8. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

24. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (Identifikátor registru: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rhabdoidní nádor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit