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Um estudo de Panobinostat em pacientes pediátricos com tumores sólidos incluindo MRT/ATRT (NORTH)

20 de fevereiro de 2025 atualizado por: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Um estudo de Fase II do Panobinostat em pacientes pediátricos, adolescentes e adultos jovens com tumores sólidos, incluindo osteossarcoma, tumor rabdóide maligno/tumores rabdóides teratóides atípicos e neuroblastoma

Este estudo está avaliando a atividade antitumoral e os efeitos colaterais do panobinostat no tratamento de pacientes com osteossarcoma, tumor rabdóide maligno/tumor rabdóide teratóide atípico (MRT/ATRT) e neuroblastoma.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto, de fase II, multicêntrico avaliando a atividade antitumoral de dose baixa contínua de panobinostat em pacientes com tumores sólidos recorrentes ou refratários estratificados por histologia primária em osteossarcoma, tumor rabdóide maligno/tumor rabdóide teratóide atípico ( MRT/ATRT) e neuroblastoma.

Os pacientes serão estratificados na entrada do estudo por tipo de tumor em três estratos: osteossarcoma, MRT/ATRT e neuroblastoma [os braços de osteossarcoma e neuroblastoma estão fechados para inscrição]. Os pacientes serão inscritos no estudo após a conclusão de sua terapia convencional, incluindo quimioterapia e/ou tratamento com radiação e conclusão de um período de wash out de três semanas.

O panobinostat será então administrado como uma dose oral contínua (começando com uma dose escalonada de 8 mg/m2 por dia), por até 12 ciclos, em um total de 48 semanas. A dose mínima é de 2mg/m2 por dia. A dosagem seguirá um esquema de escalonamento ou escalonamento de dose para cada estrato que será determinado pelo efeito biológico da droga (medido em amostras de sangue periférico do paciente) e níveis de toxicidade (medidos pela toxicidade limitante da dose e eventos adversos observados). Os níveis de dose para inscrições subsequentes em cada estrato serão baseados na dose escalonada ou escalonada em cada coorte. A dose final por estrato será aquela que atinge efeito biológico significativo com toxicidade aceitável que é mantida por um período de 4 semanas.

Os pacientes ou seus pais/responsáveis ​​deverão manter um diário de medicamentos para monitorar o uso de medicamentos durante o estudo. Os pacientes serão acompanhados por até 2 anos após a conclusão da terapia do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Austrália, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Austrália, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center
  • Nova Zelândia
      • Christchurch, Nova Zelândia, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1023
        • Starship Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 39 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Os pacientes devem ter < 40 anos de idade.
  • O paciente deve ter sido diagnosticado histologicamente com osteossarcoma, neuroblastoma ou MRT/ATRT no momento do diagnóstico ou recidiva. [braços de osteossarcoma e neuroblastoma estão fechados para recrutamento].
  • A doença do paciente é refratária à terapia convencional, no caso de osteossarcoma, neuroblastoma e MRT/ATRT, ou há ausência de terapia convencional eficaz disponível no caso de ATRT. Os pacientes devem ter doença estável (SD) ou melhor após o tratamento com terapia de resgate.
  • Nível de desempenho de Karnofsky maior ou igual a 60% para pacientes com 16 anos de idade ou mais, OU níveis de desempenho de Lansky maiores ou iguais a 60% para pacientes com menos de 16 anos de idade.
  • Expectativa de vida superior a 8 semanas.
  • Totalmente recuperado dos efeitos tóxicos agudos de toda a quimioterapia, imunoterapia ou radioterapia anteriores antes de entrar no estudo.
  • Pacientes com tumores do SNC que estão recebendo dexametasona estão em uma dose estável/decrescente por pelo menos 1 semana.
  • Função BM adequada
  • Função renal adequada
  • Função hepática adequada
  • Função cardíaca adequada
  • Função pulmonar adequada
  • Função adequada do SNC - livre de crises por pelo menos 2 meses
  • Concentrações séricas adequadas de cálcio, magnésio e potássio
  • Se for do sexo feminino e pós-menarca, o teste de gravidez deve ser negativo.
  • Se tiver potencial reprodutivo, concordou em usar um método contraceptivo eficaz.
  • Se mulher e lactante, concordou em não amamentar.
  • O paciente e/ou seu responsável legal assinaram um termo de consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  • Recebeu quimioterapia mielossupressora e/ou terapia biológica dentro de 3 semanas (4 semanas se nitrosourea anterior).
  • Recebeu radioterapia paliativa local dentro de 2 semanas.
  • Recebeu radioterapia cranioespinhal dentro de 3 semanas.
  • Recebeu radiação maior ou igual a 50% da pelve em 6 semanas.
  • Ter recebido outra radiação substancial de BM dentro de 6 semanas.
  • Recebeu fator(es) de crescimento dentro de 1 semana.
  • Estão recebendo terapia anticonvulsivante indutora enzimática.
  • Estão recebendo medicamentos associados ao prolongamento do intervalo QTc
  • Estão recebendo hidroclorotiazida.
  • Está recebendo metronidazol e/ou dissulfiram
  • Tem sepse descontrolada.
  • Já receberam panobinostat anteriormente.
  • Apresentar sintomas de insuficiência cardíaca congestiva, distúrbio do ritmo cardíaco descontrolado ou QTc maior ou igual a 450 mseg.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Osteossarcoma [braço fechado]
Medicamento: Panobinostat
Panobinostat cápsulas, 10 mg, começando com uma dose escalonada de 8 mg/m2 por dia
Outros nomes:
  • Farydak®
Experimental: Tumor Rabdóide Maligno/Tumor Rabdóide Teratóide Atípico
Medicamento: Panobinostat
Panobinostat cápsulas, 10 mg, começando com uma dose escalonada de 8 mg/m2 por dia
Outros nomes:
  • Farydak®
Experimental: Neuroblastoma [braço fechado]
Medicamento: Panobinostat
Panobinostat cápsulas, 10 mg, começando com uma dose escalonada de 8 mg/m2 por dia
Outros nomes:
  • Farydak®

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de eventos
Prazo: Até 2 anos após a matrícula do estudo
Sobrevivência gratuita de dois anos estimada em 2 anos (EFS). O EFS é calculado como o tempo desde a inscrição no estudo até a primeira progressão da doença documentada, recaída ou segunda malignidade ou morte por qualquer causa.
Até 2 anos após a matrícula do estudo
Sobrevivência geral
Prazo: Até 2 anos após a matrícula do estudo
Sobrevivência geral estimada em 2 anos (OS). O SO é calculado como o tempo desde a matrícula do estudo até a morte de qualquer causa.
Até 2 anos após a matrícula do estudo
Segurança: eventos adversos resumidos por série e tipo
Prazo: De 1 semana a 12 meses após o início da intervenção
Classificado e definido pela CTCAE versão 4
De 1 semana a 12 meses após o início da intervenção

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia conforme medido pela taxa de benefícios clínicos
Prazo: Aos 6 e 12 meses após o início da intervenção

Taxa de benefícios clínicos como porcentagem de pacientes com doença estável ou melhor usando imagens de ressonância magnética/CT).

A doença estável é definida como MRT/ATRT/osteossarcoma com resposta Cr/PR/MR/SD/Geral.

Neuroblastoma com resposta geral Cr/PR/SD ou não CR/não PD.
Aos 6 e 12 meses após o início da intervenção

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Comparação entre os participantes do estudo e dados de controle histórico
Prazo: Sobrevivência de OS e EFS até 2 anos após a matrícula do estudo
Comparando a sobrevivência geral e livre de eventos para pacientes com ATRT/MRT com dados históricos.
Sobrevivência de OS e EFS até 2 anos após a matrícula do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Colaboradores

National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

8 de maio de 2024

Conclusão do estudo (Real)

8 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

24 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (Identificador de registro: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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