Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Panobinostaatin tutkimus lapsipotilailla, joilla on kiinteitä kasvaimia, mukaan lukien MRT/ATRT (NORTH)

sunnuntai 5. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Panobinostaatin vaiheen II tutkimus lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla potilailla, joilla on kiinteitä kasvaimia, mukaan lukien osteosarkooma, pahanlaatuinen rabdoidikasvain/epätyypilliset teratoidiset rabdoidikasvaimat ja neuroblastooma

Tässä tutkimuksessa arvioidaan panobinostaatin kasvainten vastaista aktiivisuutta ja sivuvaikutuksia hoidettaessa potilaita, joilla on osteosarkooma, pahanlaatuinen rabdoidikasvain/epätyypillinen teratoidinen rabdoidikasvain (MRT/ATRT) ja neuroblastooma.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, vaiheen II, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan jatkuvan, pienen panobinostaattiannoksen kasvainten vastaista aktiivisuutta potilailla, joilla on uusiutuvia tai refraktaarisia kiinteitä kasvaimia, jotka ovat primaarisen histologian perusteella kerrostuneet osteosarkoomaan, pahanlaatuiseen rabdoidikasvaimeen/epätyypilliseen teratoidiseen rabdoidikasvaimeen ( MRT/ATRT) ja neuroblastooma.

Potilaat jaetaan tutkimukseen tullessa kasvaintyypin mukaan kolmeen kerrokseen: osteosarkooma, MRT/ATRT ja neuroblastooma [osteosarkooma- ja neuroblastoomahaarat on suljettu ilmoittautumiselta]. Potilaat otetaan mukaan tutkimukseen sen jälkeen, kun heidän tavanomaisen hoidonsa, mukaan lukien kemoterapia- ja/tai sädehoito, ja kolmen viikon pesujakso on suoritettu.

Panobinostaattia annetaan sitten jatkuvana oraalisena annoksena (alkaen 8 mg/m2:n vuorokaudessa pienennetystä annoksesta) enintään 12 hoitojakson ajan, yhteensä 48 viikon ajan. Pienin annos on 2 mg/m2 päivässä. Annostelussa noudatetaan annoksen suurennus- tai korotuskaaviota kullekin kerrokselle, joka määräytyy lääkkeen biologisen vaikutuksen (mitattu potilaan perifeerisistä verinäytteistä) ja toksisuustasojen (mitattu annosta rajoittavan toksisuuden ja havaittujen haittatapahtumien perusteella). Myöhempien rekisteröintien annostasot kussakin ositteessa perustuvat kunkin kohortin vähennettyyn tai korotettuun annokseen. Lopullinen annos kerrosta kohti on se, jolla saavutetaan merkittävä biologinen vaikutus hyväksyttävällä myrkyllisyydellä, jota ylläpidetään 4 viikon ajan.

Potilaiden tai heidän vanhempiensa/huoltajiensa on pidettävä lääkepäiväkirjaa lääkkeiden käytön seuraamiseksi koko tutkimuksen ajan. Potilaita seurataan enintään 2 vuoden ajan tutkimushoidon päättymisestä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Starship Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 39 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaiden tulee olla alle 40-vuotiaita.
  • Potilaalla on oltava histologisesti diagnosoitu osteosarkooma, neuroblastooma tai MRT/ATRT diagnoosin tai uusiutumisen yhteydessä. [osteosarkooman ja neuroblastooman käsivarret on suljettu rekrytoinnilta].
  • Potilaan sairaus ei vastusta tavanomaista hoitoa osteosarkooman, neuroblastooman ja MRT/ATRT:n tapauksessa tai ATRT:n tapauksessa ei ole saatavilla tehokasta perinteistä hoitoa. Potilailla on oltava stabiili sairaus (SD) tai parempi pelastushoidon jälkeen.
  • Karnofskyn suorituskykytaso on vähintään 60 % vähintään 16-vuotiailla potilailla, TAI Lanskyn suorituskykytaso on suurempi tai yhtä suuri kuin 60 % alle 16-vuotiailla potilailla.
  • Odotettavissa oleva elinikä yli 8 viikkoa.
  • Täysin toipunut kaikista aikaisemman kemoterapian, immunoterapian tai sädehoidon akuuteista toksisista vaikutuksista ennen tutkimukseen tuloa.
  • Potilaat, joilla on keskushermoston kasvaimia ja jotka saavat deksametasonia, saavat vakaata/laskevaa annosta vähintään 1 viikon ajan.
  • Riittävä BM-toiminto
  • Riittävä munuaisten toiminta
  • Riittävä maksan toiminta
  • Riittävä sydämen toiminta
  • Riittävä keuhkojen toiminta
  • Riittävä keskushermoston toiminta - kohtaukseton vähintään 2 kuukautta
  • Riittävät seerumin kalsium-, magnesium- ja kaliumpitoisuudet
  • Jos nainen ja kuukautisten jälkeinen raskaustesti on negatiivinen.
  • Jos sinulla on lisääntymispotentiaalia, olet suostunut käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää.
  • Jos nainen ja imettävä, olette sopineet, ettei imetä.
  • Potilas ja/tai hänen laillinen huoltajansa ovat allekirjoittaneet kirjallisen suostumuslomakkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • olet saanut myelosuppressiivista kemoterapiaa ja/tai biologista hoitoa 3 viikon sisällä (4 viikkoa, jos aikaisempi nitrosourea).
  • Olet saanut paikallista palliatiivista sädehoitoa 2 viikon sisällä.
  • Olet saanut kraniospinaalista sädehoitoa 3 viikon sisällä.
  • Olet saanut vähintään 50 % lantion säteilyä 6 viikon sisällä.
  • Olet saanut muuta merkittävää BM-säteilyä 6 viikon sisällä.
  • Olet saanut kasvutekijä(t) 1 viikon sisällä.
  • Saat entsyymejä indusoivaa antikonvulsanttihoitoa.
  • Saat QTc-ajan pidentymiseen liittyviä lääkkeitä
  • saavat hydroklooritiatsidia.
  • Saat metronidatsolia ja/tai disulfiraamia
  • Sinulla on hallitsematon sepsis.
  • Olet aiemmin saanut panobinostaatin.
  • Sinulla on kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan oireita, hallitsematonta sydämen rytmihäiriötä tai QTc-aika, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 450 ms.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Osteosarkooma [käsi kiinni]
Lääke: Panobinostaatti
Panobinostat kapselit, 10 mg, alkaen 8 mg/m2 vuorokausiannoksesta
Muut nimet:
  • Farydak®
KOKEELLISTA: Pahanlaatuinen rabdoidikasvain/epätyypillinen teratoidinen rabdoidikasvain
Lääke: Panobinostaatti
Panobinostat kapselit, 10 mg, alkaen 8 mg/m2 vuorokausiannoksesta
Muut nimet:
  • Farydak®
KOKEELLISTA: Neuroblastooma [käsi kiinni]
Lääke: Panobinostaatti
Panobinostat kapselit, 10 mg, alkaen 8 mg/m2 vuorokausiannoksesta
Muut nimet:
  • Farydak®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Teho mitattuna kliinisellä hyötysuhteella (prosenttiosuus potilaista, joilla on vakaa sairaus tai parempi käyttämällä MRI/CT-kuvausta)
Aikaikkuna: 4 kuukautta toimenpiteen aloittamisen jälkeen
4 kuukautta toimenpiteen aloittamisen jälkeen
Turvallisuus arvioituna haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella luokiteltuna NCI-CTCAE, version 4.0 mukaan
Aikaikkuna: 1 viikosta 12 kuukauteen toimenpiteen aloittamisen jälkeen
1 viikosta 12 kuukauteen toimenpiteen aloittamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kliininen hyötysuhde: Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on vakaa tai parempi sairaus toiminnallista kuvantamista (MIBG tai FDG-PET) käyttäen.
Aikaikkuna: 2 kuukauden välein 12 kuukauden ajan hoidon aloittamisen jälkeen
2 kuukauden välein 12 kuukauden ajan hoidon aloittamisen jälkeen
Aika etenemiseen, joka lasketaan ajanjaksona rekisteröinnistä tapahtuman päivämäärään, joka määritellään ensimmäiseksi dokumentoiduksi taustalla olevasta syövästä johtuvaksi etenemiseksi tai kuolemaksi.
Aikaikkuna: 2 vuotta hoidon päättymisen jälkeen
2 vuotta hoidon päättymisen jälkeen
Kokonaiseloonjäämisaika lasketaan ajalla rekisteröinnistä kuolemaan
Aikaikkuna: 2 vuotta hoidon päättymisen jälkeen
2 vuotta hoidon päättymisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Yhteistyökumppanit

National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 9. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 24. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 24. joulukuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. toukokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 8. kesäkuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 5. kesäkuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (REKISTERÖINTI: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rhabdoid-kasvain

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa