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Eine Studie zu Panobinostat bei pädiatrischen Patienten mit soliden Tumoren, einschließlich MRT/ATRT (NORTH)

20. Februar 2025 aktualisiert von: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Eine Phase-II-Studie zu Panobinostat bei pädiatrischen, jugendlichen und jungen erwachsenen Patienten mit soliden Tumoren, einschließlich Osteosarkom, bösartigem Rhabdoidtumor/atypischem teratoidem Rhabdoidtumor und Neuroblastom

In dieser Studie werden die Antitumoraktivität und die Nebenwirkungen von Panobinostat bei der Behandlung von Patienten mit Osteosarkom, bösartigem Rhabdoidtumor/atypischem teratoidem Rhabdoidtumor (MRT/ATRT) und Neuroblastom untersucht.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, multizentrische Phase-II-Studie zur Bewertung der Antitumoraktivität einer kontinuierlichen, niedrigen Dosis von Panobinostat bei Patienten mit rezidivierenden oder refraktären soliden Tumoren, die anhand der primären Histologie in Osteosarkom, bösartiger rhabdoider Tumor/atypischer teratoider rhabdoider Tumor stratifiziert wurden ( MRT/ATRT) und Neuroblastom.

Die Patienten werden bei Studieneintritt nach Tumortyp in drei Strata stratifiziert: Osteosarkom, MRT/ATRT und Neuroblastom [Osteosarkom- und Neuroblastom-Arme sind für die Aufnahme geschlossen]. Die Patienten werden nach Abschluss ihrer konventionellen Therapie einschließlich Chemotherapie und/oder Bestrahlung und Abschluss einer dreiwöchigen Auswaschphase in die Studie aufgenommen.

Panobinostat wird dann als kontinuierliche orale Dosis (beginnend mit einer deeskalierten Dosis von 8 mg/m2 pro Tag) für bis zu 12 Zyklen über insgesamt 48 Wochen verabreicht. Die Mindestdosis beträgt 2 mg/m2 pro Tag. Die Dosierung folgt einem Dosis-Deeskalations- oder Eskalationsschema für jede Schicht, das durch die biologische Wirkung des Arzneimittels (gemessen in peripheren Blutproben des Patienten) und Toxizitätsniveaus (gemessen durch dosisbegrenzende Toxizität und beobachtete Nebenwirkungen) bestimmt wird. Dosisniveaus für nachfolgende Einschreibungen in jeder Schicht basieren auf der deeskalierten oder eskalierten Dosis in jeder Kohorte. Die Enddosis pro Schicht ist diejenige, die eine signifikante biologische Wirkung mit akzeptabler Toxizität erzielt, die über einen Zeitraum von 4 Wochen aufrechterhalten wird.

Patienten oder ihre Eltern/Erziehungsberechtigten müssen ein Medikamententagebuch führen, um den Medikamentenkonsum während der gesamten Studie zu überwachen. Die Patienten werden bis zu 2 Jahre nach Abschluss der Studientherapie nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Neuseeland, 1023
        • Starship Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 39 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten müssen < 40 Jahre alt sein.
  • Beim Patienten muss zum Zeitpunkt der Diagnose oder des Rezidivs histologisch ein Osteosarkom, Neuroblastom oder MRT/ATRT diagnostiziert worden sein. [Osteosarkom- und Neuroblastom-Arme sind für die Rekrutierung geschlossen].
  • Im Fall von Osteosarkom, Neuroblastom und MRT/ATRT ist die Erkrankung des Patienten gegenüber einer konventionellen Therapie refraktär, oder im Fall von ATRT ist keine wirksame konventionelle Therapie verfügbar. Die Patienten müssen eine stabile Krankheit (SD) oder besser nach der Behandlung mit Salvage-Therapie haben.
  • Karnofsky-Leistungsniveau größer oder gleich 60 % für Patienten ab 16 Jahren ODER Lansky-Leistungsniveau größer oder gleich 60 % für Patienten unter 16 Jahren.
  • Lebenserwartung von mehr als 8 Wochen.
  • Vollständig erholt von akuten toxischen Wirkungen aller vorherigen Chemotherapien, Immuntherapien oder Strahlentherapien vor Eintritt in die Studie.
  • Patienten mit ZNS-Tumoren, die Dexamethason erhalten, erhalten mindestens 1 Woche lang eine stabile/abnehmende Dosis.
  • Ausreichende BM-Funktion
  • Ausreichende Nierenfunktion
  • Ausreichende Leberfunktion
  • Ausreichende Herzfunktion
  • Ausreichende Lungenfunktion
  • Angemessene ZNS-Funktion – seit mindestens 2 Monaten anfallsfrei
  • Angemessene Calcium-, Magnesium- und Kaliumkonzentrationen im Serum
  • Bei Frauen und nach der Menarche muss der Schwangerschaftstest negativ sein.
  • Wenn Sie gebärfähig sind, haben Sie zugestimmt, eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Wenn Sie weiblich sind und stillen, haben Sie zugestimmt, nicht zu stillen.
  • Der Patient und/oder sein Erziehungsberechtigter haben eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnet.

Ausschlusskriterien:

  • innerhalb von 3 Wochen eine myelosuppressive Chemotherapie und/oder biologische Therapie erhalten haben (4 Wochen bei vorheriger Nitrosoharnstoff).
  • innerhalb von 2 Wochen eine lokale palliative Strahlentherapie erhalten haben.
  • Haben innerhalb von 3 Wochen eine kraniospinale Strahlentherapie erhalten.
  • Haben innerhalb von 6 Wochen mehr als oder gleich 50 % Bestrahlung des Beckens erhalten.
  • Innerhalb von 6 Wochen eine andere erhebliche KM-Strahlung erhalten haben.
  • Wachstumsfaktor(en) innerhalb von 1 Woche erhalten haben.
  • erhalten eine enzyminduzierende antikonvulsive Therapie.
  • Medikamente erhalten, die mit einer Verlängerung des QTc-Intervalls in Verbindung stehen
  • Hydrochlorothiazid erhalten.
  • Metronidazol und/oder Disulfiram erhalten
  • Unkontrollierte Sepsis haben.
  • Habe zuvor Panobinostat erhalten.
  • Symptome einer dekompensierten Herzinsuffizienz, einer unkontrollierten Herzrhythmusstörung oder einer QTc größer oder gleich 450 ms haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Osteosarkom [Arm geschlossen]
Arzneimittel: Panobinostat
Panobinostat-Kapseln, 10 mg, beginnend mit einer deeskalierten Dosis von 8 mg/m2 pro Tag
Andere Namen:
  • Farydak®
Experimental: Bösartiger rhabdoider Tumor/atypischer teratoider rhabdoider Tumor
Arzneimittel: Panobinostat
Panobinostat-Kapseln, 10 mg, beginnend mit einer deeskalierten Dosis von 8 mg/m2 pro Tag
Andere Namen:
  • Farydak®
Experimental: Neuroblastom [Arm geschlossen]
Arzneimittel: Panobinostat
Panobinostat-Kapseln, 10 mg, beginnend mit einer deeskalierten Dosis von 8 mg/m2 pro Tag
Andere Namen:
  • Farydak®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre nach der Studieneinschreibung
Geschätztes 2-Jahres-Ereignisfreies Überleben (EFS). EFS wird als Zeit von der Studie berechnet, um zuerst das Fortschreiten der Krankheiten, einen Rückfall oder die zweite Malignität oder den Tod aus irgendeinem Grund zu dokumentiert.
Bis zu 2 Jahre nach der Studieneinschreibung
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre nach der Studieneinschreibung
Geschätztes 2-Jahres-Gesamtüberleben (OS). OS wird als Zeit von der Studieneinschreibung bis zum Tod aus irgendeinem Grund berechnet.
Bis zu 2 Jahre nach der Studieneinschreibung
Sicherheit: unerwünschte Ereignisse, zusammengefasst nach Grad und Typ
Zeitfenster: Von 1 Woche bis 12 Monaten nach Beginn der Intervention
Abgestuft und definiert von CTCAE Version 4
Von 1 Woche bis 12 Monaten nach Beginn der Intervention

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit gemessen an der klinischen Leistungsrate
Zeitfenster: Nach 6 und 12 Monaten nach Beginn des Intervention

Klinische Nutzungsrate als Prozentsatz der Patienten mit einer stabilen Erkrankung oder besser unter Verwendung der MRT/CT -Bildgebung).

Eine stabile Erkrankung ist definiert als MRT/ATRT/Osteosarkom mit CR/PR/MR/SD/Gesamtreaktion.

Neuroblastom mit CR/PR/SD- oder Nicht-CR/Non-PD-Gesamtreaktion.
Nach 6 und 12 Monaten nach Beginn des Intervention

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleich zwischen Versuchsteilnehmern und historischen Kontrolldaten
Zeitfenster: OS und EFS überleben bis zu 2 Jahre nach der Studienaufnahme
Vergleich des Gesamt- und ereignisfreien Überlebens für ATRT/MRT -Patienten mit historischen Daten.
OS und EFS überleben bis zu 2 Jahre nach der Studienaufnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Mitarbeiter

National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (Registrierungskennung: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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