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Uno studio di Panobinostat in pazienti pediatrici con tumori solidi tra cui MRT/ATRT (NORTH)

20 febbraio 2025 aggiornato da: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Uno studio di fase II su Panobinostat in pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti con tumori solidi tra cui osteosarcoma, tumore rabdoide maligno/tumore rabdoide teratoide atipico e neuroblastoma

Questo studio sta valutando l'attività antitumorale e gli effetti collaterali di panobinostat nel trattamento di pazienti con osteosarcoma, tumore rabdoide maligno/tumore rabdoide teratoide atipico (MRT/ATRT) e neuroblastoma.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio in aperto, di fase II, multicentrico che valuta l'attività antitumorale di panobinostat a bassa dose continua in pazienti con tumori solidi ricorrenti o refrattari stratificati per istologia primaria in osteosarcoma, tumore rabdoide maligno/tumore rabdoide teratoide atipico. MRT/ATRT) e neuroblastoma.

I pazienti saranno stratificati all'ingresso nello studio per tipo di tumore in tre strati: osteosarcoma, MRT/ATRT e neuroblastoma [le braccia di osteosarcoma e neuroblastoma sono chiuse all'arruolamento]. I pazienti verranno arruolati nello studio dopo il completamento della loro terapia convenzionale inclusa la chemioterapia e/o il trattamento con radiazioni e il completamento di un periodo di wash-out di tre settimane.

Panobinostat verrà quindi somministrato come dose orale continua (a partire da una dose ridotta di 8 mg/m2 al giorno), per un massimo di 12 cicli, per un totale di 48 settimane. La dose minima è di 2 mg/m2 al giorno. Il dosaggio seguirà uno schema di riduzione o aumento della dose per ogni strato che sarà determinato dall'effetto biologico del farmaco (misurato nei campioni di sangue periferico del paziente) e dai livelli di tossicità (misurati dalla tossicità limitante la dose e dagli eventi avversi osservati). I livelli di dose per i successivi arruolamenti in ciascuno strato saranno basati sulla dose ridotta o aumentata in ciascuna coorte. La dose finale per strato sarà quella che raggiunge un effetto biologico significativo con una tossicità accettabile che viene mantenuta per un periodo di 4 settimane.

Ai pazienti o ai loro genitori/tutori sarà richiesto di mantenere un diario dei farmaci per monitorare l'uso dei farmaci durante lo studio. I pazienti saranno seguiti per un massimo di 2 anni dal completamento della terapia in studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Starship Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 39 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti devono avere < 40 anni di età.
  • Il paziente deve essere stato istologicamente diagnosticato con osteosarcoma, neuroblastoma o MRT/ATRT al momento della diagnosi o della recidiva. [le braccia di osteosarcoma e neuroblastoma sono chiuse al reclutamento].
  • La malattia del paziente è refrattaria alla terapia convenzionale, nel caso di osteosarcoma, neuroblastoma e MRT/ATRT o vi è un'assenza di terapia convenzionale efficace disponibile nel caso di ATRT. I pazienti devono avere una malattia stabile (SD) o migliorare dopo il trattamento con terapia di salvataggio.
  • Karnofsky performance level maggiore o uguale al 60% per pazienti di età pari o superiore a 16 anni, OPPURE livelli di performance Lansky maggiori o uguali al 60% per pazienti di età inferiore a 16 anni.
  • Aspettativa di vita superiore a 8 settimane.
  • - Completamente recuperato dagli effetti tossici acuti di tutte le precedenti chemioterapie, immunoterapie o radioterapie prima di entrare nello studio.
  • I pazienti con tumori del sistema nervoso centrale che ricevono desametasone assumono una dose stabile/decrescente per almeno 1 settimana.
  • Adeguata funzione BM
  • Adeguata funzionalità renale
  • Adeguata funzionalità epatica
  • Funzionalità cardiaca adeguata
  • Adeguata funzionalità polmonare
  • Adeguata funzione del SNC - assenza di crisi da almeno 2 mesi
  • Adeguate concentrazioni sieriche di calcio, magnesio e potassio
  • Se femmina e dopo il menarca, il test di gravidanza deve essere negativo.
  • Se di potenziale riproduttivo, hanno accettato di utilizzare un metodo contraccettivo efficace.
  • Se femmina e in allattamento, hanno accettato di non allattare.
  • Il paziente e/o il suo tutore legale hanno firmato un modulo di consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • - Hanno ricevuto chemioterapia mielosoppressiva e/o terapia biologica entro 3 settimane (4 settimane se prima nitrosourea).
  • - Hanno ricevuto radioterapia palliativa locale entro 2 settimane.
  • Hanno ricevuto radioterapia craniospinale entro 3 settimane.
  • Hanno ricevuto una radiazione del bacino superiore o uguale al 50% entro 6 settimane.
  • Hanno ricevuto altre radiazioni BM sostanziali entro 6 settimane.
  • Hanno ricevuto uno o più fattori di crescita entro 1 settimana.
  • Stanno ricevendo una terapia anticonvulsivante con induzione enzimatica.
  • Stanno ricevendo farmaci associati al prolungamento dell'intervallo QTc
  • Stanno ricevendo idroclorotiazide.
  • Stanno ricevendo metronidazolo e/o disulfiram
  • Avere una sepsi incontrollata.
  • Hanno ricevuto in precedenza panobinostat.
  • Avere sintomi di insufficienza cardiaca congestizia, disturbi del ritmo cardiaco incontrollato o un QTc maggiore o uguale a 450 msec.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Osteosarcoma [braccio chiuso]
Droga: Panobinostat
Capsule di Panobinostat, 10 mg, a partire da una dose ridotta di 8 mg/m2 al giorno
Altri nomi:
  • Faridak®
Sperimentale: Tumore rabdoide maligno/tumore rabdoide teratoide atipico
Droga: Panobinostat
Capsule di Panobinostat, 10 mg, a partire da una dose ridotta di 8 mg/m2 al giorno
Altri nomi:
  • Faridak®
Sperimentale: Neuroblastoma [braccio chiuso]
Droga: Panobinostat
Capsule di Panobinostat, 10 mg, a partire da una dose ridotta di 8 mg/m2 al giorno
Altri nomi:
  • Faridak®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: Fino a 2 anni dopo l'iscrizione allo studio
Sopravvivenza libera da eventi a 2 anni (EFS) stimata. L'EFS viene calcolato come il tempo dall'iscrizione allo studio alla prima progressione della malattia documentata, alla ricaduta o alla seconda malignità o alla morte per qualsiasi causa.
Fino a 2 anni dopo l'iscrizione allo studio
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni dopo l'iscrizione allo studio
Sopravvivenza globale a 2 anni (OS) stimata. L'OS è calcolato come il tempo dall'iscrizione allo studio alla morte per qualsiasi causa.
Fino a 2 anni dopo l'iscrizione allo studio
Sicurezza: eventi avversi riassunti per grado e tipo
Lasso di tempo: Da 1 settimana a 12 mesi dopo l'inizio dell'intervento
Classificato e definito da CTCAE versione 4
Da 1 settimana a 12 mesi dopo l'inizio dell'intervento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia misurata dal tasso di beneficio clinico
Lasso di tempo: A 6 e 12 mesi dopo l'inizio dell'intervento

Tasso di benefici clinici come percentuale di pazienti con malattia stabile o meglio usando imaging MRI/CT).

La malattia stabile è definita come MRT/ATRT/osteosarcoma con CR/PR/MR/SD/Risposta complessiva.

Neuroblastoma con CR/PR/SD o risposta complessiva non PD non PD.
A 6 e 12 mesi dopo l'inizio dell'intervento

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Confronto tra partecipanti alla prova e dati di controllo storico
Lasso di tempo: Sopravvivenza OS ed EFS fino a 2 anni dopo l'iscrizione allo studio
Confrontare la sopravvivenza complessiva e libera da eventi per i pazienti ATRT/MRT con dati storici.
Sopravvivenza OS ed EFS fino a 2 anni dopo l'iscrizione allo studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Collaboratori

National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

8 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

8 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

24 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (Identificatore di registro: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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