Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie panobinostatu u pacjentów pediatrycznych z guzami litymi, w tym MRT/ATRT (NORTH)

5 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Badanie fazy II panobinostatu u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych pacjentów z guzami litymi, w tym kostniakomięsakiem, złośliwym guzem prążkowanym/atypowymi guzami teratoidalnymi prążkowanych i nerwiakiem niedojrzałym

To badanie ocenia aktywność przeciwnowotworową i skutki uboczne panobinostatu w leczeniu pacjentów z kostniakomięsakiem, złośliwym guzem prążkowanokomórkowym/atypowym nowotworem teratoidalnym prążkowanokomórkowym (MRT/ATRT) i nerwiakiem niedojrzałym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie II fazy oceniające działanie przeciwnowotworowe ciągłej, niskiej dawki panobinostatu u pacjentów z nawracającymi lub opornymi na leczenie guzami litymi podzielonymi na podstawie pierwotnej histologii na kostniakomięsak, złośliwy guz rabdoidalny/atypowy teratoidalny guz rabdoidalny ( MRT/ATRT) i nerwiaka niedojrzałego.

Na początku badania pacjenci zostaną podzieleni na trzy grupy według typu nowotworu: kostniakomięsak, MRT/ATRT i nerwiak niedojrzały [ramie dotyczące kostniakomięsaka i nerwiaka niedojrzałego są zamknięte dla rejestracji]. Pacjenci zostaną włączeni do badania po zakończeniu konwencjonalnej terapii obejmującej chemioterapię i/lub radioterapię oraz po zakończeniu trzytygodniowego okresu wypłukiwania.

Następnie panobinostat będzie podawany w ciągłej dawce doustnej (rozpoczynając od zmniejszonej dawki 8 mg/m2 pc. na dobę), przez maksymalnie 12 kursów, łącznie przez 48 tygodni. Minimalna dawka wynosi 2mg/m2 na dobę. Dawkowanie będzie przebiegać zgodnie ze schematem zmniejszania lub zwiększania dawki dla każdej warstwy, który zostanie określony na podstawie działania biologicznego leku (mierzonego w próbkach krwi obwodowej pacjenta) i poziomów toksyczności (mierzonych na podstawie toksyczności ograniczającej dawkę i obserwowanych zdarzeń niepożądanych). Poziomy dawek dla kolejnych zapisów w każdej warstwie będą oparte na zmniejszonej lub eskalowanej dawce w każdej kohorcie. Ostateczna dawka na warstwy będzie taka, która osiąga znaczący efekt biologiczny przy akceptowalnej toksyczności, która utrzymuje się przez okres 4 tygodni.

Pacjenci lub ich rodzice/opiekunowie będą zobowiązani do prowadzenia dziennika przyjmowania leków w celu monitorowania zażywania narkotyków przez cały okres badania. Pacjenci będą obserwowani przez okres do 2 lat od zakończenia badanej terapii.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Starship Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 39 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą być w wieku < 40 lat.
  • U pacjenta w momencie rozpoznania lub nawrotu choroby musi być histologicznie zdiagnozowany kostniakomięsak, nerwiak niedojrzały lub MRT/ATRT. [Ramiona kostniakomięsaka i nerwiaka niedojrzałego są zamknięte dla rekrutacji].
  • Choroba pacjenta jest oporna na leczenie konwencjonalne, w przypadku kostniakomięsaka, nerwiaka niedojrzałego i MRT/ATRT lub brak jest dostępnej skutecznej terapii konwencjonalnej w przypadku ATRT. Pacjenci muszą mieć stabilną chorobę (SD) lub lepszą po leczeniu terapią ratunkową.
  • Poziom sprawności Karnofsky'ego większy lub równy 60% dla pacjentów w wieku 16 lat i starszych LUB Poziom sprawności Lansky'ego większy lub równy 60% dla pacjentów w wieku poniżej 16 lat.
  • Oczekiwana długość życia powyżej 8 tygodni.
  • Całkowicie wyleczony z ostrych skutków toksycznych wszystkich wcześniejszych chemioterapii, immunoterapii lub radioterapii przed rozpoczęciem badania.
  • Pacjenci z guzami OUN otrzymujący deksametazon w stabilnej/zmniejszanej dawce przez co najmniej 1 tydzień.
  • Odpowiednia funkcja BM
  • Odpowiednia czynność nerek
  • Odpowiednia czynność wątroby
  • Odpowiednia czynność serca
  • Odpowiednia czynność płuc
  • Prawidłowa czynność OUN – brak napadów przez co najmniej 2 miesiące
  • Odpowiednie stężenie wapnia, magnezu i potasu w surowicy
  • Jeśli kobieta jest w okresie pomenarchalnym, test ciążowy musi być ujemny.
  • Jeśli mają potencjał rozrodczy, zgodzili się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji.
  • Jeśli kobieta i karmi piersią, zgodzili się nie karmić piersią.
  • Pacjent i/lub jego opiekun prawny podpisali pisemny formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymali chemioterapię mielosupresyjną i/lub terapię biologiczną w ciągu 3 tygodni (4 tygodnie w przypadku wcześniejszego podania nitrozomocznika).
  • Otrzymał lokalną paliatywną radioterapię w ciągu 2 tygodni.
  • Otrzymał radioterapię czaszkowo-rdzeniową w ciągu 3 tygodni.
  • Otrzymali co najmniej 50% promieniowania miednicy w ciągu 6 tygodni.
  • Otrzymali inne znaczne promieniowanie BM w ciągu 6 tygodni.
  • Otrzymał(y) czynnik wzrostu w ciągu 1 tygodnia.
  • Otrzymują terapię przeciwdrgawkową indukującą enzymy.
  • Przyjmują leki związane z wydłużeniem odstępu QTc
  • Otrzymują hydrochlorotiazyd.
  • Otrzymują metronidazol i/lub disulfiram
  • Mieć niekontrolowaną sepsę.
  • Otrzymali wcześniej panobinostat.
  • Mają objawy zastoinowej niewydolności serca, niekontrolowane zaburzenia rytmu serca lub odstęp QTc większy lub równy 450 ms.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Kostniakomięsak [ramię zamknięte]
Lek: Panobinostat
Kapsułki panobinostatu, 10 mg, zaczynając od zmniejszonej dawki 8 mg/m2 na dobę
Inne nazwy:
  • Farydak®
EKSPERYMENTALNY: Złośliwy guz rabdoidalny/nietypowy guz teratoidalny rabdoidalny
Lek: Panobinostat
Kapsułki panobinostatu, 10 mg, zaczynając od zmniejszonej dawki 8 mg/m2 na dobę
Inne nazwy:
  • Farydak®
EKSPERYMENTALNY: Neuroblastoma [ramię zamknięte]
Lek: Panobinostat
Kapsułki panobinostatu, 10 mg, zaczynając od zmniejszonej dawki 8 mg/m2 na dobę
Inne nazwy:
  • Farydak®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skuteczność mierzona współczynnikiem korzyści klinicznych (odsetek pacjentów ze stabilną lub lepszą chorobą za pomocą obrazowania MRI/CT)
Ramy czasowe: 4 miesiące po rozpoczęciu interwencji
4 miesiące po rozpoczęciu interwencji
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych według skali NCI-CTCAE, wersja 4.0
Ramy czasowe: 1 tydzień do 12 miesięcy po rozpoczęciu interwencji
1 tydzień do 12 miesięcy po rozpoczęciu interwencji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik korzyści klinicznych: odsetek pacjentów ze stabilną chorobą lub lepszą po zastosowaniu obrazowania czynnościowego (MIBG lub FDG-PET).
Ramy czasowe: Co 2 miesiące przez 12 miesięcy od rozpoczęcia leczenia
Co 2 miesiące przez 12 miesięcy od rozpoczęcia leczenia
Czas do progresji liczony jako czas od rejestracji do daty zdarzenia zdefiniowanego jako pierwsza udokumentowana progresja lub zgon z powodu choroby podstawowej.
Ramy czasowe: 2 lata po zakończeniu leczenia
2 lata po zakończeniu leczenia
Całkowite przeżycie obliczone jako czas od rejestracji do daty śmierci
Ramy czasowe: 2 lata po zakończeniu leczenia
2 lata po zakończeniu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Współpracownicy

National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

9 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

24 grudnia 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

24 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2021

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

24 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

8 czerwca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (REJESTR: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Panobinostat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj