Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Panobinostat hos pædiatriske patienter med solide tumorer, herunder MRT/ATRT (NORTH)

20. februar 2025 opdateret af: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Et fase II-studie af Panobinostat hos pædiatriske, unge og unge voksne patienter med solide tumorer, herunder osteosarkom, ondartet rhabdoide tumor/atypiske teratoide rhabdoide tumorer og neuroblastom

Dette forsøg evaluerer antitumoraktiviteten og bivirkningerne af panobinostat til behandling af patienter med osteosarkom, ondartet rhabdoideumor/atypisk teratoid rhabdoideumor (MRT/ATRT) og neuroblastom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, fase II, multicenterstudie, der evaluerer antitumoraktiviteten af ​​kontinuerlig lav dosis panobinostat hos patienter med tilbagevendende eller refraktære solide tumorer stratificeret ved primær histologi til osteosarkom, ondartet rhabdoideum tumor/atypisk teratoid rhabdoid tumor ( MRT/ATRT) og neuroblastom.

Patienter vil blive stratificeret ved undersøgelsesindtræden efter tumortype i tre strata: osteosarkom, MRT/ATRT og neuroblastom [osteosarkom- og neuroblastomarme er lukket for tilmelding]. Patienter vil blive optaget i undersøgelsen efter afslutning af deres konventionelle behandling, herunder kemoterapi og/eller strålebehandling og afslutning af en tre-ugers udvaskningsperiode.

Panobinostat vil derefter blive administreret som en kontinuerlig oral dosis (startende ved en deeskaleret dosis på 8 mg/m2 pr. dag) i op til 12 kure, i alt 48 uger. Minimumsdosis er 2 mg/m2 pr. dag. Doseringen vil følge et dosis-de-eskalerings- eller -eskaleringsskema for hvert stratum, som vil blive bestemt af lægemidlets biologiske virkning (målt i patientens perifere blodprøver) og niveauer af toksicitet (målt ved dosisbegrænsende toksicitet og observerede bivirkninger). Dosisniveauer for efterfølgende tilmeldinger i hvert strata vil være baseret på den deeskalerede eller eskalerede dosis i hver kohorte. Den endelige dosis pr. strata vil være den, der opnår signifikant biologisk effekt med acceptabel toksicitet, som opretholdes i en 4 ugers periode.

Patienter eller deres forældre/værger vil blive bedt om at føre en lægemiddeldagbog for at overvåge stofforbruget under hele forsøget. Patienterne vil blive fulgt i op til 2 år fra afslutningen af ​​studieterapien.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australien, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • Starship Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 39 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienterne skal være < 40 år.
  • Patienten skal have været histologisk diagnosticeret med osteosarkom, neuroblastom eller MRT/ATRT på tidspunktet for diagnosen eller tilbagefald. [osteosarkom- og neuroblastomarme er lukket for rekruttering].
  • Patientsygdom er modstandsdygtig over for konventionel terapi, i tilfælde af osteosarkom, neuroblastom og MRT/ATRT, eller der er et fravær af effektiv konventionel terapi tilgængelig i tilfælde af ATRT. Patienter skal have stabil sygdom (SD) eller bedre efter behandling med salvage-terapi.
  • Karnofsky præstationsniveau større end eller lig med 60 % for patienter på 16 år og derover, ELLER Lansky præstationsniveauer større end eller lig med 60 % for patienter under 16 år.
  • Forventet levetid på mere end 8 uger.
  • Fuldstændig restitueret efter akutte toksiske virkninger af al tidligere kemoterapi, immunterapi eller strålebehandling før påbegyndelse af studiet.
  • Patienter med CNS-tumorer, som får dexamethason, er på en stabil/faldende dosis i mindst 1 uge.
  • Tilstrækkelig BM-funktion
  • Tilstrækkelig nyrefunktion
  • Tilstrækkelig leverfunktion
  • Tilstrækkelig hjertefunktion
  • Tilstrækkelig lungefunktion
  • Tilstrækkelig CNS-funktion - anfaldsfri i mindst 2 måneder
  • Tilstrækkelige koncentrationer af calcium, magnesium og kalium i serum
  • Hvis kvinden og postmenarkal, skal graviditetstesten være negativ.
  • Hvis af reproduktionspotentiale, har accepteret at bruge effektiv præventionsmetode.
  • Hvis kvinde og ammende, har aftalt ikke at amme.
  • Patienten og/eller dennes værge har underskrevet en skriftlig informeret samtykkeerklæring.

Ekskluderingskriterier:

  • Har modtaget myelosuppressiv kemoterapi og/eller biologisk behandling inden for 3 uger (4 uger hvis tidligere nitrosourea).
  • Har modtaget lokal palliativ strålebehandling inden for 2 uger.
  • Har fået kraniospinal strålebehandling inden for 3 uger.
  • Har modtaget mere end eller lig med 50 % stråling af bækkenet inden for 6 uger.
  • Har modtaget anden betydelig BM-stråling inden for 6 uger.
  • Har modtaget vækstfaktor(er) inden for 1 uge.
  • Får enzyminducerende antikonvulsiv behandling.
  • Får medicin forbundet med forlængelse af QTc-intervallet
  • Får hydrochlorthiazid.
  • Får metronidazol og/eller disulfiram
  • Har ukontrolleret sepsis.
  • Har tidligere fået panobinostat.
  • Har symptomer på kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret hjerterytmeforstyrrelse eller en QTc større end eller lig med 450 msek.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Osteosarkom [arm lukket]
Medicin: Panobinostat
Panobinostat kapsler, 10mg, startende ved en deeskaleret dosis på 8mg/m2 pr. dag
Andre navne:
  • Farydak®
Eksperimentel: Ondartet rhabdoid tumor/Atypisk teratoide rhabdoide svulst
Medicin: Panobinostat
Panobinostat kapsler, 10mg, startende ved en deeskaleret dosis på 8mg/m2 pr. dag
Andre navne:
  • Farydak®
Eksperimentel: Neuroblastom [arm lukket]
Medicin: Panobinostat
Panobinostat kapsler, 10mg, startende ved en deeskaleret dosis på 8mg/m2 pr. dag
Andre navne:
  • Farydak®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: Op til 2 år efter tilmelding til studiet
Estimeret 2-årig begivenhedsfri overlevelse (EFS). EFS beregnes som tidspunktet fra undersøgelsesregistrering til først dokumenteret sygdomsprogression, tilbagefald eller anden malignitet eller død af enhver årsag.
Op til 2 år efter tilmelding til studiet
Samlet overlevelse
Tidsramme: Op til 2 år efter tilmelding til studiet
Estimeret 2-årig samlet overlevelse (OS). OS beregnes som tidspunktet fra studietilmelding til døden af ​​enhver årsag.
Op til 2 år efter tilmelding til studiet
Sikkerhed: Bivirkninger opsummeret af klasse og type
Tidsramme: Fra 1 uge til 12 måneder efter indgriben påbegyndes
Gradet og defineret af CTCAE version 4
Fra 1 uge til 12 måneder efter indgriben påbegyndes

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet målt ved klinisk fordelingsrate
Tidsramme: Efter 6 og 12 måneder efter indgriben påbegyndes

Klinisk fordelingsrate som procentdel af patienter med stabil sygdom eller bedre ved hjælp af MR/CT -billeddannelse).

Stabil sygdom defineres som MRT/ATRT/osteosarkom med CR/PR/MR/SD/samlet respons.

Neuroblastoma med CR/PR/SD eller ikke-CR/ikke-PD-samlet respons.
Efter 6 og 12 måneder efter indgriben påbegyndes

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning mellem forsøgsdeltagere og historiske kontroldata
Tidsramme: OS og EFS overlevelse op til 2 år efter studietilmeldingen
Sammenligning af samlet og begivenhedsfri overlevelse for ATRT/MRT -patienter med historiske data.
OS og EFS overlevelse op til 2 år efter studietilmeldingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Samarbejdspartnere

National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

8. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

24. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (Registry Identifier: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rhabdoid tumor

Kliniske forsøg med Panobinostat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner