Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Panobinosztát vizsgálat szolid daganatos gyermekbetegeknél, beleértve az MRT/ATRT-t is (NORTH)

2022. június 5. frissítette: Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

A panobinosztát II. fázisú vizsgálata szilárd daganatokban szenvedő gyermek-, serdülő- és fiatal felnőtt betegeknél, beleértve az osteosarcomát, a rosszindulatú rhabdoid tumort/atipikus teratoid rhabdoid daganatokat és a neuroblasztómát

Ez a vizsgálat a panobinosztát daganatellenes aktivitását és mellékhatásait értékeli osteosarcomában, rosszindulatú rhabdoid tumorban/atípusos teratoid rhabdoid tumorban (MRT/ATRT) és neuroblasztómában szenvedő betegek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, II. fázisú, többközpontú vizsgálat, amely a folyamatos, alacsony dózisú panobinosztát daganatellenes hatását értékeli visszatérő vagy refrakter szolid daganatos betegeknél, akik primer szövettani vizsgálata során osteosarcoma, rosszindulatú rhabdoid tumor/atípusos teratoid rhabdoid tumor MRT/ATRT) és a neuroblasztóma.

A betegeket a vizsgálatba való belépéskor a daganat típusa szerint három rétegre osztják: osteosarcoma, MRT/ATRT és neuroblasztóma [az osteosarcoma és neuroblastoma karok a felvétel előtt zárva vannak]. A betegeket a hagyományos terápia, beleértve a kemoterápiát és/vagy a sugárkezelést, és a háromhetes kimosási időszak befejezését követően vonják be a vizsgálatba.

A Panobinostat ezután folyamatos orális adagban kerül beadásra (a napi 8 mg/m2-es csökkentett dózistól kezdve), legfeljebb 12 kezelési cikluson keresztül, összesen 48 héten keresztül. A minimális adag napi 2 mg/m2. Az adagolás az egyes rétegekre vonatkozó dóziscsökkentési vagy -növelési sémát követi, amelyet a gyógyszer biológiai hatása (a páciens perifériás vérmintáiban mérve) és a toxicitás szintje (a dóziskorlátozó toxicitás és a megfigyelt nemkívánatos események alapján mérve) határoz meg. Az egyes rétegekben a későbbi beiratkozások dózisszintjei az egyes kohorszokban mért csökkentett vagy emelt dózison alapulnak. A rétegenkénti végső dózis az lesz, amely jelentős biológiai hatást ér el elfogadható toxicitás mellett, amelyet 4 hetes időtartamon keresztül fenntartanak.

A betegeknek vagy szüleiknek/gondviselőiknek gyógyszernaplót kell vezetniük, hogy nyomon kövessék a gyógyszerhasználatot a vizsgálat során. A betegeket a vizsgálati terápia befejezésétől számított 2 évig követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Ausztrália, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5006
        • Women's and Children's Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Ausztrália, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
        • Monash Children's Hospital
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center, Duke University Medical Center
  • Új Zéland
      • Christchurch, Új Zéland, 8011
        • Christchurch Hospital
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Új Zéland, 1023
        • Starship Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 39 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegek életkora 40 évnél fiatalabb.
  • A betegnél szövettanilag osteosarcomát, neuroblasztómát vagy MRT/ATRT-t kell diagnosztizálni a diagnózis vagy a visszaesés idején. [az osteosarcoma és a neuroblasztóma karok zárva vannak a toborzás előtt].
  • A beteg betegsége nem reagál a hagyományos terápiára, osteosarcoma, neuroblastoma és MRT/ATRT esetén, vagy hiányzik a hatékony hagyományos terápia az ATRT esetében. A mentőterápiás kezelést követően a betegeknek stabil betegségben (SD) vagy javulniuk kell.
  • A Karnofsky-teljesítményszint 60%-nál nagyobb vagy egyenlő a 16 éves vagy annál idősebb betegeknél, VAGY a Lansky-teljesítményszint 60%-nál nagyobb vagy egyenlő a 16 évesnél fiatalabb betegeknél.
  • A várható élettartam több mint 8 hét.
  • Teljesen felépült az összes korábbi kemoterápia, immunterápia vagy sugárterápia akut toxikus hatásaiból a vizsgálatba lépés előtt.
  • Azok a központi idegrendszeri daganatos betegek, akik dexametazont kapnak, legalább 1 hétig stabil/csökkenő dózisban részesülnek.
  • Megfelelő BM funkció
  • Megfelelő veseműködés
  • Megfelelő májműködés
  • Megfelelő szívműködés
  • Megfelelő tüdőfunkció
  • Megfelelő központi idegrendszeri működés - legalább 2 hónapig rohammentes
  • Megfelelő szérum kalcium-, magnézium- és káliumkoncentráció
  • Ha nő és posztmenarchális, a terhességi tesztnek negatívnak kell lennie.
  • Ha reproduktív potenciállal rendelkezik, vállalja, hogy hatékony fogamzásgátló módszert alkalmaz.
  • Ha nő és szoptat, megállapodjanak abban, hogy nem szoptatnak.
  • A beteg és/vagy törvényes gyámja aláírt egy írásos beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

  • 3 héten belül myelosuppresszív kemoterápiában és/vagy biológiai kezelésben részesült (4 héten belül, ha korábban nitrozoureát kapott).
  • 2 héten belül helyi palliatív sugárkezelésben részesült.
  • 3 héten belül craniospinalis sugárkezelésben részesült.
  • 6 héten belül legalább 50%-os kismedencei besugárzást kapott.
  • 6 héten belül más jelentős BM-sugárzást kapott.
  • 1 héten belül növekedési faktoro(ka)t kapott.
  • Enzim indukáló görcsoldó terápiát kapnak.
  • Olyan gyógyszereket kap, amelyek a QTc-intervallum megnyúlásával járnak
  • hidroklorotiazidot kapnak.
  • Metronidazolt és/vagy diszulfirámot kap
  • Kontrollálatlan szepszise van.
  • Korábban panobinosztátot kaptak.
  • Pangásos szívelégtelenség, kontrollálatlan szívritmuszavar vagy 450 msec-nél nagyobb QTc-je van.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Osteosarcoma [csukott kar]
Drog: Panobinosztát
Panobinostat kapszula, 10 mg, napi 8 mg/m2-es csökkentett dózistól kezdve
Más nevek:
  • Farydak®
KÍSÉRLETI: Rosszindulatú rhabdoid tumor/atipikus teratoid rhabdoid daganat
Drog: Panobinosztát
Panobinostat kapszula, 10 mg, napi 8 mg/m2-es csökkentett dózistól kezdve
Más nevek:
  • Farydak®
KÍSÉRLETI: Neuroblasztóma [zárt kar]
Drog: Panobinosztát
Panobinostat kapszula, 10 mg, napi 8 mg/m2-es csökkentett dózistól kezdve
Más nevek:
  • Farydak®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Hatékonyság a klinikai előnyök arányával mérve (a betegek százalékos aránya, akiknél a betegség stabil vagy jobb MRI/CT képalkotással)
Időkeret: 4 hónappal a beavatkozás megkezdése után
4 hónappal a beavatkozás megkezdése után
Biztonság, az NCI-CTCAE 4.0 verziója szerint osztályozott nemkívánatos események gyakorisága alapján
Időkeret: 1 héttől 12 hónapig a beavatkozás megkezdése után
1 héttől 12 hónapig a beavatkozás megkezdése után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Klinikai előnyök aránya: A stabil vagy jobb betegségben szenvedő betegek százalékos aránya funkcionális képalkotás (MIBG vagy FDG-PET) alkalmazásával.
Időkeret: 2 havonta a kezelés megkezdése után 12 hónapig
2 havonta a kezelés megkezdése után 12 hónapig
A progresszióig eltelt idő a regisztrációtól az esemény dátumáig tartó időként számítva, amely az alaprákból eredő első dokumentált progresszió vagy halálozás.
Időkeret: 2 évvel a kezelés befejezése után
2 évvel a kezelés befejezése után
A teljes túlélést a regisztrációtól a halálozásig eltelt időként számítják ki
Időkeret: 2 évvel a kezelés befejezése után
2 évvel a kezelés befejezése után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Australian & New Zealand Children's Haematology/Oncology Group

Együttműködők

National Health and Medical Research Council, Australia
Secura Bio, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2019. január 9.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2021. december 24.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2021. december 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. május 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 18.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2021. május 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2022. június 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 5.

Utolsó ellenőrzés

2022. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACCT008/ASSG35
  • ACTRN12618000321246 (IKTATÓ HIVATAL: Australian New Zealand Clinical Trials Registry)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rhabdoid daganat

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bangladesh

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel