표재성 복합 혈관 기형의 치료에서 Sirolimus의 경피적 투여
2024년 3월 13일 업데이트: Children's Hospital of Fudan University
표재성 복합 혈관 기형의 치료에서 Sirolimus의 경피 투여: 무작위 통제 시험
본 연구에서는 표재성 복합 혈관 기형의 치료에서 국소 시롤리무스의 안전성과 효능을 조사합니다.
연구 개요
상세 설명
혈관 이상은 일종의 희귀병입니다. 조직학, 생물학적 행동 및 임상 증상에 따라 혈관 종양과 혈관 기형의 두 가지 범주로 나눌 수 있습니다.
mTOR 억제제는 항증식 및 항혈관신생 특성으로 입증되었습니다. 따라서 그들은 혈관 이상 치료에 사용되었습니다. Sirolimus는 다운스트림 단백질 합성과 그에 따른 세포 증식 및 혈관신생을 방지하는 능력으로 인해 새롭고 효과적인 치료법이 되었습니다. 그러나 아이들이 완전한 반응에 도달한 후에도 외모에 영향을 미치고 심리적 그림자를 유발하는 피부 증상이 여전히 있을 수 있습니다. 따라서 개입이 필요합니다.
연구에 따르면 국소 시롤리무스가 카포시형 혈관내피종(KHE) 치료에 효과적이라고 보고되었습니다. 피부를 통해 흡수되어 간의 1차 통과 제거 효과를 피합니다. 더 적은 부작용이 관찰되었습니다. 본 연구에서는 표재성 복합혈관기형의 치료에서 시롤리무스 경피투여의 효능과 안전성을 조사하고자 한다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
75
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Shanghai, 중국, 210012
- 모병
- Children's Hospital of Fudan University
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부수사관:
- Yingjing Ding, MD
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부수사관:
- Hanlei Yan, MD
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연락하다:
- Kai Li, MD, PhD
- 전화번호: +86 02164931114
- 이메일: likai2727@163.com
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수석 연구원:
- Kai Li, MD, PhD
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부수사관:
- Weili Yan, MD,PhD
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부수사관:
- Ying Gong, MD,PhD
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부수사관:
- Wei Yao, MD, PhD
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부수사관:
- Zuopeng Wang, MD,PhD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
임상적 또는 병리학적으로 KHE, TA 또는 림프 구성 요소를 포함하는 복잡한 표재성 혈관 기형으로 진단된 참가자.
- 이 경우는 상대적으로 제한된 표재성 병변이 있는 초기입니다.
- 참가자는 경구 투약 후 잔류 표면 병변이 있습니다.
- 다른 약물이나 외과적 치료를 사용하지 않는 참여자
- 스크리닝 당시 질병에 대한 상세한 의무기록이 있는 참여자
- 보호자의 서명 및 날짜가 기재된 사전 동의서가 있는 참여자
제외 기준:
- 혈소판이 50×10 9 /L 미만인 Kasabach-Merritt 현상이 있는 참가자.
- 고혈압, 당뇨병, 부신 기능 부전, 신경계 질환, 간 및 신장 기능 장애, 심폐 기능 부전과 같은 일반적인 질병을 가진 참가자.
- 기타 혈액학적 질환 또는 고형 종양이 있는 참가자.
- 참가자는 시롤리무스 또는 드레싱에 알레르기가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시롤리무스의 국소 사용
혼합된 병에 시롤리무스 내복액 5ml와 드레싱 5g을 떨어뜨린다.
국소 시롤리무스 혼합 젤을 환부에 바릅니다.
6개월 동안 하루에 두 번 사용하십시오.
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표재성 합병증 혈관 기형의 치료에서 시롤리무스의 국소 및 경구 사용을 비교합니다.
실험군에서는 경피적 시롤리무스를 투여한다.
혼합된 병에 시롤리무스 내복액 5ml와 드레싱 5g을 떨어뜨린다.
국소 시롤리무스 혼합 젤을 환부에 바릅니다.
6개월 동안 하루에 두 번 사용하십시오.
다른 이름들:
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활성 비교기: 시롤리무스의 경구 사용
시롤리무스의 경구 투여량은 체표면적에 따라 계산됩니다.
6개월 동안 하루에 두 번 복용하십시오.
시롤리무스의 혈중 농도를 5-15ng/ml로 유지하십시오.
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표재성 합병증 혈관 기형의 치료에서 시롤리무스의 국소 및 경구 사용을 비교합니다.
활성 비교군에서는 경구 시롤리무스를 투여한다.
시롤리무스의 경구 투여량은 체표면적에 따라 계산됩니다.
6개월 동안 하루에 두 번 복용하십시오.
시롤리무스의 혈중 농도를 5-15ng/ml로 유지하십시오.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실효율
기간: 입원부터 사후관리까지 6개월
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Achauer BM et al. 다음과 같이 4단계 기준을 만들었다.
등급 I: 종양 크기 및 피부 병변 색 퇴행 ≤ 25%; 등급 II: 종양 크기 및 피부 병변 색 퇴행 25%-50%; 등급 III: 종양 크기 및 피부 병변 색 퇴행 50-75%; 등급 IV: 종양 크기 및 피부 병변 색 회귀 ≥75%.
6개월의 치료 후, pzrticipant는 평가될 것입니다.
등급 I은 유효하지 않은 것으로 간주됩니다.
등급 II 및 등급 III은 효과적인 것으로 간주되고 등급 IV는 매우 효과적인 것으로 간주됩니다.
Ⅱ급, Ⅲ급, Ⅳ급은 유효율로 산정한다.
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입원부터 사후관리까지 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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저항 계수의 변화
기간: 입원부터 사후관리까지 6개월
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후속 조치에서 초음파 도플러 유량계로 측정
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입원부터 사후관리까지 6개월
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이상반응의 발생
기간: 입원부터 사후관리까지 6개월
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이상 반응은 이상 반응에 대한 일반 용어 기준 버전 4.0(CTCAE v4.0)에 따라 보고됩니다.
구강 궤양, 비정상적인 간 효소, 감염과 같은 합병증의 발생률이 기록됩니다.
6개월 중재 기간 동안 개별 피험자가 위의 합병증 중 하나라도 있는 경우 발생하는 것으로 정의됩니다.
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입원부터 사후관리까지 6개월
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혈소판 수
기간: 입원부터 사후관리까지 6개월
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혈소판 수는 치료 반응의 주요 지표 중 하나입니다.
100×10^9/L보다 커야 합니다.
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입원부터 사후관리까지 6개월
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최고 혈류량의 변화
기간: 입원부터 사후관리까지 6개월
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후속 조치에서 초음파 도플러 유량계로 측정
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입원부터 사후관리까지 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 22일
기본 완료 (추정된)
2025년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 6일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 13일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LK210106
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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